희귀질환의약품, 3페이지

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[BioS]GC셀, AACR서 동종 ‘CD5 CAR-NK’ 비임상 발표

이뮨셀엘씨주는 간세포암 간세포암 수술후요법(adjuvant) 치료제로 국내에서 시판중이며, 간세포암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)됐다. 이뮨셀엘씨주는 환자의 혈액에서 면역세포를 분리하여 2~3주간 세포배양을 거쳐 암세포를 대상으로 작용하는 살해세포(killer cell)의 기능을 향상시킨 자가혈액유래(autologous)...

2024-03-07 11:19
“툴젠, 25년 한 우물 팠다…원천 특허로 글로벌 기업 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]

유전자가위 치료제는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집해 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 의약품이다. 카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다. 이 대표는 “첫...

2024-03-07 05:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정

해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다. 비정형 파킨슨 증후군인 PSP는 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 치료옵션이 제한적이라 새로운 치료제 마련이 시급하다. 젬백스는 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며 현재까지 66명(88%)의 환자 등록을 완료하며 순항 중이다. 9일(현지시간)에는 미국 식품의약국(FDA)...

2024-02-23 13:53
“줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]

코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가 희귀난치성치료제이기 때문에 개발하고 있다”며 “시신경 척수염 치료제가 임상 1상 계획을 신청한 상태로, 뉴로나타 알주 다음으로 개발 속도가 빠르다”...

2024-02-22 05:00
“마약류도 나눔?”…줄줄 새는 의료용 마약 [STOP 마약류 오남용③]

CRPS는 작은 자극만으로 작열감(불에 타는 고통)과 절단통 수준의 통증을 느끼는 신경성 희귀질환이다. 국내 환자 수는 명확히 파악되지 않지만, 건강보험심사평가원(심평원) 자료에 따르면 연간 발병률은 인구 10만 명당 29명으로 추정된다. 환자들은 펜타닐 패치나 ‘아이알코돈정’, ‘딜리드정’, ‘타진서방정’ 등 마약성 진통제에 의존해 통증을 조절한다. 환자가...

2024-02-21 06:00
에스바이오메딕스, 유전자가위 이용한 세포ㆍ유전자치료제 개발 본격화

혈우병에 대한 에스바이오메딕스의 세포·유전자치료제는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법) 개정안이 통과되면서 임상치료 적용의 시기가 앞당겨질 수 있을 것으로 예상된다. 혈우병이 희귀 유전질환에 속하기 때문이다. 개정된 첨단재생바이오법법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를...

2024-02-19 09:49
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 美FDA 임상 2상 승인

효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”라고 말했다. 젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 식품의약품안전처에 희귀의약품 지정 신청을 마쳤다. 국내 임상 2상에서 유효성을 확인하면 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능하다. 해외에서도 희귀의약품 지정을 위한 절차를 진행할 예정이다.

2024-02-13 14:52
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

GC1130A는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. 이번 심포지엄에서 MPS IIIA 질환 마우스에서 증명된 우수한 헤파란 황산염(Heparan sulfate) 감소 효과와 뇌병변 개선 결과를 발표했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제의 결핍으로 당지질이 축적돼...

2024-02-13 09:26
[제약·바이오 주간동향] 셀트리온, 악템라 바이오시밀러 미국 품목허가 신청 外

식품의약국(FDA)에 자가면역질환 치료제 ‘악템라’(성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 품목허가 신청을 완료했다. 미국에 이어 유럽, 캐나다 등 글로벌 주요 국가에서도 품목 허가 추진에 속도를 낼 방침이다 악템라는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을 억제해 염증을 감소시키는 인터루킨 억제제다. 의약품 시장조사기관...

2024-02-03 07:00
한미약품, 지난해 매출 1조4909억 원…창사 이래 최대

특히 전주기 대사·비만 프로젝트 ‘H.O.P(Hanmi Obesity Pipeline)’를 비롯해 표적·항암신약, 희귀질환 분야 혁신신약 등 분야에서 속도감 있는 R&D를 추진 중이다. 한미약품 관계자는 “자체 개발 제품을 통해 얻은 이익을 미래를 위한 R&D에 집중적으로 투자하는 이상적 경영모델을 더욱 탄탄히 구축해 나가고 있다”며 “임직원들의 화합과 협력을 통해...

2024-02-02 15:56
엔케이맥스 “첨생법 개정안 통과…임상 및 상업화 탄력”

지난해 11월 일본 후생노동성으로부터 의약품 제조 및 품질 관리기준(GMP)를 승인받았다. 국내에서는 중대·희귀·난치질환자를 대상으로 일본에서는 더 다양한 환자 및 시술자를 공략할 수 있게 됐다. 현재 일본 현지 병원과 의학연구윤리심의위원회(IRB) 심의를 진행 중이며, 통과되는 즉시 환자 치료에 돌입할 예정이다. 엔케이맥스는 GMP 증설도 추진할 계획이다....

2024-02-02 09:16
[BioS]대웅제약, ‘PRS 저해제’ IPF "유럽 ODD 지정"

특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)을 적응증으로 개발중인 베르시포로신은 지난 2019년 미국 식푹의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 회사에 따르면 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA의 희귀의약품 지정을 받은...

2024-01-29 09:59
[제약·바이오 주간동향] 삼성바이오로직스, 연간 영업익 1兆 돌파 外

삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가 삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)1)’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다. 솔리리스는...

2024-01-27 07:00
삼성바이오에피스, 창립 12년 만에 매출 1조 돌파

이달 19일 혈액학 분야의 난치성 희귀질환 치료제 에피스클리에 대한 식품의약품안전처 허가를 받았고, 아일리아 바이오시밀러(SB15), 프롤리아 바이오시밀러(SB16), 스텔라라 바이오시밀러(SB17)의 임상 3상을 완료했다. 오리지널 의약품 아일리아는 연간 매출액 규모가 약 12조 원에 달하며 프롤리아와 스텔라라 또한 각각 연간 매출액 규모가 약 5조 원, 13조 원의...

2024-01-25 09:43
네오이뮨텍 “NT-I7, 췌장암 대상 미국 FDA 희귀의약품 지정”

네오이뮨텍은 NT-I7(물질명 efineptakin alfa)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암 대상 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 22일 밝혔다. 췌장암은 대표적인 난치암 중 하나로 미국과 유럽에서는 연간 약 14만 명이 췌장암으로 인해 사망한다. 특이적인 증상이 없어 초기에 발견이 어려운 암으로도 알려져 있으며 진행성 췌장암의 경우 5년...

2024-01-22 09:33
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가

삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스(Soliris)1)'의 바이오시밀러 에피스클리(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다. 삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월 여 만에 최종 승인을 받았으며...

2024-01-22 08:59
GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 유럽 희귀의약품 지정

해당 치료제는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품으로 지정받게 됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로...

2024-01-19 11:03
불 붙은 비만치료제 시장…국내에 손 뻗은 글로벌 빅파마

겪는 희귀질환이다. LB54640은 MC4R 작용제로 지난해 10월 미국 임상 2상에 돌입했다. 리듬파마슈티컬스는 향후 글로벌 개발 및 판매 권리를 이관받아 시험자 모집을 본격화할 계획이다. 이외에도 많은 글로벌 제약사가 비만치료제 개발에 나서고 있다. 글로벌 매출 1위 의약품 키트루다를 개발한 미국 머크(MSD)도 비만치료제 시장에 진출하겠다고 선언했다. 로버트...

2024-01-09 05:01
[제약·바이오 주간동향] LG화학, 희귀비만신약 4000억 규모 기술수출 外

세마글루타이드는 노보 노디스크사의 비만 치료제 ‘위고비’의 성분으로 1년간 14.9%의 체중 감량 효과와 함께 심혈관 질환에서도 효능을 확인했다. 동아에스티, 스텔라라 바이오시밀러 美허가 신청 완료 동아에스티는 파트너사 인타스의 자회사 어코드 바이오파마가 미국 식품의약국(FDA)에 스텔라라(성분명 우스테키누맙) 바이오시밀러 ‘DMB-3115’의...

2024-01-06 07:00
LG화학 “희귀비만신약 ‘LB54640’, 미국 제약사에 4000억 원 규모 기술 수출”

희귀비만증은 포만감 신호 유전자(Melanocortin-4 Receptor, MC4R) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기고, 이로 인해 비만증이 지속 심화돼 정상적인 사회생활에 어려움을 겪게 되는 심각한 희귀 질환으로 보통 소아 시기에 증상이 발현된다. LB54640은 세계 최초의 경구 제형 MC4R 작용제로 임상 1상 결과 용량 의존적 체중감소 경향성과...

2024-01-05 09:02

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