메디사피엔스는 신생아 희귀유전질환 조기 진단 시스템을 개발한 바이오 스타트업이다.
강성천 경과원장은 "의료 산업에서 AI 혁신 기술의 중요성이 점점 커지고 있다"며 "이번 세미나가 디지털 의료 분야에서 AI를 활용한 새로운 솔루션을 발굴하고, 관련 기술의 상용화를 촉진하는 데 크게 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 경과원은...
전신 염증을 유발하는 희귀·난치성 질환인 ‘루푸스’ 치료제를 개발하기 위해 국내 기업들이 연구를 몰입하고 있다. 루푸스는 완치 수준에 이르는 약물이 없어 환자들의 미충족 수요가 큰 질환이다.
12일 제약·바이오업계에 따르면 지씨셀(GC셀), 코오롱제약, 큐로셀, 등 국내 제약바이오기업들이 루푸스 치료제 후보물질 연구에 박차를 가하고 있다....
티움바이오, 자궁내막증 유럽 임상 2a상 통계적 유의성 달성
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 메리골릭스(Merigolix, TU2670)의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 톱라인 결과 주평가지표인 ‘월경통 감소’ 평가에서 모든 용량(120mg/240mg/320mg)이 위약 대비 통계적 유의성을 달성했다고 7일 밝혔다.
메리골릭스는 자궁내막증과 자궁근종 등의...
미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며, 주로 코, 구개, 상기도, 위장관 그리고 피부를 침범한다. 다수의 환자가 비강, 비인두, 하인두, 후두를 포함하는 상기도에 질환의 발병을 보인다. 해당 림프종은 B세포 림프종 대비 치료옵션이 거의 없고 미충족 수요가 높은 희귀난치성 질환이다.
또 올리고뉴클레오타이드 시장은 희귀질환 치료제에서 만성질환으로 확대되며 올리고뉴클레오타이드 수요는 늘어날 것”이라고 전망했다.
에스티팜의 강점은 RNA 기반 치료제의 신규 모달리티(치료접근법)인 mRNA 치료제 합성에 필요한 독자적인 기술, 글로벌 수준의 cGMP(미국 우수의약품 제조·품질관리기준) 시설과 연간 생산능력이다. 2022년 7월...
자가면역질환으로 적응증을 확장하는 데 주력해왔으며 이번 학회 발표를 통해 약물 적응증 재창출 전략이 성공적으로 진행되고 있다는 점을 다시 한번 확인했다.
인벤티지랩은 IVL4002에 대해 지난해 식품의약품안전처로부터 다발성경화증 치료를 위한 1개월 장기지속형 주사제 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 회사는 앞으로 패스트트랙(Fast-Track) 전략을...
삼성바이오에피스의 희귀질환 치료제도 최근 공급을 시작했다.
희귀의약품은 온도나 습도에 민감해 철저한 관리가 없으면 보관 및 배송 시 제품 손상이나 변질 우려가 있다. 중증환자들의 효과적인 질병 치료를 위한 적시공급 역시 중요한 요소다.
지오영은 콜드체인 설비와 의약품 유통 노하우를 더해 민간은 물론 공공영역에서도 희귀의약품 공급 실적을...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 메리골릭스(Merigolix, TU2670)의 자궁내막증 유럽 임상 2a상이 성공했다고 7일 밝혔다.
임상시험수탁기관(CRO) 아이큐비아(IQVIA)로부터 수령한 톱라인(Topline) 데이터 결과, 메리골릭스의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 주평가지표인 ‘월경통 감소’ 평가에서 모든 용량(120mg/240mg/320mg)...
넬로넴다즈칼륨은 2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았으며, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.
곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “심정지 환자 임상시험에서 뇌세포 보호 약물 투약이 뇌신경정보를 전달하는 신경섬유의 손상을 유의적으로...
5일 한국소아암재단에 따르면 '선한스타 4월의 가왕' 임영웅이 가왕전 상금 200만 원 전액을 소아암 백혈병, 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환아들의 어린이날 선물 지원을 위해 2일 기부했다.
선한스타는 선한 영향력을 응원하는 기부 플랫폼 서비스로, 앱 내 가왕전에 참여하는 가수의 영상 및 노래를 보며 앱 내 미션 등으로 응원을 하고 순위대로 상금을...
이어 “이러한 장점으로 인해 유전ㆍ희귀질환 동물모델으로 돼지가 각광받고 있다“고 덧붙였다.
엠젠솔루션에 따르면 이번 알포트증후군 질환모델 생산과 관련된 연구 내용은 6월 미국에서 개최되는 국제학회를 통해 발표할 예정이다. 예정된 학회는 의약학계 형질전환 돼지 연구분야의 권위있는 국제학회인 SBR(Swine in Biomedical Research Conference 2024)컨퍼런스다....
삼성서울병원은 “이번 수술은 삼성서울병원 희귀질환센터에서 빚어낸 주요 성과 중 하나”라고 평가했다. 희귀질환센터(센터장 이지훈 소아청소년과 교수)는 올해 1월 ‘서울권역 희귀질환 전문기관’으로 지정됐다. 희귀질환 전문기관은 희귀질환자에 대한 진료 및 연구, 희귀질환 등록통계 사업 등 업무를 수행하는 의료기관을 말한다.
국가에서 지정한...
최 교수는 이비인후과 관련 6개 학회서 상임이사를 역임했고, 질병관리청 희귀질환 전문위원과 한국연구재단에서 의약학단 전문위원으로 활동하는 등 국내·외서 꾸준한 연구와 학술 활동을 지속했다.
연구 활동 중 최 교수는 난청 유전자 돌연변이를 파악하고, 이를 바탕으로 청각을 되돌리는 정밀의료 청각재활연구에 앞장섰다. 청각 재활의 꽃이라고 불리는...
알피바이오 관계자는 “식약처가 한센병 치료제가 품절되면 안 되는 사유 등을 설명하며 생산 독려 및 협조 요청을 했고, 국가 필수의약품 및 희귀의약품 사업에 책임을 다하기 위해 노력했다”고 밝혔다.
이어 “국가정책에 적극 협조하고 희귀질환자의 치료제 공급에 기여해 사회공헌을 핵심가치로 삼고 국가에 이바지하는 기업이 되도록 나아가겠다”라고 말했다.
시몬스는 지난 2020년 코로나19 확산으로 국내 의료 체계가 붕괴할 위기에 처했을 당시 자칫 소외될 수 있는 소아암 및 중증 희귀·난치성 질환 투병 환아들을 위해 삼성서울병원에 3억 원의 치료비를 전달했다. 그 이후 매년 3억 원 기부하고 있다.
특히 지난해부터는 국내 기업 가운데 최초로 삼성서울병원 소아청소년 완화의료 지원을 시작하며 기부문화 저변 확대에...
임 당선인은 29일 방송된 CBS라디오 '김현정의 뉴스쇼'에 출연해 "지금 암 환자분들이 너무 걱정 많고 희귀질환자들, 선천성 심장병이나 수술 받은 아기들도 정기적으로 팔로우업을 해야 하는데 부모들은 걱정이 많다"며 "(이들을 위해서라도) 의사들도 정부와 대화할 용의는 있지만, 대화라는 게 제로베이스에서 시작을 해야 한다"고 말했다....
심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없다.
종근당, 큐리진의 유전자치료제 도입
종근당은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진(Curigin)과 22일 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다. 이번 계약으로 종근당은 CA102의 글로벌 권리를 확보해 표재성...