[BioS] 바이로메드, 루게릭병 유전자 치료제 미국 임상 2상 승인

바이로메드와 이연제약이 공동 개발 중인 근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS) 유전자 치료제가 미국 임상 2상에 본격 진입한다.

바이로메드는 미국 식품의약국(FDA)로부터 루게릭병 유전자치료제 'VM202' 임상2상 계획이 승인받았다고 4일 밝혔다.

흔히 루게릭병이라 불리는 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)는 우리 몸의 근육운동에 필요한 운동신경들이 파괴돼 혀, 목, 팔다리를 움직이는 근육을 포함해 전신의 근육이 마비되고 소실되는 신경퇴행성 희귀질환이다.

질환의 발병원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았으며, 일단 질환이 발병하면 환자는 호흡을 포함한 전신의 근육운동 기능들이 빠르게 퇴화해 대부분 증상 발생 후 2~5년 내 호흡곤란으로 사망에 이른다. 전세계 ALS 환자는 약 45만명이며 미국 내에서는 10만명당 3.9명 발병해 전체 2~3만명의 환자가 존재하는 것으로 추정되고 있다.

이번 임상은 ALS 환자 84명을 대상으로 다기관에서 이중맹검 방식으로 위약대조군과 VM202 투약군을 1:1로 무작위 배정해 위약대조군 대비 VM202의 안전성과 유효성을 평가하게 된다. 임상은 노스웨스턴 대학병원 등 10곳에서 진행될 예정이다.

바이로메드는 환자의 양손, 팔, 종아리, 허벅지 근육에 초기 2주간격으로 2회 투여, 2개월 뒤 재투여 한 후 9개월에 걸쳐 VM202의 안전성과 유효성을 평가할 계획이다.

한편 VM202는 미국 임상1상을 통해 ALS에 효과적임을 관찰한 바 있다. 또한 VM202는 ALS를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 분류 지정받은 바 있고, 허가의 우선 심사 항목인 '패스트트랙'(Fast track) 품목으로도 지정 받았다.

바이로메드 관계자는 "VM202는 급속하게 질환이 악화되는 ALS환자들에게 생명연장의 효과와 더불어 신체적인 기능 개선에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.