희귀질환, 5페이지

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‘전공의 복귀’ 최후통첩 D데이…여전히 요지부동

중증 응급환자와 희귀 난치질환이 있는 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 기다리고 있다”라면서 “저희 병원장 일동은 왜곡된 필수의료를 여러분과 함께 정상화하기 위해 노력하겠다. 전공의의 꿈과 희망은 환자 곁에 있을 때 빛을 발하고 더욱 큰 목소리를 낼 수 있음을 믿고 있다”라고 호소했다. 병원장들의 호소문에도 전공의들의 복귀 움직임은 크지...

2024-02-29 16:57
‘한국형 ARPA-H 프로젝트’ 성공 이끌 인재 찾는다

KARPA-H 프로젝트는 ‘전 국민의 건강향상을 위한 담대한 도전’이라는 비전으로 △백신·치료제 주권확보로 보건안보확립 △암·희귀·난치질환 등 미정복 질환 극복 △바이오헬스산업의 판도를 바꾸는 초격차 기술 확보 △초고령 사회 대응 지속가능 복지 돌봄 서비스 개선 △지역완결형 필수의료 혁신기술 확보 등을 미션으로 한다. 차순도...

2024-02-29 16:25
LS그룹, 국내외 기부 활동 '눈길'…ESG 경영 '앞장' [ESG 경영전략]

사회와 함께 성장해 온 LS그룹 20주년이라는 의미를 담아 희귀질환 아동 20명을 선정해 치료비를 지원했다. LS그룹은 ‘미래세대의 꿈을 후원하는 든든한 파트너’라는 철학을 바탕으로 글로벌 개발사업, 지역사회 소외계층 지원, 재해재난 성금 기부 등을 매년 진행하고 있다. 지난해 5월 4일에는 베트남 하노이시에 교육∙문화 공간인 ‘LS드림센터’를 개소했다....

2024-02-26 06:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정

국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 지정한다. 희귀의약품 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 '조건부 허가'를 받아 신약을 출시할 수 있다. 이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청이 가능하게 됐다. 그...

2024-02-23 13:53
“줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]

코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가 희귀난치성치료제이기 때문에 개발하고 있다”며 “시신경 척수염 치료제가 임상 1상 계획을 신청한 상태로, 뉴로나타 알주 다음으로 개발 속도가 빠르다”...

2024-02-22 05:00
그래디언트 바이오컨버전스, 닥터노아바이오텍과 희귀질환 치료제 연구

그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스는 AI 신약개발 기업 닥터노아바이오텍과 희귀질환 치료제 개발을 위한 연구 협력을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 협약에 따라 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지의 전 과정에 협력함으로써 치료제 개발 기간을 단축하고 개발 성공의 확률을 높인다는 계획이다. 이를 위해 양사는 그래디언트...

2024-02-21 17:07
[BioS]그래디언트, ‘AI’ 닥터노아와 희귀질환 신약개발 MOU

Noah Biotech)과 희귀질환 치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 21일 밝혔다. 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지 전 과정에 걸쳐 협력을 진행하며, 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약개발 플랫폼(ARK platform)을 활용한 공동연구를 수행할 예정이다. 또한...

2024-02-21 10:02
“마약류도 나눔?”…줄줄 새는 의료용 마약 [STOP 마약류 오남용③]

CRPS는 작은 자극만으로 작열감(불에 타는 고통)과 절단통 수준의 통증을 느끼는 신경성 희귀질환이다. 국내 환자 수는 명확히 파악되지 않지만, 건강보험심사평가원(심평원) 자료에 따르면 연간 발병률은 인구 10만 명당 29명으로 추정된다. 환자들은 펜타닐 패치나 ‘아이알코돈정’, ‘딜리드정’, ‘타진서방정’ 등 마약성 진통제에 의존해 통증을 조절한다. 환자가...

2024-02-21 06:00
지영미 질병청장 "공중보건 위기 선제적 대응…예방접종 이행력도 강화"

희귀질환 전문기관 17개소도 신규 지정해 거주지 중심 희귀질환 지원과 관리를 강화하고 의료비, 특수식 구입비 지원도 확대해 희귀질환자에 대한 지원도 지속한다. 국가 보건의료 역량을 높이기 위해선 백신·치료제 등 즉시 활용 가능한 연구개발(R&D)을 강화한다. 또 글로벌 보건안보 역량 강화를 위해 지난해 말 개소한 글로벌 헬스 시큐리티 조정사무소 중심의...

2024-02-19 15:02
에스바이오메딕스, 유전자가위 이용한 세포ㆍ유전자치료제 개발 본격화

개정된 첨단재생바이오법법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체 세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리시설에서 제조하도록 하고 있다. 세포·유전자치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위해 살아있는 세포, 혹은 치료용 유전자, 또는 이 둘의 조합을...

2024-02-19 09:49
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 美FDA 임상 2상 승인

PSP는 파킨슨병과 유사한 증상으로 파킨슨 증후군 중 하나로 분류되지만, 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 파킨슨병에 사용되는 약물에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다. 젬백스는 이번 임상시험을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인한다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여하며, 30...

2024-02-13 14:52
[BioS]한독, 소비와 합작법인 설립..”희귀질환 신약 국내도입”

한독(Handok)이 13일 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립한다고 밝혔다. 이는 지난 6일 이사회 결의를 통해 결정됐다. 한독과 소비는 올해 상반기 중 합작법인을 설립하고 소비의 희귀질환 치료제들을 지속적으로 국내에 도입할 계획이다. 한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십을...

2024-02-13 09:43
한독, 글로벌 기업 ‘소비’와 희귀질환 비즈니스 위한 합작법인 설립

한독이 6일 이사회 결의를 통해 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립하기로 했다고 13일 밝혔다. 한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 첫 번째 협력으로 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리’와 ‘도프텔렛’의 국내 허가를 진행하고 있다. 이번 합작법인 설립에 따라 한독은 소비와의...

2024-02-13 09:32
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타나다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다. GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’는...

2024-02-13 09:26
[기고] 뇌전증 환자의 고통, 편견과 오해 없어져야

이렇게 뇌전증은 희귀한 질환이 아니다. 뇌전증을 앓고 있는 환자는 우리 주위에서 쉽게 찾아볼 수 있지만, 우리가 희귀한 질환으로 인식하는 이유는 사회적 편견이 긍정적이지 않아 환자가 스스로 병을 숨기기 때문이다. 뇌전증으로 진단을 받으면 일상적인 대인관계, 취업, 결혼 등 사회적으로 여러 제한이 있어 병을 숨기는 환자가 있다 보니 보고되는 수치보다 적게...

2024-02-11 09:00
삼정KPMG, 롯데의료재단에 소아재활 치료기관 후원금 전달

보바스어린이의원은 국내 최초의 소아재활 전문병원으로, 뇌병변 질환과 같은 중추신경계 질환 및 희귀 난치성 질환으로 발달 지연 등 다양한 장애를 가진 장애어린이(2~6세)들에게 전문 의료 서비스를 제공하는 취지로 설립됐다. 임근구 삼정KPMG 사회공헌위원장 부대표는 “질환으로 어려움을 겪고 있는 어린이 환자와 가족분들을 위해 작은 도움이 되었으면...

2024-02-06 10:36
‘1조 클럽 가입’ LG화학 생명과학본부, 수익성 개선‧신약개발로 날개 단다

아베오의 주요 파이프라인은 당뇨, 대사질환, 항암제, 세포치료제, 백신 등이다. 지난해 신장암 치료제 포티브다 매출이 전년 대비 50% 늘면서 아베오는 2000억 원대 매출을 달성했다. 제미글로를 비롯해 유트로핀, 유셉트 등 주요 제품의 매출 확대도 한몫했다. 제미글로 패밀리의 국내 매출은 1420억 원으로 당뇨병 치료제 시장에서 1위를 차지했다. 윤 전무는...

2024-02-05 05:00
“44만 건 독보적 데이터…디지털치료제까지 사업 확대” [바이오 줌인]

이 밖에 백신과 항생제, 항암제, 산모·태아의 희귀질환 치료제 등을 개발할 예정이다. 계열사인 펩타이드 전문기업 에빅스젠 물질의 최적화나 기반 기술 활용도 검토 중이다. 이 상무는 “올해 안에 가시적인 결과물들이 나오기 시작할 것”이라며 “후보물질 도출뿐만 아니라 타깃 발굴, 전임상, 임상까지 활용할 수 있다”고 설명했다. 디엑스앤브이엑스는 최근...

2024-02-05 05:00
[제약·바이오 주간동향] 셀트리온, 악템라 바이오시밀러 미국 품목허가 신청 外

셀트리온, 악템라 바이오시밀러 미국 품목허가 신청 셀트리온은 미국 식품의약국(FDA)에 자가면역질환 치료제 ‘악템라’(성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 품목허가 신청을 완료했다. 미국에 이어 유럽, 캐나다 등 글로벌 주요 국가에서도 품목 허가 추진에 속도를 낼 방침이다 악템라는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을...

2024-02-03 07:00
“소아고형암 정밀의료사업으로 질환 극복 나선다”

고 이건희 삼성전자 선대 회장의 소아암·희귀질환 극복사업 연구로 아이들이 빠르게 치료받을 수 있도록 많은 협조 부탁드립니다.”(최은화 서울대어린이병원 원장) 2일 의학계에 따르면 소아암은 진단과 치료가 어렵고, 치료제 임상시험도 제한적이다. 치료 환경 구축에 많은 투자비용이 필요하다. 이러한 문제를 극복하고 소아암·희귀질환 환자의 치료 접근성을...

2024-02-02 18:08

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