시범사업에 따르면 직접 의약품을 받기 어려운 섬·벽지 환자, 거동 불편자, 감염병 확진자, 희귀질환자에 한해서만 약 배송이 허용된다. 플랫폼 업체는 일반 이용자에게 약 배송이 허용되지 않으면 비대면진료 서비스에 대한 전체적인 만족도 하향에 따른 사용자 이탈을 우려하고 있다.
의료계에서도 비대면진료 반대가 거세다. 대한의사협회는 대한약사회와 14일...
에쓰오일은 2008년 한국사회복지협의회와 ‘희귀질환 어린이 밝은 웃음 찾아주기 캠페인’ 협약을 맺고 저소득가정 담도폐쇄증 어린이 환자들을 돕고 있다. 15년간 204명 환아 가정에 약 20억 원의 치료비를 지원했다.
에쓰오일 관계자는 “15년째 이어지고 있는 밝은 웃음 찾아주기 캠페인은 1800여 명의 임직원이 급여 우수리 나눔 참여로 운영되고 있다”며...
그는 "검찰의 특수활동비 등 불요불급한 예산을 삭감했고 R&D(연구개발) 예산 6000억원 순증, 지역 상품권 발행 및 새만금 예산을 각 3000억원 증액했다"며 "민생 부분에 있어선 소상공인 에너지 지원금, 대출이자 보전, 요양병원 간병지원 시범사범, 희귀질환자 의료비 지원, 발달장애인 지원 사업 등 예산을 반영했다"고 강조했다.
이어...
코셀루고는 정부가 중증·희귀질환 신약의 접근성을 강화하기 위해 올해 1월부터 소아의 삶의 질을 개선한 약제는 경제성 평가 생략이 가능하도록 규정을 개정해 급여한 두 번째 사례다. 첫 번째 사례는 소아 저인산혈증성 구루병 치료제 쿄와기린의 ‘크리스비타’(성분명 부로수맙)이었다. 코셀루고는 급여 적용으로 환자 1인당 연간 투약 비용이 2억8000만...
총상신경섬유종은 소아의 피부나 척추 신경 근처에 발병해 외모의 심각한 변형을 일으키고 혈관이 많은 부위에 위치할 경우 수술이 불가능한 희귀 난치성 유전질환이다. 급여가 적용되는 약제는 한국아스트라제네카의 코셀루고캡슐(성분명 셀루메티닙황산염)이다. 급여 적용 시 환자 1인당 연간 투약비용은 약 2억800만 원에서 최저 1014만 원(본인부담 10%, 본인부담상제...
희귀·난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 주요 신약 파이프라인의 임상개발 및 운영자금 조달을 위해 200억 원 규모의 전환우선주 발행을 결정했다고 20일 공시했다.
티움바이오는 SK케미칼로부터 200억 원 상당의 SK바이오사이언스 상장주식 29만276주를 출자 받았다. 이를 통해 자본이 200억 원 확충되고 현금화 가능한 자산이 현금성자산...
화농성 한선염은 희귀 만성 염증성 피부 질환으로 주로 엉덩이, 사타구니, 겨드랑이와 같이 피부가 접히는 부위에 통증을 동반한 결절을 유발한다. 통증을 동반한 염증성 결절·악취 나는 농양·누관이 반복적으로 나타나 매우 고통스럽다. 이 때문에 환자들은 사회적 낙인 및 고립, 우울 및 불안감 등을 경험하며, 이는 환자 삶의 질 저하에도 큰 영향을 미친다. 국내에 1만여...
김태규 바이젠셀 대표는 “유럽 희귀의약품 지정을 통해 VT-EBV-N이 가진 안전성과 우수한 효능을 국내외에서 인정받게 돼 기쁘다”며 “이를 바탕으로 중장기적으로는 사업화 대상 국가를 확대하고 EBV 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 타깃 시장을 확대해 나갈 것”이라고 밝혔다.
이어 “연구개발에 집중해 국내외 NK/T세포림프종 환자분들께...
전승호 대웅제약 대표는 “세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약 베르시포로신이 국가신약개발사업단에서 약물의 경쟁력 및 상업화 가능성을 인정받아 기쁘게 생각하며 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장에 빠르게 진출해 희귀성 질환 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가하겠다”고 전했다.
한편, 글로벌 시장조사기관...
신생아 때 조기 발견하면 장애를 방지할 수 있는 희귀질환들이 있는데, 유전대사질환이 그 가운데 하나이다. 유전대사질환이란, 특정 유전자의 돌연변이로 인해 유전자의 산물인 단백질의 변화가 발생하여 초래되는 병이다. 예를 들어 어떠한 효소에 이상이 있으면, 그 효소에 의해 대사되어야 할 물질이 대사되지 못하고 인체에 비정상적으로 축적되어 기능 장애가...
차세대 신약개발 플랫폼으로는 메신저리보핵산(mRNA)을 선택했다. mRNA 독감백신과 희귀질환인 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제를 개발하고 있다. 또한, 전남 화순 백신 공장에 파일럿 규모의 mRNA 생산시설을 구축해 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 위탁생산(CMO) 사업까지 영역을 확장할 계획이다.
올해 한미약품이 발표한 연구들은 항암과 비만대사, 희귀질환 등이 주를 이뤘다. 발표된 40건 중 한미약품이 25건을 직접 발표했고, 15건은 한미약품과 협업 중인 MSD, 앱토즈 등 파트너사 주도로 공개됐다.
희귀질환 영역에서는, 한미약품이 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중인 단장증후군 치료제를 다른 희귀질환인 ‘이식편대숙주병’ 치료제로도...
젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.
젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.
회사 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.
시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제...
정상인뿐만 아니라 환자군에 대한 임상 데이터를 보유해 암세포의 발달단계나 희귀질환 연구, 감염병 연구에 필요한 바이오마커 발굴과 치료제 개발 및 작용기전을 규명하는 데 있어 높은 신뢰성과 확장성을 가지고 있단 것이 회사 측의 설명이다.
회사 관계자는 “다양한 신약개발 프로젝트에서 AI를 접목해 신약개발의 성공 가능성을 높이는 한편, 관련...
화농성 한선염은 국내에 1만여 명이 앓고 있는 희귀 만성 염증성 피부 질환이다. 주로 엉덩이, 사타구니, 겨드랑이와 같이 피부가 접히는 부위에 통증을 동반한 염증성 결절, 악취가 나는 농양, 눈물관 등의 병변이 반복적으로 나타나는 매우 고통스러운 증상을 보인다. 이러한 증상으로 인해 환자들은 사회적 낙인 및 고립, 우울 및 불안감 등을 경험하며, 이는 환자 삶의 질...
뉴브이가 향후 시장 기대에 부합하는 성과를 도출할 수 있도록 만반의 준비를 해 나가겠다”고 말했다.
한편, 메디톡스는 첫 합성신약 ‘뉴브이’를 시작으로 최근 국가신약개발사업단(KDDF)의 연구과제로 선정된 중증근무력증치료제 ‘MT122’ 외에 희귀질환치료제 ‘MT107’, 항암제 ‘MT117’, ‘MT124’, ‘MT133’ 등 다양한 신약 파이프라인 개발에 주력하고 있다.
미국 FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실...
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 승인으로 미국내 면역결핍증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”며 “그동안 각국의 희귀질환 환자들을 위해 헌신해 온 만큼, 앞으로 전 세계적으로 영역을 확장하여 환자와 의료 전문가들에게 더 나은 치료 환경을 구축하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다....
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 승인으로 미국 내 면역결핍증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “그동안 각국의 희귀질환 환자들을 위해 헌신해 온 만큼, 앞으로 전 세계적으로 영역을 확장해 환자와 의료 전문가들에게 더 나은 치료 환경을 구축하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.
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