헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 임상 개발 현황 ‘바이오 디지털 2021’ 발표

헬릭스미스는 ‘바이오 디지털(BIO Digital) 2021’에서 ‘엔젠시스(VM202)’의 임상개발 현황을 중점적으로 발표한다고 10일 밝혔다.

바이오 디지털은 미국바이오협회가 주관하는 세계 최대 규모의 국제 바이오 비즈니스 행사다. 1993년부터 매년 미국의 주요 도시에서 개최되고 있으며, 올해는 코로나19로 인해 온라인으로열린다. 10일과 11일에는 참가 기업들의 발표가, 14일부터 18일까지는 일대일 바이오 파트너링이 진행된다. 약 2900개 바이오 기업에서 5000명 이상의 관계자가 참가할 예정이다.

헬릭스미스는 이번 발표에서 회사가 유전자치료 분야 전반에 걸쳐 플랫폼 기술을 갖고 있음을 강조하고, 이미 플라스미드 DNA, AAV, CAR-T 등 다양한 유전자치료제를 개발하여 임상 중이거나 준비 중임을 밝힐 예정이다. 세계 최초로 유전자치료를 이용해 당뇨병성 신경병증(DPN)을 근본적으로 치료하는 임상 3상이 진행 중임을 알리고, 이미 실시한 DPN 임상 2상, 3상 데이터를 통해 엔젠시스(VM202)가 탁월한 유효성과 재생 능력이 있음을 강조하는 것이다. 또한, 엔젠시스(VM202)에 대해 라이센싱, 글로벌 및 지역 판매권 이전, 공동 임상 등 다양한 파트너링 기회가 있음을 밝힐 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “글로벌 제약·바이오사들에게 자사의 기술력을 적극 홍보하여 긍정적인 결과를 내도록 노력하겠다”라고 말했다.

엔젠시스(VM202)는 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 두 번째 미국 임상 3상(3-2)을 진행 중이다. 근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상은 지난 3월 첫 투약을 시작했으며, 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 임상 1/2a상은 지난 달 마지막 환자 투약을 완료 후 추적 관찰 중이다.

이 약은 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제로, 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)은 ALS 치료제로 2014년 희귀의약품(Orphan Drug)과 2016년 패스트트랙(Fast Track)을 지정했으며, DPN 치료제로 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.