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대웅제약, 섬유증 치료 후보물질 임상1상 추가 분석…내년 2상 신청 계획

DWN12088은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 호주 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제로서 가능성을 확인했고 미국 식품의약국(FDA)에서 특발성 폐섬유증, 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.

2021-09-06 10:37
메드팩토, 백토서팁 골육종 치료제로 美 FDA서 희귀의약품 지정

메드팩토가 골육종 치료를 위한 '백토서팁'과 면역항암제와의 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 31일 밝혔다. 이로써 백토서팁은 지난 7월 췌장암에 이어 올해만 두 번째 FDA 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 현재 골육종 치료는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법...

2021-08-31 10:45
뉴지랩파마, 美 자회사 간암 대사항암제 2A+1상 임상 승인

KAT는 이미 FDA의 희귀의약품 지정권을 보유하고 있어 피험자 수와 FDA의 리뷰 기간을 단축할 수 있을 것으로 보인다. 뉴지랩파마는 임상 2상을 마친 후 신속승인을 통한 조기 상업화도 함께 계획하고 있다. 뉴지랩파마 관계자는 “이번 승인 과정을 통해 대사항암제에 대한 FDA의 관심을 확인할 수 있었다”며 “국내 식품의약품안전처에도 임상계획서를 제출하고 한...

2021-08-31 10:34
반준우 서울아산병원 임상시험센터 소장 “코로나 상황 속 임상시험도 ‘비대면’으로 참여도 높여야”

특히 올 1월 미국 식품의약국(FDA)은 ‘코로나19 상황에서의 비대면 임상시험 매뉴얼’을 통해 임상 대상자가 임상 기관을 방문하기 어려운 경우 어떻게 해야 하는지, 원격으로 환자 상태를 모니터링하는 적절한 방법은 무엇인지에 대한 내용을 마련하기도 했다. 국내의 경우 코로나 상황에도 중증도가 높은 질환의 임상시험은 잘 진행되는 편이다. 특히 암, 희귀질환자...

2021-08-18 14:23
‘희귀질환 파이프라인’ 키우는 제약바이오업계

한미약품은 5월 바이오 신약 랩스트리플아고니스트를 미국 식품의약국(FDA)에서 폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정받으면서 FDA, EMA(유럽의약품청), 식품의약품안전처에서 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 이는 국내 제약사 중 최다 건수다. 희귀의약품 지정은 희귀ㆍ난치성 질병의 치료제...

2021-08-05 05:00
[BioS]한독-제넥신, 지속형 성장호르몬 "EMA ODD 지정”

GX-H9은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 희귀의약품 지정은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발업체에 혜택을 부여하는 제도다. 한독에 따르면 GX-H9이 이번 EMA 희귀의약품으로 지정됨에 따라 두 회사는 규제 수수료 절감, 임상 프로토콜 지원, 연구 보조금...

2021-07-27 08:17
한독ㆍ제넥신 '지속형 성장호르몬', 유럽서 희귀의약품 지정

확인하고 있는 만큼 제넥신과 협력해 GX-H9의 성공적인 개발을 이끌어갈 것”이라고 말했다. 한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로 2012년부터 지속형 성장호르몬 GX-H9을 공동 개발 중이다. 2016년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 현재 중국에서 임상 3상을 진행 중이고, 미국, 유럽을 포함한 다국가 3상 임상시험도 준비 중이다.

2021-07-26 09:57
[BioS]메드팩토, ‘백토서팁 병용’ 췌장암 대상 “美 ODD 지정”

메드팩토는 22일 ‘백토서팁+5FU/LV/오니바이드' 병용요법이 췌장암을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받았다고 밝혔다. 메드팩토 관계자는 “’백토서팁+5FU/LV/오니바이드’ 병용요법은 전임상에서 높은 생존율을 보이며 췌장암의 새로운 치료옵션으로서 가능성을 확인한 상황”이라며...

2021-07-22 10:31
알파홀딩스, 온코섹 관계사 머크사와 흑색종 임상 3상 협약

온코섹은 진행해온 흑색종 임상 2b(KEYNOTE-695)는 현재 환자모집을 완료했으며, 2017년 미국 FDA로부터 ‘FastTrack’과 ‘OrphanDrug’ (희귀의약품)으로 지정받았다. 이에 가속허가(Accelerated approval)를 기반으로 임상데이터가 마무리되는 내년 FDA 허가를 진행할 예정이다. 온코섹은 임상 2b 데이터를 기반으로 신속 허가를 진행함과 동시에 임상 3상을 진행할...

2021-07-07 11:32
[BioS]FDA '오락솔' CRL 관련, 아테넥스 "새 임상 진행키로"

대한 지원에 감사하며, FDA와 협력적 논의를 지속해 나가겠다”면서 “오락솔이 승인받게 된다면 전이성 유방암에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력이 있다고 믿는다”고 말했다. 한편 오락솔은 2018년 미국 FDA로부터 혈관육종(angiosarcoma), 2019년 유럽 EMA로부터 연조직육종(soft tissue sarcoma) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

2021-07-07 09:29
한미약품 "아테넥스, FDA와 유방암 신약 '오락솔' 재임상 논의"

“이번 미팅에서 FDA가 밝힌 오락솔 개발에 대한 지원에 감사하고 FDA와 협력적 논의를 지속해 나가겠다”라며 “오락솔이 승인받으면 전이성 유방암에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력이 있다고 확신한다”라고 말했다. 오락솔은 2018년 미국 FDA에서 혈관육종, 2019년 유럽의약품기구(EMA)에서 연조직육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

2021-07-07 09:28
[급등락주 짚어보기] '합병 결정' 유진스팩5호 거래재개 첫날 '上'…KD 사업 정상화 기대 2연상

코미팜은 항암제 '코미녹스'가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 지정됐다는 소식에 상한가로 마감했다. 이날 프레스나인은 FDA는 지난 1일 코미팜 호주 법인(Komipharm International Australia)이 개발하고 있는 신약후보물질 '비소 대차체(Sodium meta-arsenite, 제품명: 코미녹스)' 신약물질의 악성 뇌교종(Treatment of malignant glioma) 질환에 대해 희귀의약품으로...

2021-07-02 16:41
[BioS]JW중외, 日킷세이서 '혈소판감소증 치료제' 도입

미국 라이젤 파마슈티컬(Rigel Pharmaceuticals)이 개발한 포스타마티닙은 지난 2018년 미국 식품의약국(FDA)로부터 이전 치료로 효과가 없는 모든 면역성 혈소판감소증(immune thrombocytopenic purpura, ITP) 환자에게 사용할 수 있도록 승인을 받았다. 현재 미국에서 ‘타발리스(Tavalisse)’라는 제품명으로 판매중이다. 킷세이제약은 2018년 한국과 일본, 중국, 대만...

2021-06-28 16:16
JW중외제약, 日 제약사 '혈소판 감소증 치료제' 국내 개발ㆍ판권 획득

높은 희귀 혈액 질환으로 꼽힌다. 포스타마티닙은 성인 환자에게 ITP의 자가면역성 기저원인을 표적으로 작용하는 경구용 비장 티로신 인산화효소 저해제로, 혈소판 생성을 촉진하는 기존 치료제와 달리 항체 매개의 혈소판 파괴를 억제하는 기전의 혁신신약이다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)에서 이전의 치료로 효과가 없는 모든 면역성 혈소판 감소증 환자에게...

2021-06-28 15:41
[BioS]한미약품, 간희귀질환 '삼중작용제' "치료기전 발표"

한미약품은 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LAPSTriple Agonist를 원발경화성담관염(primary sclerosing cholangitis, PSC)과 원발담즙성담관염(primary biliary cholangitis, PBC) 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 EASL 발표에 따르면 한미약품은 PSC와 PBC 모델에 LAPSTriple Agonist를 투약한 후 측정한 모든 간 섬유화 지표에서 개선...

2021-06-24 10:53
한미약품, NASH 치료 혁신신약 간 희귀질환 치료제 개발 가능성 확인

이번 학술대회에서 한미약품은 지난해 미국 식품의약국(FDA)에서 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis) 치료 희귀의약품으로 지정받은 LAPSTriple Agonist의 치료 효과에 대한 근거를 제시했다. 연구에 따르면 한미약품이 PSC와 PBC 모델에 LAPSTriple Agonist를 투약한 후...

2021-06-24 10:48
헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 치료제 국내서 2a상 임상 시작

대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 의약품은 단 2개로 그 효과가 미미하다”라며 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것”이라고 말했다.

2021-06-17 09:08
[종합] SK㈜, 유럽 최대 수준 유전자ㆍ세포 치료제 '제2 생산공장' 증설

유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA) 승인을 거쳐 2023년 본격 가동된다. SK㈜ 관계자는 "최대 제약시장인 미국과 유럽에 진출하기 위한 교두보를 마련했다는 점에서 이포스케시 인수 자체가 대단히 큰 이슈였다"며 "인수 이후에 본격적인 증설을 통해 업계 내의 지위가 강화된 차원으로 볼 수 있다"고 했다. 이동훈 SK㈜ 바이오 투자센터장은...

2021-06-14 13:27
헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 임상 개발 현황 ‘바이오 디지털 2021’ 발표

이 약은 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제로, 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)은 ALS 치료제로 2014년 희귀의약품(Orphan Drug)과 2016년 패스트트랙(Fast Track)을 지정했으며, DPN 치료제로 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.

2021-06-10 11:15
[BioS]온코닉, 췌장암 'PARP/TNKS 저해제' 희귀의약품 지정

이 신약 후보물질은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암치료제 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. JPI-547은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)/탄키레이즈(Tankyrase) 이중 저해 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소다. 암세포의 DNA까지 복구하기 때문에 PARP의 억제는 암세포의 사멸을 유도한다. 탄키레이즈는 암세포...

2021-06-02 15:13

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