희귀질환, 7페이지

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분당서울대병원, 경인 권역 희귀질환 전문기관 지정

분당서울대병원은 질병관리청(질병청)에서 주관한 제1기 권역별 희귀질환 전문기관으로 지정됐다고 1일 밝혔다. 질병청은 지난해 12월 희귀질환자의 국가 등록사업수행과 지역 의료접근성을 높이기 위해 권역별 희귀질환 전문기관을 공모했고, 인력 및 장비 등 지정기준 충족 여부를 바탕으로 전국 17곳을 지정했다. 경인 권역은 분당서울대병원과 아주대병원...

2024-02-01 13:50
보건산업진흥원·노보 노디스크, 글로벌 오픈 이노베이션 ‘파트너링 데이’ 개최

이번 파트너링 데이 행사는 당뇨, 비만, 심혈관계, 희귀혈액질환 및 기타 중증 만성질환 분야를 타깃해 우수 기술 및 역량을 갖춘 국내 기업과 노보 노디스크･노보홀딩스 간 협력을 지원하는 오픈이노베이션 행사다 △심포지엄 △피칭 이벤트△사업 개발(BD) 교육 △1:1 파트너링 미팅 등 다양한 프로그램으로 구성돼 있다. 첫 날인 4월 4일은 심포지엄을 통한...

2024-02-01 09:04
GC녹십자, 지난해 영업익 344억…수출 부진 영향 전년 대비 57.6% 감소

영업이익 측면에서는 혈액제제 혈장가 상승으로 인한 원가율 증가, 희귀질환 치료제 중심의 연구개발(R&D) 투자 증가와 ‘헌터라제’ 판매 부진에 따른 일시적 수익성 감소가 있었다고 분석했다. GC녹십자는 지난해 11월 글로벌 경기 위축에 따른 효율적인 대응을 위해 희망퇴직과 조직통폐합을 진행했다. GC녹십자는 20년 이상 재직자에게는 1년 치 급여, 20년...

2024-01-31 16:51
가정양육아동 8명 중 1명은 취약계층…정부, 복지서비스 연계

아동이 희귀질환을 앓는 가구에는 장애아동활동바우처와 학업지원사업(도서지원 등)에 신청하도록 했다. 경제적 어려움은 없으나 아동 신체·정서 발달이 미흡한 가구에는 언어발달검사 지원을 신청하도록 하고, 아동 발달 상황을 고려해 어린이집을 추천했다. 드림스타트도 연계 지원했다. 이기일 복지부 1차관은 “정부는 매년 3세 가정양육아동 전수조사를...

2024-01-31 12:00
[진료실 풍경] 먼저 결론짓지 않기

전공의 시절 희귀 면역결핍 질환으로 툭하면 폐렴을 앓는 4살 아이 J가 있었다. 아빠와 외국인 엄마는 바빴고 연로한 할머니가 보호자로서 J를 정성껏 돌보았다. 잊을 만하면 입원했기 때문에 자주 마주쳤고 나는 제법 J를 귀여워하고 아꼈다. 그리고 잦은 병원 생활에 지칠 법한데도 사랑으로 J를 돌보는 할머니를 안쓰럽게 여기고 존경의 마음까지 가지고 있었다. 퇴원한...

2024-01-31 05:00
[BioS]대웅제약, ‘PRS 저해제’ IPF "유럽 ODD 지정"

회사에 따르면 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다....

2024-01-29 09:59
[제약·바이오 주간동향] 삼성바이오로직스, 연간 영업익 1兆 돌파 外

삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가 삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)1)’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다. 솔리리스는...

2024-01-27 07:00
삼성바이오에피스, 창립 12년 만에 매출 1조 돌파

이달 19일 혈액학 분야의 난치성 희귀질환 치료제 에피스클리에 대한 식품의약품안전처 허가를 받았고, 아일리아 바이오시밀러(SB15), 프롤리아 바이오시밀러(SB16), 스텔라라 바이오시밀러(SB17)의 임상 3상을 완료했다. 오리지널 의약품 아일리아는 연간 매출액 규모가 약 12조 원에 달하며 프롤리아와 스텔라라 또한 각각 연간 매출액 규모가 약 5조 원, 13조 원의...

2024-01-25 09:43
인스코비, 자회사 ‘아피톡신’ 발매 첫날 초도 물량 완판…50조 골관절염 치료제 시장 첫발 성공

다발성경화증은 희귀ㆍ난치성 질환으로 치료제의 가격이나 시장 규모 등을 고려했을 때 상당히 매력적인 시장이다. 아피메즈는 아피톡신의 다발성경화증에 대한 임상 3상 진행에 대한 FDA의 임상시험계획(IND) 승인을 받은 상태로 임상 3상을 진행하기 위한 투자금 유치에 주력하고 있다. 또 아피톡신을 다양한 자가면역질환에 동반된 통증의 치료와 암 환자의 통증 등...

2024-01-23 13:29
네오이뮨텍 “NT-I7, 췌장암 대상 미국 FDA 희귀의약품 지정”

미국 FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명 이하인 희귀 질환을 치료하기 위한 약물의 개발, 허가가 원활하게 이뤄지도록 마련됐다. 희귀의약품에 지정된 의약품은 임상시험에 대해 개발비 세액 공제·허가심사 수수료 감면 등을 받으며, 미국 내 7년간 독점적 마케팅 등 신약 개발 전반에 대한 혜택이 부여된다.

2024-01-22 09:33
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가

삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스(Soliris)1)'의 바이오시밀러 에피스클리(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다. 삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월 여 만에 최종 승인을 받았으며...

2024-01-22 08:59
신약 개발 자신감 ‘LG화학’…다분야 임상시험 순항

LG화학은 미국 제약사와 함께 심각한 식욕 제어기능 장애로 고통받는 희귀질환자를 위한 신약 개발 속도를 높일 수 있게 됐다는 평가를 받고 있다. 국내 최초로 영아용 혼합백신 국산화에도 속도를 내고 있다. LG화학은 ‘정제 백일해(acellular Pertussis, aP)’ 기반 6가 혼합백신 ‘APV006’의 국내 임상 1상을 진행 중이며, 지난해 8월 첫 시험자를...

2024-01-22 05:00
[기고] 목 뻣뻣한 통증, 목디스크 아닌 후종인대골화증?

당연히 목 디스크일 것이라고 생각했던 김 씨는 처음 들어보는 생소한 희귀 질환에 충격을 받았다. 후종인대골화증은 생소한 질환으로, 척추에 있는 인대 중 하나인 후종인대, 즉 신경관 앞쪽에 있는 인대가 뼈처럼 단단하게 굳어지며 두꺼워지는 병이다. 목 디스크랑 비슷한 듯 다른 후종인대골화증은? 후종인대골화증은 척추 후면에 세로로 달리는 인대에 골화가...

2024-01-20 11:00
GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 유럽 희귀의약품 지정

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해...

2024-01-19 11:03
[진료실 풍경] 기도

어느 가을밤, 그날도 전날 검사에서 희귀한 질환이 발견된 환자의 자료를 정리하다가 논문에 추가할 병력(病歷)을 더 알기 위해 환자가 입원한 병실을 찾아갔을 때였다. 동트기 전 새벽, 환자의 침대 앞에는 누군가가 두 손을 모으고 무릎을 꿇은 채였고, 흐느낌에 어깨가 들썩이고 있었다. 그분은 환자의 아내였다. 환자와 두 손을 맞잡은 채 울며 기도하고 있던 어둠 속 두...

2024-01-17 05:00
시몬스침대, ‘뷰티레스트 1925’ 누적 기부금 4억 돌파

시몬스는 코로나19 확산으로 자칫 소외될 수 있는 소아암 및 중증 희귀, 난치성 투병 환아들을 위해 삼성서울병원에 3억 원의 기부금을 쾌척했다. 이후 시몬스는 매년 선행을 이어갔고, 기부금 규모는 12억 원으로 늘었다. 올해는 15억 원으로 더 커질 전망이다. 해당 기부금은 뷰티레스트 1925의 누적 기부금과는 별도다. 시몬스의 지원으로 지금까지 120여 명의 환아가...

2024-01-15 14:13
EDGC, 복제수 변이 검출 인공지능 분석 논문 국제학술지 등재

지스캐닝은 신생아의 혈액을 통해 높은 정확도로 희귀 유전자 질환에 대한 위험을 파악한다. 부모에게서 유전되는 변이뿐만 아니라 임신과정에서 새롭게 발생하는 변이도 검출할 수 있다. 이민섭 EDGC 대표는 “이번 논문에서 증명한 것처럼 EDGC의 새로운 복제수 변이 분석방법은 신생아의 건강 관리 및 유전 질환의 조기 발견에 혁신을 이뤘다”라며...

2024-01-15 08:48
[시론] 제약바이오 백년대계 그려야

하지만 지난해 노바티스에 희귀질환 샤르코 마이투스병(CMT) 신약 후보물질 CKD-510을 1조 7000억 원 규모에 기술 수출하였다. SK바이오팜은 미국시장에서 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’(미국 제품명 엑스코프리)로 연간 3000억 원 매출을 기대하고 있다. 대형 제약사와는 달리 바이오벤처는 레고켐바이오, 오름테라퓨틱스 등 역량 있는 일부 기업 외에 3고(물가, 환율...

2024-01-15 05:00
LS그룹, 새해 맞아 이웃사랑성금 20억 원 기탁

한편 LS그룹은 지난해 11월, 그룹 창립 20주년을 맞아 기념행사를 여는 대신 지역사회 희귀질환 아동 20명을 선정해 치료비 전액을 지원하기로 했다. 이밖에 LS는 지난해 튀르키예 지진 피해 복구, 강릉 산불 피해 복구, 집중호우 피해 복구 등을 지원하기 위해 성금을 기탁했으며, 지난 11월에는 안성시 소외계층을 위한 김장 나눔 행사를 진행하는 등 다양한...

2024-01-10 15:32
불 붙은 비만치료제 시장…국내에 손 뻗은 글로벌 빅파마

희귀비만증은 MC4R(포만감 신호 유전자) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 식욕 제어에 어려움을 겪는 희귀질환이다. LB54640은 MC4R 작용제로 지난해 10월 미국 임상 2상에 돌입했다. 리듬파마슈티컬스는 향후 글로벌 개발 및 판매 권리를 이관받아 시험자 모집을 본격화할 계획이다. 이외에도 많은 글로벌 제약사가 비만치료제 개발에 나서고 있다. 글로벌 매출...

2024-01-09 05:01

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