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  • 유전자가위 치료제 美FDA 첫 승인…암·희귀질환 정복 성큼
    유전자가위 치료제 美FDA 첫 승인…암·희귀질환 정복 성큼
    유전자가위는 인체에 문제를 유발한 유전자를 편집해 암과 희귀질환 등 난치병을 치료한다. 환자의 몸에서 줄기세포를 채취해 내부의 유전자 일부를 삭제하거나 변형시켜 재주입하는 방식이다. '치료제'로 불리고 있지만 ‘치료법’에 가까우며, 카스거비의 가격은 확정되지 않았으나, 미국 현지 매체 보도에 따르면 약 220만 달러(29억 원) 이상으로 추정된다. 고가의...
    2023-12-14 05:00
  • 소득 하위 30% 본인부담상한액 동결…치매관리주치의 시범사업 시행
    소득 하위 30% 본인부담상한액 동결…치매관리주치의 시범사업 시행
    아울러 정부는 내년 1월부터 희귀질환 10개, 유병률 200명 이하인 극희귀질환 46개, 기타염색체이상질환 27개 등 국가관리대상 희귀질환으로 신규 지정된 83개 질환을 건강보험 산정특례 대상으로 확대 적용한다. 또 산정특례 고시상 혈우병과 별개 질환이나 혈우병의 하위질환으로 분류돼 있던 ‘간질환에 의한 응고인자 결핍(D68.4)’을 기타질환으로 조정한다. 이 밖에...
    2023-12-12 17:17
  • 수출입은행, 연말연시 맞아 사랑의열매 등에 28억 후원
    수출입은행, 연말연시 맞아 사랑의열매 등에 28억 후원
    수은 노동조합도 같은 날 난치성질환 환우의 부담경감을 위해 임직원 성금을 포함해 1억2000만 원을 한국희귀·난치성질환연합회에 전달했다. 앞서 수은은 저소득 가정의 겨울철 난방비 지원을 위해 한국사회복지관협회에 5억 원, 건강보험미가입자 등의 의료취약계층 지원을 위해 대한적십자사에 2억 원도 후원한 바 있다.
    2023-12-12 08:36
  • 티움바이오, 혈우병 치료제 ‘TU7710’ 국가신약개발사업단 과제 선정
    티움바이오, 혈우병 치료제 ‘TU7710’ 국가신약개발사업단 과제 선정
    희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 ‘TU7710’이 국가신약개발사업단 지원 과제에 선정됐다고 6일 밝혔다. ‘2023년도 제3차 국가신약개발사업’의 임상 1상 단계 신약 임상개발 과제인 TU7710은 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent)로, 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료효과와 6...
    2023-12-06 12:25
  • [BioS]메디톡스, 중증근무력증 ‘항체' “KDDF 과제선정”
    [BioS]메디톡스, 중증근무력증 ‘항체' “KDDF 과제선정”
    메디톡스 관계자는 "MT122의 KDDF 과제선정을 계기로 후보물질 개발에 속도를 내겠다”며 “현재 비임상시험을 진행중인 희귀질환 치료제 후보물질과 항암제 파이프라인을 비롯해 국내 허가신청을 앞둔 지방분해 주사제 후보물질 등의 개발을 통해 글로벌 바이오제약 기업으로 나아갈 것”이라고 말했다. 한편, 메디톡스는 비동물성 액상형 톡신 제제...
    2023-12-06 09:54
  • “종근당, HDAC6로 R&D 증가에도 4분기 견조한 실적 예상…목표가 36% 상향”
    “종근당, HDAC6로 R&D 증가에도 4분기 견조한 실적 예상…목표가 36% 상향”
    종근당에서는 희귀 질환인 샤르코-마리투스 치료제를 개발 중이며, 임상1상에서는 안전성과 유효성을 입증했다. 이 연구원은 "HDAC(Histone deacetylase)은 히스톤 단백질의 아세틸화를 촉진하는 효소로 암 세포의 염색체 구조를 조절해주기 때문에 이러한 효소를 억제하면 암세포가 사멸된다"고 했다. 그러면서 "계약금 8000만 달러는 4분기...
    2023-12-06 08:28
  • 디엑스앤브이엑스, AI 기반 신약개발 박차
    디엑스앤브이엑스, AI 기반 신약개발 박차
    이 외에도 영진약품에서 희귀병 치료제 및 항암제 분야에서 성과를 올렸다. 디엑스앤브이엑스는 20여 년 경력의 IT전문가 송기영 부장을 IT기획팀장으로 영입하면서 보유한 의료 데이터 자산의 디지털 트랜스포메이션과 상업화도 진행 중이다. 송기영 부장은 넥슨 중국법인장을 역임하고 텐센트 등에서 AI 기반 의료 소프트웨어 기획 등을 추진하는 등 풍부한 실무...
    2023-12-05 14:09
  • “녹십자, 백신·혈액제재 안정적 CMO 사업 통한 기대감…목표가 상향”
    “녹십자, 백신·혈액제재 안정적 CMO 사업 통한 기대감…목표가 상향”
    희귀질환 위주의 다양한 파이프라인을 보유했으나 단기적인 모멘텀이 IVIG와 대상포진백신 임상 외에 부재한 상황"이라고 했다. 이어 "이를 해소하기 위해 CMO 사업을 새로운 성장동력으로 채택해 특히 DP 생산시설이 부족한 기업 대상으로 위탁생산을 고려하고 있다. 동사는 11월 유바이오로직스와 콜레라 백신 CMO 계약을 체결했다"고 설명했다....
    2023-12-05 08:19
  • 한국아스트라제네카, 전세환 신임 대표이사 사장 선임
    한국아스트라제네카, 전세환 신임 대표이사 사장 선임
    항암제부터 희귀질환 치료제에 이르기까지 아스트라제네카가 갖춘 다양한 혁신 의약품 포트폴리오를 기반으로 환자의 더 나은 일상 실현을 위해 노력할 것”이라며 “다변화하는 비즈니스 환경에서 한국아스트라제네카 임직원들이 지금까지와 같이 전문성을 바탕으로 환자에 대한 헌신과 열정으로 나아갈 수 있도록 함께 할 것”이라고 말했다. 한편, 전...
    2023-12-01 09:41
  • [BioS]GC녹십자, 파일럿 규모 ‘mRNA 생산시설’ 구축
    [BioS]GC녹십자, 파일럿 규모 ‘mRNA 생산시설’ 구축
    GC녹십자는 현재 이를 활용한 mRNA 독감백신과 희귀질환인 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제 개발을 진행하고 있다. 정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “이번 신규 생산시설 준공은 선제적인 mRNA 플랫폼 기술 확보 프로젝트의 일환”이라며 “향후 발생할 수 있는 팬데믹에 대한 빠른 대응과 공동 연구 개발에서도 해당 시설이 여러 용도로...
    2023-11-30 12:15
  • GC녹십자, mRNA 생산시설 구축…사업 본격화
    GC녹십자, mRNA 생산시설 구축…사업 본격화
    현재 이를 활용한 mRNA 독감백신과 희귀질환인 '숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD)' 치료제 개발을 진행 중이다. 회사는 신규 mRNA 생산시설에서 다양한 백신 및 치료제 후보물질의 효과와 안전성을 점검해 나가며 기술과 역량을 축적한 뒤 파일럿 GMP 적용을 통한 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 상업화 및 위탁생산(CMO) 사업에 이르기까지 영역을...
    2023-11-30 10:53
  • 천포창 만성 물집, 새 치료법 ‘국소 스테로이드’ 치료효과 입증
    천포창 만성 물집, 새 치료법 ‘국소 스테로이드’ 치료효과 입증
    난치성 희귀질환 천포창으로 특정 부위 만성 물집에 시달리는 환자들에게 국소 스테로이드 주사치료가 효과적이라는 국내 연구 결과가 나왔다. 이는 기존 전신 스테로이드 치료의 부작용을 최소화하는 새로운 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 깊다. 김종훈연세대 강남세브란스병원 피부과 교수 연구팀은 천포창에서의 만성 물집 발생 매커니즘 및 국소...
    2023-11-28 16:49
  • 큐롬바이오사이언스, ‘대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’ 최우수상 수상
    큐롬바이오사이언스, ‘대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’ 최우수상 수상
    큐롬바이오사이언스는 △원발성경화성담관염(PSC, Primary Sclerosing Cholangitis) △원발성담즙성담관염(PBC, Primary Biliary Cholangitis) △비알코올성지방간염(NASH, Non-alcoholic steatohepatitis) 등의 희귀질환 의약품 파이프라인을 기반으로 후보물질 발굴부터 임상, 허가에 이르기까지 신약개발 전체 프로세스에 대한 기술력을 인정받아 최우수상을 수상했다. 현재...
    2023-11-28 09:41
  • "창립 기념식 대신 치료비 기부"…LS그룹, 사회 공헌 실천 '눈길' [CSR]
    "창립 기념식 대신 치료비 기부"…LS그룹, 사회 공헌 실천 '눈길' [CSR]
    LS그룹은 이달 11일 그룹 창립 20주년을 맞았지만, 별도 행사를 하지 않고, 희귀질환 아동 20명을 선정해 치료비를 지원하기로 했다. LS그룹은 창립 이후 ‘미래세대의 꿈을 후원하는 든든한 파트너’라는 철학을 바탕으로 사회로부터 신뢰받는 보다 좋은 기업이 되기 위해 글로벌 개발사업, 지역사회 소외계층 지원, 재해재난 성금 기부 등을 매년 진행하고 있다....
    2023-11-27 05:00
  • “백토서팁, 월등한 치료효과 보여”…김성진 메드팩토 대표 자신감 확인
    “백토서팁, 월등한 치료효과 보여”…김성진 메드팩토 대표 자신감 확인
    골육종에서 백토서팁 단독요법은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았고, 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품, 신속심사제도 개발 품목으로 지정받았다. 김 대표는 “미국 기준으로 1년에 1000명 정도 환자가 발생하는 희귀암으로 재발의 예후가 좋지 않다. 재발 후 장기 생존율이 20% 미만”이라며 “50년 동안 표준치료제의 변화가 없었던 골육종에서...
    2023-11-23 16:29
  • [기고] 에너지 대응, ‘계절의 흔적’ 지우기
    [기고] 에너지 대응, ‘계절의 흔적’ 지우기
    소득기준으로 ‘국민기초생활 보장법’에 따른 수급자이면서 본인이나 세대원이 만 6세 미만 또는 65세 이상, 장애인, 임산부, 중증·희귀·중중난치 질환자이거나, 한부모가족 또는 소년소녀가정인 경우 에너지바우처 제도를 통해 혜택받을 수 있다. 주민등록상 거주지 읍·면·동 행정복지센터에 방문하거나 온라인 홈페이지(www.bokjiro.go.kr)에 접속하여 신청할 수 있다....
    2023-11-23 05:00
  • “싸왓디 캅” 10兆 시장 태국으로 향하는 K바이오
    “싸왓디 캅” 10兆 시장 태국으로 향하는 K바이오
    이번 계약을 기반으로 산전·신생아, 암, 유전희귀질환 등 다양한 질병 진단 서비스 사업으로 협력 범위를 확장할 계획이다. 암 분자진단 기업 젠큐릭스는 액체생검 폐암 동반진단 검사 ‘드롭플렉스 EGFR 뮤테이션테스트 v2’의 태국 판매허가를 획득했다. 아랍에미리트(UAE)와 콜롬비아에 이어 태국에서도 승인되면서 본격적인 동남아 시장 진출이...
    2023-11-23 05:00
  • 경피적 폐동맥 판막 삽입술, 3D프린팅 이용 ‘맞춤치료’ 최적화 성공
    경피적 폐동맥 판막 삽입술, 3D프린팅 이용 ‘맞춤치료’ 최적화 성공
    판막의 크기와 삽입 위치를 결정하는 것이 시술 성공의 열쇠”라며 “이 치료법을 통해 다양한 크기와 형태의 우심실 유출로에서 최적의 경피적 폐동맥 스텐트 판막의 크기와 삽입 위치를 결정한다면 경피적 폐동맥 판막 삽입술의 성공률을 높이고 부작용을 최소화할 수 있을 것”이라고 말했다. 한편, 이번 연구는 이건희 소아암·희귀질환극복사업 재원으로 수행됐다
    2023-11-21 15:06
  • 티움바이오, 자궁내막증 치료제 ‘메리골릭스’ 국제일반명 등재
    티움바이오, 자궁내막증 치료제 ‘메리골릭스’ 국제일반명 등재
    희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업인 티움바이오는 세계보건기구(WHO)로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’의 국제일반명을 ‘메리골릭스(merigolix)’로 승인받았다고 21일 밝혔다. 티움바이오는 현재 유럽 5개국에서 자궁내막증 치료 신약을 위해 메리골릭스 임상 2a상을 진행 중이다. 메리골릭스는 기존 치료제 대비 저용량으로도 자궁내막증을...
    2023-11-21 09:55
  • 비엘, ‘근 감소 질환 치료신약’ 2종 마일스톤 1700억 원 규모 MOU 계약체결
    비엘, ‘근 감소 질환 치료신약’ 2종 마일스톤 1700억 원 규모 MOU 계약체결
    계약 상대방은 비엘과 체결한 계약 조건으로 근 감소 등 희귀질환 치료제에 관심을 표명한 복수의 북미 바이오 기업과 글로벌 라이센싱 협상을 개시한다. 비엘이 합의한 글로벌 라이센싱 조건은 마일스톤(개발 및 매출도달) 기준 총액 1억3000만달러(약 1700억 원 규모)과 매출액 대비 두 자리 로열티 지급이다. 또한 개발, 임상, 허가 및 제조 책임은 모두...
    2023-11-20 09:07
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