희귀질환의약품, 2페이지

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베링거인겔하임, R&D 투자 강화…신규 파이프라인 개발 가속

2023년 베링거인겔하임은 미국 식품의약국(FDA)의 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation) 5건, 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation) 1건과 유럽 의약품감독국(EMA)의 우선심사대상 의약품 프라임(PRIME: Priority Medicines) 지정 1건 등을 달성했다. 베링거인겔하임은 심장-신장-대사질환(CRM), 항암제, 호흡기 질환, 면역치료제, 정신건강, 안과 등의 치료...

2024-04-17 09:27
SK플라즈마, 세계 혈우인의 날 맞아 헌혈 캠페인 전개

김승주 SK플라즈마 대표는 “앞으로도 지속해서 정기적인 헌혈 캠페인을 진행하면서 희귀질환에 대한 사회적 관심을 높이고 환우의 삶의 질을 개선하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라며 “우리가 맞이하고 있는 다양한 사회문제 해결을 위해 구성원들과 힘을 모아 ESG경영을 적극 실천해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

2024-04-16 10:26
한국유씨비제약, 장-크리스토프 텔리에르 회장 방한 비즈니스 투어 성료

식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정된 소식을 축하하며 이와 같은 성과를 이뤄낸 한국유씨비제약 임직원들에게 격려의 말을 전하기도 했다. 타운홀 미팅 이후 텔리에르 회장은 서울대학교병원을 방문, 중추신경계 및 면역 질환 분야의 명의들을 만나 국내 환자들의 미충족 수요를 짚어보고 치료 환경 개선 방안에 대한 깊이 있는 의견을 공유했다. 특히...

2024-04-15 09:12
이엔셀, 올해 첫 바이오기업 상장 예심 통과…CGT CDMO 특화

이는 국내 CGT CDMO 기업 중 최다 실적으로 알려졌다. 이엔셀은 신약 개발에도 집중하고 있다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 기반으로 하는 근육질환 치료제다. 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 2022년 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.

2024-04-12 14:21
부업 잘하는 K톡신 업계…수술용 실에 신약까지 뚝딱

희귀 자가면역질환인 ‘중증근무력증’ 항체 치료제 ‘MT122’를 개발 중이다. MT122는 기존 중증근무력증 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이다. 이 때문에 투약량이 적고, 편의성이 높을 것으로 회사는 기대하고 있다. MT122는 지난해 12월 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년 제3차 국가신약개발사업 과제’로 선정돼 향후 2년간 연구비를...

2024-04-12 08:00
메드팩토, AACR 2024서 골육종 전임상 데이터 포스터 발표

한편, 메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상을 진행하고 있다. 또 골육종 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로 지정받았고, 유럽의약품청(EMA)으로부터도...

2024-04-08 09:47
[제약·바이오 주간동향] 한미사이언스, 임종훈·송영숙 공동 대표 체제 가동 外

에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 삼성바이오에피스는 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 513만2364원이던 약가를 절반 수준인 251만4858원으로 인하했다. 이는 4월부터 새롭게 적용되는...

2024-04-06 05:00
[BioS]삼성에피스, 솔리리스 시밀러 '에피스클리' 국내 출시

에피스클리는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발하고 아스트라제네카(AstraZeneca)가 판매중인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)’의 바이오시밀러다. 삼성바이오에피스는 솔리리스가 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 고가의 바이오의약품인데다 기존 오리지널 의약품 기준...

2024-04-01 09:23
삼성바이오에피스, 반값에 희귀질환 치료제 '에피스클리' 국내 출시

이후 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다. 삼성바이오에피스는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다. 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년...

2024-04-01 09:04
젬백스, 진행성핵상마비 2상 임상 환자모집 완료

PSP 치료제 GV1001은 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 위한 심사가 빠르게 진행되며 허가를 받을 경우 시판허가일로부터 4년간 독점권이 부여된다. PSP는 비정형 파킨슨증후군에 속한다. ‘핵상마비’는 신경핵 이상으로 인한 안구운동의 기능 이상을 뜻하는 말로 PSP는...

2024-03-28 15:05
암젠코리아, ‘2024 진흥원-암젠 골든티켓’ 참가 기업 모집

올해 프로그램은 △다중특이성 의약품 개발(Multispecifics) △종양, 염증, 심혈관 대사, 희귀질환에서의 새로운 접근 방법(Novel targets and biology) △AI 등 데이터 사이언스 기반 신약 후보 물질 발굴(AI and data science enable drug discovery) 등 총 3가지 암젠의 관심 분야 기술을 연구 중인 기업을 대상으로 한다. 신청기업 중 서류평가를 통해 선정된 기업들은 바이오코리아...

2024-03-28 10:01
[제약·바이오 주간동향] 셀트리온, 신약 ‘짐펜트라’ 미국 출시 外

식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 21일 밝혔다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다. 세비도플레닙은 지난해 희귀자가면역질환인 면역혈소판감소증의 임상 2상을 성공적으로 마무리했다. 복수의...

2024-03-23 05:00
지오영·삼성바이오에피스, 바이오시밀러 유통 협업

지오영은 희귀필수의약품, 임상시험용 의약품에 이어 바이오시밀러(동등생물의약품)까지 전문 유통 영역을 확장하게 됐다. 두 회사의 업무협약은 이번이 처음으로 지오영이 삼성바이오에피스에서 개발한 바이오시밀러 의약품을 입고부터 보관, 출고까지 유통 전 과정을 수행한다는 내용을 골자로 하고 있다. 지오영이 현재 유통을 담당하는 의약품은 자가면역질환...

2024-03-22 09:19
오스코텍 면역혈소판감소증 치료제, 美FDA 희귀의약품 지정

혁신신약개발 기업 오스코텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발 중인 SYK(Spleen tyrosine kinase) 저해제 세비도플레닙이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 21일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간...

2024-03-21 16:24
티움바이오, 혈우병 신약 ‘TU7710’ 글로벌 임상 돌입

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오가 혈우병 치료제 'TU7710'의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다. 임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상은 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성과 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해...

2024-03-20 15:03
[BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 승인신청

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(Tiumbio)가 20일 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 유럽 임상1b상 개시를 위해 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 공시했다. 임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 혈우병 환자 18명을 대상으로 TU7710을 단회 및 반복...

2024-03-20 12:42
HLB그룹, 뇌질환 전문 바이오벤처에 10억 원 규모 전략적 투자

취약X증후군(FXS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받았으며, 앞으로 장기지속형 주사제 등의 형태로 기술 활용범위가 넓다고 회사 측은 설명했다. 이번 투자는 HLB인베스트먼트가 운용하는 HLB그룹 펀드 ‘에이치엘비아이 알밤 제1호 투자조합’을 통해 이뤄진다. HLB생명과학 R&D의 뇌전증 치료제 개발, HLB바이오스텝과의 뇌질환...

2024-03-19 15:27
곽병주 지엔티파마 대표 “26년, 신약개발 한길” [1세대 바이오기업 생존법]

2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품에 지정됐고, 2020년 희귀질환 신약개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원도 받았다. 곽 대표는 “뇌졸중이나 심정지 후 발생하는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 세계 최초의 다중표적 뇌신경세포 보호 약물”이라며 “세계적으로 심정지...

2024-03-14 05:00
한독-제넥신 공동개발 지속형 성장호르몬, 개발단계 희귀의약품 지정

또한, 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다. HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)가 적용됐다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 HL2356(GX-H9)을 공동 개발하고 있다. 성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의...

2024-03-08 10:31
[BioS]한독-제넥신, 소아 지속형 성장호르몬 “식악처 희귀 지정"

GX-H9은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA), 지난 2021년에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. 또한 GX-H9은 지난해 10월 식약처로부터 ‘GIFT’ 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 개발 초기부터 지원해 심사기간을...

2024-03-08 09:52

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