실제로 NGS를 이용한 스크리닝 결과에서도 종양 유전자의 변화는 발생하지 않았다"고 강조했다.
김 교수는 "유전자 가위는 암이나 희귀질환 뿐만 아니라 퇴행성질환 모델 동물 실험에서도 훌륭한 효과를 보이는 것이 확인됐다"면서 "유전자 교정기술은 정말 다양한 분야의 질환에 적용 가능하다"고 국내 임상의들의 적극적인 관심을 당부했다.
줄기세포는 무궁무진한 가능성을 가지고 있는 바이오의약품의 정수로, 대웅제약은 2015년 강스템바이오텍, 2016년 서울대학교병원 등과 줄기세포 개발에 대한 협업체계를 맺고 희귀 난치성 질환인 아토피피부염, 크론병, 류마티스 관절염, 소뇌위축증 등 줄기세포 기반 재생의약 치료제 개발에 역량을 집중해오고 있다.
지하 2층, 지상 3층의 연면적 7246㎡ 규모로...
신경영양성각막염은 발병시 급격한 감염을 방지하기 위해 눈꺼풀을 봉합하는 외과적 시술이 치료의 전부인, 아직까지 약물치료가 불가능한 희귀질환이다. RGN-259는 이에 유의미한 결과를 보여 희귀질환치료제(Orphan Drug)으로 지정되었다. 메지온의 Udenafil이 한쪽으로는 발기부전치료제로 사용되며, 다른 한쪽으로는 희귀질환인 폰탄치료제로 개발...
녹십자 측은 “미국 임상 기간을 당초 2~3년 정도로 예상했지만 희귀질환의 특성상 신규 환자 모집이 더디게 진행돼 임상이 계획보다 지연됐다”면서 “투자비용 증가와 출시 지연에 따른 사업성 저하로 이어지기 때문에 미국 임상을 더 이상 강행하지 않기로 했다”고 설명했다.
이와 관련 지난 2010년 녹십자는 미국 바이오의약품 유통기업 ASD 헬스케어와 총...
흔히 루게릭병이라 불리는 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)는 우리 몸의 근육운동에 필요한 운동신경들이 파괴돼 혀, 목, 팔다리를 움직이는 근육을 포함해 전신의 근육이 마비되고 소실되는 신경퇴행성 희귀질환이다.
질환의 발병원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았으며, 일단 질환이 발병하면 환자는 호흡을 포함한 전신의...
가장 활발하게 연구되고 있는 것은 Oncology (종양학) 분야이지만 심혈관계, 퇴행성 뇌 질환, 안과적 질환에도 적용할 수 있다. 암의 경우, 암세포의 증식에 꼭 필요한 단백질을 타깃으로 하여 단백질 합성을 저해함으로써 종양의 성장을 조절이 가능하다. 상처의 치유과정에서 지나치게 과도한 성장인자와 콜라겐 등의 합성으로 발생하는 비대상처...
이 외에도 관련 기술인 ‘3차원 배양 조직공학기술’을 이용해서는 당뇨병성 족부궤양, 표피 박리증, 심재성 2도화상, 퇴행성 관절염, 힘줄손상 치료제 등을 개발하며 강력히 신약 파이프라인을 늘려가고 있다.
크론병과 크론병성 누공에 대하여
크론병은 희귀질환이기에 주변에서 접하기 쉽지 않지만, 유명가수 윤 모씨가 이 희귀병의 질환자임이 밝혀져...
네이처셀은 지난해 말 일본 관계사 알재팬의 협력병원 니시하라 클리닉이 일본 후생노동성으로부터 중증 하지허혈성질환, 퇴행성관절염, 피부재생(미용) 등 3개 용도로 줄기세포치료제 사용을 승인받았다고 발표했다. 이 병원이 사용하는 줄기세포 치료기술이 이번에 논란의 중심에 선 ‘바스코스템’이다.
일본 병원에서의 시술 승인에 대해 네이처셀은 “연구 및...
코미디언, 프로복서, 성직자에 이르기까지 지위고하를 막론하고 발생하는 이 희귀질환은 아직 뚜렷한 치료법이 없다.
국내 신약개발기업인 카이노스메드가 뇌신경 세포의 사멸을 억제하는 방식으로 새로운 파킨슨병 치료제 개발에 나서고 있다. 전임상을 거쳐 오는 9월 임상 1상에 본격 돌입할 계획으로 파킨슨병 치료의 새로운 전기를 마련할 지 관심이...
제일약품 측은 파킨슨병치료제가 희귀질환치료제이기 때문에 조건부 허가를 받으면 3~4년 후에는 상용화가 가능할 것으로 전망했다.
제일약품은 황반변성이나 망막색소증과 같은 망막 질환 치료제 개발도 시도하고 있다. 손상된 망막 조직에 배아줄기세포를 직접 주입해 망막색소상피(RPE, retinal pigment epithelium)와 광수용체를 회복시키는 원리다.
조명수...
재생의료는 줄기세포치료, 유전자치료 등의 새로운 방법을 사용해 기존의 의료기술로는 치료가 어려운 희귀ㆍ난치 질환 치료에 도움을 줄 수 있는 첨단의료분야로, 미래 핵심산업 중 하나다.
글로벌 재생의료 시장 규모는 올해 58억4700만달러에서 2026년이면 308억6200만 달러 규모로 성장할 것으로 전망된다.
글로벌 재생의료 시장 지역별 비중은 아시아가 연평균...
일본에서는 극희귀질환인 수포성표피박리증에 대해 일본 이신(Ishin)제약에 이미 라이선스 아웃을 해 마일스톤이 유입되기 시작했다. 또한, 심재성 2도 화상, 퇴행성 관절염, 힘줄 손상 등에도 탁월한 효능을 발휘할 것으로 기대를 모으고 있다.
안트로젠은 임상시험부터 출시 이후 제품까지 국내에서 생산해 수출한다는 계획이다. 이를 위해 해외 임상 및 의약품 허가를...
강스템바이오는 지난 2010년 설립돼 제대혈 줄기세포를 이용한 아토피 피부염과 크론병(만성 염증성 장질환), 류마티스 관절염 등 희귀·난치성 면역질환 치료제를 개발하고 있다. 2018년에 줄기세포를 이용한 아토피 치료제를 출시하고, 2019년에는 크론병, 2020년에는 류마티스 관절염 치료제를 상용화시킬 계획이다.
임상이 진행 중인 ‘퓨어스템(FURESTEM)-AD’...
폐질환 치료제 뉴모스템 미국 희귀의약품 지정
2012년 알츠하이머형 치매 치료제 뉴로스템 제1·2a상 임상시험 승인
2012년 세계 최초, 동종 줄기세포 치료제 카티스템 판매 허가 취득
2011년 세계 최초, 제대혈 줄기세포 미국 식품의약국(FDA) 임상시험 승인
2010년 국내 최초, 뇌성마비 제대혈 치료 임상시험 수행
2005년 국내 최초, 줄기세포 치료제 임상시험 승인
2005년...
펩트론은 자사가 진행하고 있는 ‘희귀퇴행성 신경질환 치료제 비임상 연구’가 미래창조과학부 산하 한국연구재단이 주관하는 ‘차세대신약기반기술개발사업’ 과제로 선정됐다고 6일 밝혔다.
현재 펩트론은 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립노화연구소(NIA)의 그레이그 박사 연구팀과 공동연구개발약정(CRADA)을 체결하고, 펩트론이 개발한 ‘지속형...
또 알츠하이머병은 물론 그 외 중증근무력증까지 퇴행성질환에 대해 보장하는 4대퇴행성희귀질환진단비를 내놓았다. 만성질환인 류마티스관절염에 대한 진단비를 최대 200만원까지 보장한다.
10년만기자동갱신 특별약관에서 보험사고 없이 갱신되는 경우 다음 갱신시에 보험료의 5%를 할인해주는 무사고할인제도까지 도입했다.
동부화재 관계자는 “한국인에게 많이...
완치는 불가능하지만 모다피닐 또는 퇴행성질환, 뇌혈관질환에 효과적인 카니틸 성분의 약 복용만 잘 하면 일반인과 비슷한 수준으로 증상이 호전되는 만성질환으로 관리 가능하다.
한림대 성심병원 뇌신경센터 주민경 교수는 “기면증은 전 연령대에서 발생하지만 10∼20대 환자가 많다”면서 “관리만 잘하면 정상 생활이 가능해 만성질환으로 봐도 무관하고...
[인터뷰=한설희 건국대학병원장]
“치매는 꽁꽁 숨기고 싶은 병이 아닙니다.”
한설희 건국대학병원장은 퇴행성뇌질환과 치매를 전공한 의학박사이자 건국대병원 신경과 교수로 대한치매학회 명예회장, 광진구치매지원센터장 등을 맡고 있는 치매 전문가다.
또한 현재 1998년 노벨의학생리학 수상자인 루이스 이그나로 박사와 함께 치매 치료제 개발을 위한...
퇴행성 신경질환으로 원인이 정확히 밝혀지지 않은 희귀질환이다.
대뇌 및 척수의 운동신경원이 선택적으로 파괴되기 때문에 '운동신경원 질환'이라고도 부른다.
원인은 잘 알려져 있지 않았지만 바이러스와 대사성, 감염성, 환경오염으로 인한 중금속 축적설, 면역성, 그리고 특별한 생활사건들로 추정되고 있다. 사지의 근력이 약화되고 사지마비, 언어장애...