희귀 자가면역질환인 ‘중증근무력증’ 항체 치료제 ‘MT122’를 개발 중이다. MT122는 기존 중증근무력증 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이다. 이 때문에 투약량이 적고, 편의성이 높을 것으로 회사는 기대하고 있다.
MT122는 지난해 12월 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년 제3차 국가신약개발사업 과제’로 선정돼 향후 2년간 연구비를...
리퓨어헬스케어는 희귀질환 치료제의 R&D 및 유통 글로벌 파트너십을 구축했으며 헬스케어 분야에서는 원격진료, 개인건강기록(PHR) 플랫폼을 구축·제공하는 기업이다. 키즈노트는 영유아 보육뿐만 아니라 아동기, 청소년기, 노년기 등 고객 환경에 맞는 생애 주기 맞춤형 서비스 플랫폼을 제공하는 패밀리 케어 솔루션을 제공하고 있다.
단국 상의원은 대학 내...
환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상을 진행하고 있다. 또 골육종 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로 지정받았고, 유럽의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정받았다.
손해보험협회가 중증·희귀난치질환 환자들에게 의료비 7000만 원을 지원한다.
손보협회는 8일 가톨릭대학교 서울성모병원과 '저소득층 의료비 지원을 위한 업무협약'을 체결하고 밝혔다.
지원대상은 서울성모병원에서 치료받는 환자들의 신청을 받아 병원 내 자선환자심의위원회의 심의를 통해 선정된다. 총 7000만 원, 1인당 최대 500만 원의 의료비가 지원될...
삼성바이오에피스, ‘에피스클리’ 반값에 국내 출시
삼성바이오에피스는 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 1일 밝혔다. 에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다.
이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를...
인력 대체에 대해서도 언급했다. 그는 "다양한 대체인력 확보방안을 시행하고, 상급병원과 종합병원 간 긴밀한 이송·전원 체계를 구축해 환자 피해를 최소화하고 있다"며 "상급병원에서 진료받지 못하는 환자를 전원하는 진료협력병원은 암·희귀질환 전문병원 등을 포함해 계속 늘려가며, 조만간 실시간 정보공유체계도 갖출 계획"이라고 전했다.
이정규 브릿지바이오테라퓨틱스대표는 “마땅한 치료제가 없어 신약 개발 수요가 절실한 대동맥판막 협착증에 대한 의미 있는 비임상 연구결과를 확보하게 되어 뜻깊게 생각한다”며 “희귀질환으로 분류되며 고령화에 따라 유병인구가 지속해서 늘어나는 질환인 만큼, 국내외 연구진과의 협력을 기반으로 적절한 시기에 임상 개발 및 사업화로 이어질 수 있도록...
에피스클리는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발하고 아스트라제네카(AstraZeneca)가 판매중인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)’의 바이오시밀러다.
삼성바이오에피스는 솔리리스가 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 고가의 바이오의약품인데다 기존 오리지널 의약품 기준...
카카오는 만우절 하루 동안 카카오톡 선물하기에서 중증희귀난치질환 환아들과 함께하는 특별한 이벤트를 진행한다고 1일 밝혔다. 꼬마작가로 변신한 환아들의 귀여운 상상력이 담긴 다양한 이벤트를 만나볼 수 있다.
사회 공헌의 일환으로 진행하는 이번 프로모션은 소셜벤처 ‘민들레마음’과 협업으로 이뤄졌다. 민들레마음은 중증희귀난치질환 환아의 그림으로...
삼성바이오에피스가 희귀질환 치료제 에피스클리(성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 1일 밝혔다.
에피스클리는 미국 알렉시온이 개발해 아스트라제네카가 판매 중인 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러다. 적응증은 발작성 야간 혈색 소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군 등이다.
솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는...
유연하게 처리하는 방안을 당정이 협의해 마련하고, 의료계와 적극적으로 대화하라고 주문한 이후 의료계와 만남을 이어가고 있다.
26일 서울대 의과대학을 방문해 주요 의대 학장들과 대학 총장들과 간담회를 했고 27일에는 대전 충남대병원, 28일은 환자단체인 한국희귀난치성질환연합회를 방문해 각계 의견을 청취하고 의료계와의 대화 필요성을 강조했다.
2상 임상시험은 78명의 PSP 환자를 대상으로 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg)으로 나눠 6개월 동안 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다. 서울의대 신경과 이지영 교수를 연구 책임자로 서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행 중이다.
이번...
올해 프로그램은 △다중특이성 의약품 개발(Multispecifics) △종양, 염증, 심혈관 대사, 희귀질환에서의 새로운 접근 방법(Novel targets and biology) △AI 등 데이터 사이언스 기반 신약 후보 물질 발굴(AI and data science enable drug discovery) 등 총 3가지 암젠의 관심 분야 기술을 연구 중인 기업을 대상으로 한다.
신청기업 중 서류평가를 통해 선정된 기업들은 바이오코리아...
100만 명당 40명 가량에서 발생하는 희귀질환이다. 현재 뇌하수체에 대한 수술 및 방사선 요법 혹은 성장호르몬 수용체 길항체, 도파민 작용제, 소마토스타틴 길항체 등이 사용되고 있다.
그러나 기존 치료제의 간 독성 및 비용부담, 장기간 매일 투약해야 하는 번거로움 등이 있어 지속형 치료제에 대한 필요성은 지속해서 제기돼 왔다.
알테오젠은 이러한...
앞으로는 최중증 발달장애인, 희귀질환자 대상 가족이 직접 돌봄 시에도 지원금 지급이 가능하도록 기준을 완화한다. 이를 통해 장애인 가족의 돌봄 어려움 해소 및 경제적 부담 경감이 기대된다.
청년・신혼부부의 행복주택 거주기간은 6년(유자녀 10년)에서 10년(14년)으로 연장해 주거 안정을 강화한다.
농어촌도로의 경우 소상공인 운영 영업장 통행을 위한...
세비도플레닙은 지난해 희귀자가면역질환인 면역혈소판감소증의 임상 2상을 성공적으로 마무리했다. 복수의 기업과 글로벌 허가임상 전략을 포함한 파트너링 논의를 진행하고 있다.
지오영·삼성바이오에피스, 바이오시밀러 유통 협업
지오영이 삼성바이오에피스와 바이오시밀러 의약품 제3자 물류 계약(3PL)을 체결하고 첫 출고를 시작했다고 22일 밝혔다....
악성 뇌종양인 GBM은 5년 생존율이 7% 미만인 희귀질환이다. 테모달과 아바스틴이 치료제로 승인된 후 15년 가까이 신약이 개발되지 않았다. 회사는 검증된 1/2상 임상결과와 확보된 유동성을 바탕으로 대규모 임상의 동시 진행을 계획하고 있다.
미국과 유럽에서 진행하는 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 임상 3상에도 집중하고 있다. 연내 임상 톱라인(Top...
지오영은 희귀필수의약품, 임상시험용 의약품에 이어 바이오시밀러(동등생물의약품)까지 전문 유통 영역을 확장하게 됐다.
두 회사의 업무협약은 이번이 처음으로 지오영이 삼성바이오에피스에서 개발한 바이오시밀러 의약품을 입고부터 보관, 출고까지 유통 전 과정을 수행한다는 내용을 골자로 하고 있다.
지오영이 현재 유통을 담당하는 의약품은 자가면역질환...
오스코텍에 따르면 세비도플레닙은 지난해 희귀자가면역질환인 면역혈소판감소증의 임상 2상을 성공적으로 마무리하고 복수의 기업과 글로벌 허가임상 전략을 포함한 파트너링 논의를 진행하고 있다.
윤태영 오스코텍 대표는 “해외 제약바이오기업들은 세비도플레닙의 우수한 효능뿐만 아니라, 경쟁약물대비 어지러움이나 구토 등의 부작용비율이 현저히...