유전자치료제 '엔젠시스'로 코스닥 시총 2위까지 올랐던 이 회사는 엔젠시스의 임상 3-1상이 실패하면서 내리막길을 걸었다.
헬릭스미스는 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-2상을 진행 중이다. 임상 목표를 조기 달성해 최단 기간 내 임상 성공을 알리고, 희귀질환에 대한 임상을 진행해 기술수출을 타진할 계획이다.
신약 상용화만이 살 길…임상 결과...
p53 유전자가 돌연변이가 되면 그 기능이 손실돼 암이 된다. p53 돌연변이는 전체 암종의 50% 이상에서 나타나고 있어 이를 표적으로 하는 새로운 항암제 개발시 암치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 게임체인저로 주목받고 있다.
회사는 변이 p53 단백질을 안정화하는 초기 물질을 이스라엘 와이즈만 연구소가 보유한 펩타이드 라이브러리에서 확보 뒤...
관련 유전자 발현이 증가했다.
정규환 뷰노 CTO는 "이번 연구는 인공지능 기술로 디지털 병리 영상을 조직 단위뿐 아니라 세포 단위까지 정량화함으로써 간암의 예후 예측에 중요한 인자를 밝혔다는 점에서 의미를 가진다"며 "이러한 기술을 통합해 환자별 예후 및 치료 반응 예측을 통한 정밀 의료 솔루션 개발을 진행할 계획...
잭 케슬러 박사는 ‘당뇨병성 신경병증(DPN)을 대상으로 한 유전자 치료제’를 주제로 인간 간세포성장인자(HGF)를 인코딩하는 플라스미드 DNA 엔젠시스(VM202) 임상 3상 연구에 관해 다뤘다.
박성수 박사는 쥐의 좌골신경 모델을 이용한 실험을 통해 ‘간세포성장인자(HGF)가 감각신경세포 및 슈반세포에 직접 작용하여 손상된 말초신경 재생을 촉진한다’라는...
올해 AACR에서는 후속 연구로 인간화 마우스를 이용한 단일세포 유전체분석(single cell RNA sequencing) 결과와 함께 면역항암제와 화학항암제 등 폐암 표준치료제와 병용투여한 실험 결과 등 2건의 포스터 발표를 진행한다.
단일세포 유전체분석이란 종양 조직을 구성하는 모든 세포로부터 mRNA를 분리, 증폭해 개별 세포의 유전자 발현 프로파일을 분석하는...
오는 4월 9~14일(현지시간)에 온라인으로 개최되는 AACR은 전세계 4만여 명의 암 관련 의료인, 제약·바이오 업계 전문가를 회원으로 거느린 세계 최대 규모의 암학회다. 매년 학술행사를 열고 최신 암 치료와 항암제 신약개발 동향, 임상결과 등 연구정보를 공유한다.
JW중외제약은 JW-2286의 전임상 결과, STAT3 활성을 바이오마커로 갖는 다양한...
미국암연구학회(AACR)는 전 세계 4만여 명의 암 관련 의료인, 제약·바이오 업계 전문가를 회원으로 보유한 암 학회로, 매년 연례학술행사를 열고 최신 암 치료와 항암제 신약개발 동향, 임상결과 등 연구정보를 공유한다.
JW-2286(개발 코드명, 이전 코드명 ST-2286)은 STAT3을 억제하는 새로운 기전의 혁신신약 후보물질로 삼중음성유방암을 비롯해 위암...
회사 관계자는 "5~6월 경으로 예상되는 AT101의 국내 IND 신청을 앞두고 이번 AACR에서는 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 대비 차별화된 점을 강조할 것”이라며 “최근 노바티스의 킴리아가 국내에서도 허가됨에 따라 CAR-T 세포치료제를 필두로 국내 세포유전자 치료제 시장이 열리고 있다"고 말했다.
앱클론 관계자는 “다가오는 5~6월 경으로 예상되는 AT101의 국내 IND 신청을 앞두고 이번 AACR에서는 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 대비 차별화된 점을 강조할 것”이라며 “최근 노바티스의 킴리아가 국내에서도 허가됨에 따라 국내 세포유전자 치료제 시장이 열리고 있다. 앱클론은 AT101의 임상진입을 시작으로 CAR-T 세포치료제 전문기업으로...
이 공동대표는 “NGS 액체생검 혁신기술을 활용하면 개인의 유전체 정보 분석을 통해 맞춤 진료가 가능하다”며 “통계에 의한 진료를 넘어 개인의 유전자 특성에 맞는 진단과 치료, 처방이 가능해져 정밀의학을 실현시키는 첨단기술”이라고 말했다.
EDGC는 혈액 내 세포유리DNA(cfDNA) 액체생검 혁신기술을 이용한 조기 암 진단과 추적 모니터링을 모든 암에...
연구팀은 DRAK1이 TRAF6 단백질과 결합 및 분해를 유도하면서 암세포 전이를 조절한다는 사실을 확인하고 이를 근거로 DRAK1 유전자 발현을 증가시킬 경우, 암의 성장과 폐로 전이되는 것을 제어할 수 있다는 결론을 도출해냈다. 활성억제화합물로 개발중이며, 치료가 제한적인 난치성 암인 난소암, 뇌암 등을 표적으로 전임상시험을 통해 항암 효과를 확인할...
(TKI) 치료제가 없는 HER2 유전자 변이 비소세포폐암에 대한 추가 임상이 기대된다. 파이로티닙은 작년 9월 에이치엘비생명과학이 중국 항서제약에서 국내 독점 라이선싱을 확보한 저분자 화합물로 현재 한국, 미국, 중국 등에서 비소세포폐암에 대한 임상 3상을 진행 중이다.
세계폐암학회는 폐암과 기타 흉부악성종양에 특화된 세계 최대규모의...
만1세 이상 만12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설됐고, 24주 간의 투여 기간과 40kg 이상의 체중 기준이 삭제돼 장기적인 투여가 필요한 환자들의 경제적 부담을 줄이고, 정맥주사가 어려운 소아환자들의 치료 접근성을 향상시킬 것으로 기대된다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약...
그린진에프는 GC녹십자가 2010년 세계에서 세 번째로 개발한 3세대 유전자재조합 방식의 A형 혈우병치료제이다. 2016년 미국 임상을 중단하고 성장 잠재력이 큰 중국 시장에 집중해왔다.
바이오시밀러 대표주자 셀트리온은 1분기 중 자가면역질환 치료제 'CT-P17'의 유럽 허가를 획득할 전망이다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 11일 CT-P17에 대한...
최근 툴젠 지분 인수 등을 통해 준비 중인 규격화된 CAR-T의 제조 및 대량 생산화(Off-the-shelf CAR-T)와 고형암 대상의 동종유래 CAR-T 치료제 개발 등 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR/Cas9) 기술과 제넥신의 기술을 결합한 세포유전자치료제 신약 개발 등 미래성장동력 확보를 위한 전략을 밝힐 예정이다.
MSI형 환자는 치료 시도가 가능하지만, 전체 환자의 86%를 차지하는 MSS형 환자에게는 면역항암제 단독 투여 시 반응이 낮아 다른 치료법 개발이 시급한 상황이다. 이에 메드팩토는 MSS 환자군을 대상으로 1b/2a상 병용 임상을 진행하고 있다.
메드팩토는 MSS형 환자 24명을 대상으로 병용 투여 전과 후 종양 조직에서 채취한 총 2천530개의 유전자를 분석, 50개...
유전자 분석·진단 전문기업인 테라젠이텍스는 2013년 기업분할 방식으로 항암 신약 개발기업 메드팩토를 설립했다. 두 회사는 신약개발에 필요한 바이오마커를 선별하고, 유전체 분석 분야에서 협업해 비용을 절약하고 신약개발 성공률을 높이고 있다. 배 박사는 “메드팩토가 테라젠이텍스의 도움을 받아 신약개발을 하는 것처럼 진단 기술을 활용해 유전 정보를...
9개 학회가 참석했다.
권재영 성균관대 교수는 ‘뇌 질환, 난치병 극복을 위한 생명과학 연구개발(R&D) 현황과 전망’이라는 주제로 발제를 진행했다. 그는 퇴행성 뇌ㆍ정신질환 치료를 위한 세포ㆍ유전자 치료제 시장 현황ㆍ전망 및 생명과학 연구개발(R&D) 활성화 방안 등을 제안했다.
또 이윤일 대구경북과학기술원 교수는 ‘노화 개선ㆍ극복을 위한 다학제간...
헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 임상 2a상 프로토콜 FDA 제출
헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다.
이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로...
특히 최근 마이크로 RNA(리보핵산)에 의한 새로운 유전자 조절 기전 규명을 통해 의료에 활용되는 표적 유전자 예측의 정확도를 높여 난치성 질환 치료에 기여한 바 있다.
또한 남 교수는 지난해 여성 세포 X염색체 2개 중 1개의 불활성화에 관여하는 ‘긴 비암호화 RNA(lncRNA)’ 영역을 밝혀낸 데 이어, 대규모 유전체 빅데이터 분석을 통해 난치성 식도암에서 나타나는...