파브리병은 세계 인구 4만 명 당 1명꼴, 국내에서는 120여 명의 환자가 있는 희귀난치성 유전질환이다. 비정상적인 지방물질인 당지질 대사에 필요한 ‘알파-갈락토시다제 A(GLA)’란 효소의 결핍으로 발생한다. 신체 내 다양한 세포의 기능이 저하돼 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이른다.
이번 연구를 통해 개발된 파수딜...
강 대표는 “당사의 소명은 치료제가 없는 난치성 질환의 근본적인 치료제를 개발하는 것”이라며 “이번 공모를 통해 모집한 자금은 임상에 투자해 난치성 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 희망을 드리고 싶다”고 말했다.
더불어 “질환특이적 세포치료제 시장을 선도할 수 있도록 임상 연구에 박차를 가해 투자자들에게 ‘블록버스터 세포치료제’라는...
연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수(서울특별시 보라매병원)는 “이번 임상시험의 의미는 난치성 파킨슨증후군인 PSP에 대한 한국에서의 최초 임상시험이라는 데에 있다”라고 설명했다.
젬백스 관계자는 “알츠하이머병 2상 임상시험에 이어, PSP 2상 임상시험까지 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획”이라며...
PSP는 비전형파킨슨증후군 중에서 치료가 힘든 대표적인 질환이기 때문에 이번 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨증후군 정복에도 한 발 가까이 다가갈 수 있게 된다.
이번 임상시험의 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수는 “이번 임상시험의 의미는 난치성 파킨슨증후군인 PSP에 대한 한국에서의 최초 임상시험”이라며 “PSP 환자 대상 최초 단계의...
홍주의 대한한의사협회장은 “뇌 회로도를 비롯한 다양한 연구로 아직 완치의 길이 요원한 뇌전증이나 알츠하이머, 파킨슨병과 같은 난치성 질환의 연구에 큰 발자취를 만들고 있는 엘비스와 협력하게 돼 기쁘다”며 “난치 질환의 치료를 한의학이 주도할 수 있도록 협회 차원에서 적극적인 노력을 경주할 것”이라고 밝혔다.
이 엘비스 창업자는 “뇌 질환을...
한국다케다제약은 2월 28일 세계 희귀질환의 날을 맞이해 한국희귀·난치성질환연합회 환우 가족들과 함께 돌봄과 휴식을 누리는 ‘엔젤스푼 데이’ 사회책임활동(CSR)을 개최했다고 2일 밝혔다.
올해 한국희귀·난치성질환연합회와 처음으로 실시한 이번 사회책임활동은 희귀질환 환우를 돌보는 양육자가 돌봄 분리나 개인적인 휴식 시간을 가질 수 없다는 것에 착안해...
지난해 12월 난치성 치과질환 치료제 개발사 하이센스바이오와 손잡고 오리온바이오로직스를 설립, 치과질환 전문치료제 기술을 도입하기로 했다. 중국을 비롯한 아시아 시장을 대상으로 제품 개발과 임상 인허가를 진행할 계획이다. 하이센스바이오는 트특허 기술을 기반으로 시린 이 치료제 상용화를 추진하고 있다.
바이오 사업을 3대 신사업으로 선정한...
케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단)는 바이오벤처기업 이뮤노포지와 난치성 치료제 개발 기술지원 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다.
이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 신약 개발 관련 다수의 파이프라인을 보유하고 있으며, 글로벌 혁신신약(First-in-Class) 개발을 목표로 연구를 진행 중이다.
케이메디허브 의약생산센터는 이번 업무 협약으로 희귀난치...
퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면서 발생한다. 크리스데살라진은 염증 유발 단백질 mPGES-1의 작용을 막아 염증인자 프로스타글란딘 E2(PGE₂) 생성을 억제하고, 강력한 자유 라디칼 포착 작용으로 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다....
또한 그는 “오가노이드는 손상된 조직에 이식돼 직접 재생을 유도하기 때문에 기존 치료로 회복이 어려운 난치성 질환에 대한 근원적 문제를 해결할 수 있다”고 소개했다.
구체적인 성과도 나오고 있다. 오가노이드사이언스는 올해 상반기 장 오가노이드 치료제 ATORM-C’의 임상시험에 돌입한다. 오가노이드를 궤양 위치에 이식한 후 생착시켜 궤양을 없애는...
적용된 후, 2013년과 2023년 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자에 대해서도 급여 인정 기준이 확대돼왔다.
김승주 SK플라즈마 대표이사는 “이번 협약으로 희귀·난치성 질환 전문 제약사로서의 포트폴리오가 한층 더 강화됐다”며 “앞으로도 희귀·난치성 질환 관련 제품군들을 더욱 강화해 국내 희귀질환자들의 치료와 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
정승원 한올바이오파마 대표는 “면역 시스템을 조절해 뇌질환을 치료하고자 하는 인테론의 혁신적 접근은 기존의 연구 방식을 뛰어넘어 난치성 질환치료에 새로운 희망을 준다”며 “이번 투자를 계기로 인테론과 함께 신약 연구개발, 신규 물질 발굴 등 다양한 협업을 기대한다”고 강조했다.
자스폴 싱(Jaspaul Singh) 인테론 대표는 “혁신신약 개발에 뜻을 같이...
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 현재까지 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에는 치료옵션이 없는 난치성 암이다. 선낭암은 복잡한 조직학적 특성으로 미리 진단하기 어렵고 타액선 전반에 다발적으로 발생하며 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료하기가 어려운 암종이다....
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 조직학적으로 워낙 다양하고 복잡해 미리 감별하기가 어렵고, 타액선 전반에 다발적으로 발생하며, 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료가 까다로운 것으로 알려져 있다.
HLB의...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청 비용 면제, 세금 감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
넥스트젠바이오사이언스는 유한양행과 대웅제약, SK케미칼 등에서 연구...
“난치성 질환치료제는 미충족 수요가 크기 때문에, 이를 해결한다는 것만으로도 충분한 가치가 있습니다.”
최근 본지와 만난 임성빈 엘피스셀테라퓨틱스 대표(경희대학교병원 임상약리학과 교수)는 난치 질환 정복을 위해 세포치료제 개발을 목표로 연구에 몰두하고 있다고 강조했다.
회사 이름에 들어간 ‘엘피스’는 그리스신화 속 닫힌 판도라의 상자에...
국내 최초로 난치성 부정맥 질환인 심방세동 치료를 위한 ‘전극도자절제술’과 ‘24시간 응급 심장마비 부정맥시술시스템’을 도입한 장본인이며, 아시아 개발도상국에게 부정맥 치료법과 급사 예방 시스템 등을 보급하는 데도 앞장섰다. 아시아태평양부정맥학회(APHRS), 남북보건의료교육재단 운영위, 대한부정맥학회 등의 수장을 두루 거치며 국내외 의료계 및...
또 양 사는 희소 난치성 질환인 미토콘드리아 근병증과 관련해 국내외 제약 바이오 분야에서 비즈니스 기회 창출을 위해 적극적으로 협력하기로 했다.
주지현 입셀 대표는 “자사가 보유한 기술이 엣진이 보유한 미토콘드리아에 대한 전문성과 결합돼 기쁘다”고 밝혔다.
박정은 엣진 대표는 “입셀의 유도만능줄기세포를 이용해 유전체 교정에 대한 진보를 이루도록...
미충족 의료 수요가 높은 희귀·난치성 질환에도 효과적일 수 있어 많은 바이오업계가 뛰어들고 있다.
16일 업계에 따르면, 첨단치료제 시장 진입을 위한 국내외 제약바이오기업의 M&A가 활발히 진행되고 있다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 이포스케시 인수를 통해 유전자 치료제 생산에 필요한 바이러스 벡터 개발 기술을 확보했으며, 유럽 내 CGT...
혈액투석환자는 체내에 쌓인 대부분 수분을 혈액 투석을 통해 제거해야 해서 물 섭취가 제한적이다.
박현선 SK케미칼 파마(Pharma)기획실장은 “혈액투석을 받는 환자들은 이미 수많은 난치성 질환으로 고통을 받고 있다”면서 “레밋치구강붕해정 출시로 난치성 소양증으로 고통받고 있는 환자들의 고통을 줄이고 삶의 질을 높이는데 도움이 되길 바란다”라고 말했다.