희귀질환의약품, 7페이지

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추연성 스탠다임 대표 “AI 신약개발, 우리가 성공할 것” [바이오 줌인]

우선 미토콘드리아 기능이 약한 이들에게 발병하는 희귀질환을 대상으로 하는 ‘DR-004’의 약물 재창출을 통해 성과를 내고자 한다. 추 대표는 “가능성을 보여줘야 한다”라면서 “올해 말이나 내년 초 1상 임상시험계획(IND) 제출이 목표”라고 말했다. 스탠다임은 플랫폼을 2가지로 축소하고 고도화를 진행하고 있다. AI 기술로 질병을 유발하는 단백질 타깃...

2023-06-15 05:00
오스코텍, 유럽혈액학회서 세비도플레닙 임상 2상 성과 공개

치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라며 “글로벌 기술이전 등을 통해 가장 이른 시일 안에 허가 임상을 거칠 것”이라고 말했다. 오스코텍은 6월 말 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다.

2023-06-12 16:16
삼성바이오에피스, ‘에피스클리’ 오리지널 의약품과 동등성 추가 입증

삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다. 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.

2023-06-08 09:33
국가전략기술에 '바이오의약품 핵심기술' 추가...메가펀드 1조 조성

2025년까지 혁신적 바이오의약품의 R&D-임상-수출-인수·합병(M&A) 등 전 주기에 투자하는 메가펀드 1조 원을 조성한다. 이 중 국내-해외 제약사·연구소 간 공동연구 및 기술사업화에 집중투자하는 ‘글로벌 오픈이노베이션 펀드(2000억 원+α)’가 조성된다. 차세대 신약을 신속하게 설계하는 ‘항체설계 AI’, 희귀질환·암 등을 유전자검사를 통해 예측...

2023-06-01 12:13
골수섬유증 신약 건강보험 적용…연간 투약비용 5800만원→290만원

퇴장방지의약품 중 7개 품목에 대한 생산원가 보전도 추진한다. 복지부는 “이번 중증질환 치료제 급여 확대로 환자 접근성이 높아지고 경제적 부담이 완화할 것으로 보이며, 환자 치료에 필수적인 건강보험 약제의 적정 원가 보상을 통해 원활한 공급에 도움이 될 것으로 기대된다”고 밝혔다.

2023-05-31 12:00
바이오 기업 “비대면 진료‧원격모니터링 현행 규제는 ‘사형선고’…해소돼야”

의약품 화상판매기를 제작하는 쓰리알코리아의 박상욱 대표는 “약사단체의 반대로 사업이 좌초하다 10년 만에 규제 특례를 받았는데 복지부가 내민 부가조건이 지나쳤다”면서 “판매 품목 제한도 과도하고 약사도 하지 않는 기록 의무가 너무 많다. 모든 게 악의적”이라고 지적했다. 행사에 참석한 시민들은 규제 해소의 필요성에 공감하면서도 무엇을 위해 규제가...

2023-05-30 16:25
[BioS]인벤티지랩, 자가면역 ‘장기지속 주사제’ “美특허 등록”

인벤티지랩은 현재 류마티스성 관절염, 다발성경화증 등 자가면역질환군에 대한 치료약물을 개발하고 있으며, 현재 비임상 유효성시험 및 초기 임상진입을 위한 독성시험 완료단계까지 진행된 상황이다. 다발성경화증 약물은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 김주희 인벤티지랩 대표는 “이번 특허 등록은 약물전달 플랫폼...

2023-05-30 14:06
인벤티지랩, 자가면역질환 치료 장기지속 주사제 美 특허 등록 완료...“상업화 기반 마련”

인벤티지랩은 현재 류마티스성 관절염, 다발성경화증 등 자가면역질환군에 대한 치료 약물을 개발하고 있다. 현재 비임상 유효성 시험 및 초기 임상 진입을 위한 독성 시험 완료 단계까지 진행된 상황으로, 특히 다발성경화증의 경우는 지난해 11월에 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받아 신속한 임상개발이 가능한 상황이다. 김주희 인벤티지랩...

2023-05-30 11:20
비대면진료 소아 초진 '처방 없이 상담만'…약배달도 제한적 허용

의약품 수령은 본인·대리수령 모두 가능하다. 대한약사회가 반대했던 재택수령은 섬·벽지 환자, 거동불편자, 감염병 확진 환자, 희귀질환자에 한해 허용된다. 의료기관 수가는 진찰료에 시범사업 관리료(진찰료의 30% 수준)가 더해진다. 약국 수가도 약제비에 시범사업 관리료(약국관리료, 조제기본료, 복약지도료의 30% 수준)가 추가된다. 조규홍 복지부 장관은...

2023-05-30 11:00
[BioS]삼성에피스, ‘솔리리스 시밀러' 희귀질환 “유럽 승인”

에피스클리는 삼성바이오에피스가 개발한 희귀질환 혈액학(Hematology) 분야의 첫번째 바이오의약품으로, 지난 3월30일 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 판매허가 긍정의견(positive opinion)을 받은 후 약 2개월 만에 최종 품목허가가 이뤄졌다. 솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 등의...

2023-05-30 10:41
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 ‘에피스클리’ 유럽 허가 획득

솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로서 연간 치료 비용이 수억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다. 삼성바이오에피스는 에피스클리 허가를 통해 유럽 시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐으며, 기존...

2023-05-30 08:33
대세는 주 1회 투약…‘위고비’ 다음 단계는? [스페셜리포트]

LG화학의 ‘LB54640’은 지난해 6월 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 포만감에 관여하는 단백질인 MC4R의 작용 경로를 표적하며, 1일 1회 먹는 치료제다. MC4R의 상위 경로 유전자에 결함이 있더라도 최종적으로 포만감 신호를 전달하는 MC4R 단백질에 바로 작용해 식욕 억제를 유도하는 것이 특징이다. 올해 미국 임상 2상에 진입할 계획이다. LG화학 관계자는 “주사 치료...

2023-05-30 05:01
신테카바이오, AI 신약 토탈 솔루션 서비스 출시

이어 “희귀질환 치료제를 포함해 미충족 수요(Unmet Needs)가 높은 약물을 자동으로 만들 수 있는 길이 열렸고, 이는 전통 신약개발 방식과 다른 혁신 신약의 토대가 된다는 것이 큰 성과”라고 덧붙였다. 신테카바이오는 다음달 5일부터 8일까지 열리는 2023 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)에서 새로 출시한 AI 기반 신약 토탈 솔루션 서비스를 최초로...

2023-05-24 17:13
“8兆 시장 잡아라”…K바이오, 안구건조증 치료제 개발 가속

RGN-259는 퇴행성 각막 희귀질환인 신경영양성각막염 치료제로도 개발되고 있다. 개발 난이도 높아…한올, 두 번째 고배 일반적인 의약품의 임상 3상 성공 확률은 약 60%이지만, 안구건조증 치료제의 성공 확률은 20.0%에 불과한 것으로 알려져 있다. 새로운 치료제가 되기 위해서는 환자가 느끼는 주관적 증상(Symptom)과 의사가 판단하는 객관적 징후(Sign)...

2023-05-24 12:00
한미약품 NASH 신약, 특발성 폐섬유증 치료제 개발 가능성 확인

한미약품은 현재 글로벌 임상 2상을 통해 NASH 치료제로 개발 중인 동시에 IPF 등 희귀질환 영역에서도 다양한 혁신 가능성을 탐색하고 있다. 이미 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 LAPSTriple agonist를 △원발 담즙성 담관염 △원발 경화성 담관염 △IPF를 적응증으로 하는 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 이번 ATS에서 발표한 연구...

2023-05-24 08:57
파멥신, ‘황반변성 항체 치료제’ 임상 1상 추진

인체 안전성이 확인되면 혈관질환 관련 희귀의약품 개발도 추진력이 생길 수 있다”고 기대감을 밝혔다. 한편, 'PMC-403'은 미국 국립보건원(NIH)과의 공동연구를 통해 전임상 데이터를 확보했다. 이를 활용해 올해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신 모세혈관 누출 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.

2023-05-23 08:54
베링거인겔하임, 제약 혁신성 지수 글로벌 6위…전년보다 21단계 도약

베링거인겔하임은 최초의 전신농포성건선(GPP) 치료제인 스페비고®(성분명 스페솔리맙)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으면서, 혁신성 지수에 크게 기여한 것이라고 분석했다. 스페비고®는 질환의 발병 기전에 관여하는 것으로 알려진 인터루킨-36 차단제로, 성인 전신농포성건선 악화에 대한 최초의 치료 옵션이다. 해당 약물은 FDA로부터 희귀의약품으로...

2023-05-22 09:32
“리보세라닙 FDA 허가 확신”…HLB의 자신감 이유는?

HLB는 간암에 이어 리보세라닙의 선양낭성암(선낭암) 적응증 허가도 추진 중이다. 선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없다. 현재 최종보고서의 막바지 작성 단계로, 조건부 허가를 놓고 FDA와 미팅이 예정돼 있다.

2023-05-18 17:00
비대면진료 시범사업 윤곽 드러나…업계 반응은

병원급 의료기관에서 1회 이상 대면 진료한 희귀질환자, 수술 치료 후 지속적인 관리가 필요하다고 의사가 판단하는 환자 등에 대해서는 비대면진료가 허용된다. 의약품 수령은 본인 수령이나 대리수령을 원칙으로 하고, 거동이 불편한 노인·장애인, 감염병 확진자 등에 대해서는 보완방안을 강구해 나가기로 했다. 국민의힘과 정부는 비대면진료 시범사업을 거치며...

2023-05-18 14:25
[종합] 당정 "비대면 진료, 시범사업 통해 연장…감염병·노인·장애인 초진 허용"

허용되는 병원급은 해당 의료기관에서 1회 이상 대면 진료한 희귀질환자, 수술 치료 후 지속적인 관리가 필요하다고 의사가 판단하는 환자 등에 대해 적용한다. 약국도 시범사업에 참여하게 되며, 의약품 수령 방식은 본인이 수령하거나 보호자 지인이 대리수령하는 것을 기본 원칙으로 한다. 다만, 거동이 불편한 노인, 장애인, 감염병 확진자는 보완 방안을...

2023-05-17 16:48

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