실제 최고 수준의 가격에도 MLD 치료제는 질환자가 극히 드물어 블록버스터급 매출을 기대하기 어렵다. 또한 희귀질환 유전자 치료법을 만든 회사가 사업을 지속할 만큼 충분한 돈을 벌지 못해 사라진 사례가 상당수 있다.
일본 제약사 교와기린이 지난해 4억7760만 달러(6300억 원)에 오차드를 인수했다.
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오가 혈우병 치료제 'TU7710'의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.
임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상은 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성과 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해...
거래소는 이를 시작으로 가정폭력 피해아동 심리·정서 회복, 지역아동센터 및 놀이터 환경개선, 희귀난치질환 아동 치료비 지원 등 부산 아동친화도시 조성을 위한 후원을 순차적으로 실시하게 된다.
정은보 한국거래소 이사장은 "장애로 인해 학교 입학에 어려움을 겪는 아동이 많다"며 "이번 후원을 시작으로 장기적인 안목을 가지고 부산시가 아동이...
희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(Tiumbio)가 20일 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 유럽 임상1b상 개시를 위해 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 공시했다.
임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 혈우병 환자 18명을 대상으로 TU7710을 단회 및 반복...
취약X증후군(FXS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받았으며, 앞으로 장기지속형 주사제 등의 형태로 기술 활용범위가 넓다고 회사 측은 설명했다.
이번 투자는 HLB인베스트먼트가 운용하는 HLB그룹 펀드 ‘에이치엘비아이 알밤 제1호 투자조합’을 통해 이뤄진다. HLB생명과학 R&D의 뇌전증 치료제 개발, HLB바이오스텝과의 뇌질환...
2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품에 지정됐고, 2020년 희귀질환 신약개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원도 받았다.
곽 대표는 “뇌졸중이나 심정지 후 발생하는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 세계 최초의 다중표적 뇌신경세포 보호 약물”이라며 “세계적으로 심정지...
3차 병원은 희귀 난치질환, 중증질환자만 이용할 수 있게끔 의료전달체계를 개선해야 한다”고 당부했다.
윤 정부의 의대 증원 정책의 구체적인 내용이 빠져있다는 지적도 나왔다. 김은정 참여연대 협동사무처장은 “배치계획, 재정계획, 교육계획이 부재하다. 지역의사제나 공공의대와 같은 의무복무 기반의 의료인력충원계획도 없다”면서 “시장에 의사만 많이...
양성 질환이다. 평활근 세포가 비정상적으로 증식해 발생하며 조직검사 없이 초음파만으로도 진단이 가능하다. 증상이 없으면 경과 관찰만 하지만 근종이 크거나 증상이 발생하면 약물적 치료 혹은 근종적출, 자궁절제와 같은 수술적 방법이 고려된다.
반면 자궁평활근육종은 평활근세포에서 발생하는 악성종양으로 매우 드문 희귀암이다. 자궁근종과 모양이나...
'성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
HL2356(GX-H9)은 지난해 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 연내 중국에서 신약 허가를 신청할...
성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
T세포림프종은 항암 화학요법을 제외하면 치료옵션이 거의 없는 희귀악성 종양으로, 미충족의료수요가 큰 질환이다. 일부 환자들은 CD30을 타깃하는 항체-약물접합체(ADC)인 ‘애드세트리스(Adcetris, brentuximab vedotin)’를 처방받지만, 다양한 아형과 낮은 발현을 보이는 CD30으로 인해 적용범위가 제한적으로 알려져 있다.
GL205의 AACR 초록에...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(Tiumbio)는 7일 TGFß/VEGFR 저해제 기반 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암연구학회(AACR 2024)에서 발표한다고 밝혔다.
티움바이오는 오는 4월9일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 AACR(American Association for Cancer Research) 2024 연례학회에서 TU2218의 상세...
툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다.
이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두...
윤 대통령은 이날 주재한 중대본 회의에서 응급·고난도 수술에 대한 전폭적인 수가 인상, 소아·분만 등에 건강보험 재정 투입 확대 등 필수의료 보상 방안을 논의하는 점에 대해 언급한 뒤 "난이도가 높은 중증 심장질환에 대한 보상을 강화하고, 고위험 산모, 신생아 통합치료센터에 사후 보상을 추진하며, 지방의 신생아 중환자실 전담 전문의에 공공정책...
이와 함께 소위 빅5 병원(서울대·세브란스·삼성서울·서울아산·서울성모병원)이 중증·희귀 환자 진료에 집중할 수 있도록 '중증 진료 보상'을 확대하는 한편, '경증 환자 보상'은 줄일 것이라고 했다. 비(非) 중증 환자가 지역 종합·전문병원에 이송될 경우 관련 보상도 확대할 것이라고 밝힌 윤 대통령은 "이를 통해, 그동안 왜곡된 상태로 방치된...
PRV는 열대성 소외질환, 아동 희귀질환 등의 치료제 개발을 독려하고자 FDA에서 주는 인센티브다. 제3자에게 양도가 가능해 평균 1억 달러(약 1300억 원) 내외로 거래되고 있다.
남 대표는 “올해 텔라세벡의 허가 임상에 진입해 2026년 신약허가를 목표로 하고, FDA로부터 PRV를 발급받아 매각하면 1억 달러 이상 현금유입을 기대하고 있다”며 “PRV는 일몰제도로...
한국아스트라제네카 희귀질환사업부는 지난달 29일 세계 희귀질환의 날 및 사업부 출범 1주년을 맞아 ‘희귀질환과 함께(Rare, not alone)’ 활동을 진행했다고 4일 밝혔다.
세계 희귀질환의 날은 유럽희귀질환연합회(EURODIS)가 희귀질환에 대한 대중의 인식을 개선하고 환우를 응원하기 위해 제정한 날이다. 2월의 마지막 날이 4년에 한 번씩 ‘29일’로 끝나는...
희귀질환 환자들이 적합한 치료제를 신속하게 활용하도록 지원하는 제도 마련을 위해 정부가 적극적으로 나서야 하다고 촉구했다.
희귀질환은 진단까지 오랜 시간이 걸리고, 치료제가 없거나 고가인 경우가 대부분이라 정부의 도움 없이는 극복하기 어렵다. 전문가들은 해외 신약을 국내 환자들이 투약할 수 있도록 임상시험 정보를 공유하고, 투약 비용을 지원해야...
중중 응급환자와 희귀난치질환을 가지 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 여러분을 기다리고 있다”면서 이제는 돌아와 달라고 당부했다. 특히 필수의료 체계와 수련환경 개선을 전공의들과 함께 개선하도록 하겠다고 약속하면서 “여러분 모두의 목소리를 담아 선진국형 의료를 만들어가겠다”고 했다.
이어 지난달 29일엔 하종원 세브란스병원장, 송영구...