헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 치료제 국내서 2a상 임상 시작

헬릭스미스가 엔젠시스(VM202)를 사용한 루게릭병 치료제에 대한 임상 2a상을 시작한다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다.

ALS 임상 2a상은 미국에서도 진행 중인데 한국에서도 같은 방식으로 진행할 예정으로, 한국의 임상 데이터가 미국 허가 과정에 포함된다. 지난 3월 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌는데 현재 4개의 임상시험센터에서 임상이 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 총 18명 규모로 임상이 진행될 예정이다.

헬릭스미스는 ALS 임상 2a상을 미국과 국내에서 마친 후 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 의약품은 단 2개로 그 효과가 미미하다”라며 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것”이라고 말했다.