한독-제넥신 공동개발 지속형 성장호르몬, 개발단계 희귀의약품 지정

한독은 제넥신과 공동개발하는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 신속심사 대상으로 허가 기간을 단축하고 가교 자료를 면제받을 수 있다. 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.

HL2356(GX-H9)은 지난해 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사 기간을 단축하는 프로그램이다. 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1대 1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다.

또한, 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)가 적용됐다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 HL2356(GX-H9)을 공동 개발하고 있다.

성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.

HL2356(GX-H9)은 지난해 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 연내 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다.