앱클론, 미국암연구학회서 CAR-T 세포치료제 연구 성과 발표

앱클론은 내달 10일부터 15일까지 온라인으로 열리는 미국암연구학회(AACR)에 참가해 CAR-T 세포치료제 'AT101'과 'AT501'의 연구 성과를 유펜 대학 의과대와 서울대 의대 공동 연구그룹과 함께 발표한다고 12일 밝혔다.

AT101은 CD19 질환단백질을 표적하는 B세포 유래 혈액암 치료제다. 기존의 CD19 CAR-T 세포치료제가 마우스 유래 항체인 FMC63을 사용하는 반면, AT101은 작용부위가 다른 인간화 항체로 개발해 면역원성을 최소화했다. 작용부위가 다르기 때문에 기존의 CD19 CAR-T 세포치료제(킴리아, 예스카타 등) 환자 모델은 물론이며 이에 불응하는 모델에 대해서도 폭넓고 강력한 항암 효과를 나타낸다는 것이 회사 측의 설명이다.

AT501은 HER2 질환단백질을 표적하는 난소암 치료제로, 앱클론의 독창적인 기술인 전환가능(Switchable) CAR-T(zCAR-T)가 적용된 물질이다. 생체 내에 투여되는 스위치 물질의 농도를 조절함으로써 CAR-T 세포의 활성도를 조절하며, 기존 CAR-T 세포치료제의 단점인 CRS(Cytokine Release Syndrome)를 구조적으로 극복 가능하다. 또한, 스위치 물질의 변경을 통해 다양한 질환 단백질에 교차 적용이 가능함에 따라 플랫폼적인 성격이 강화된 차세대 CAR-T 세포치료제이다.

두 물질 모두 동물실험에서 완전관해를 시현한 바 있으며, 앱클론은 AT101부터 순차적으로 임상진입을 계획하고 있다. 또한 지난해 4월 임상을 위한 GMP 설비를 본사에 구축, 현재 AT101의 임상시험계획(IND) 신청을 위한 막바지 작업 중이다.

회사 관계자는 "5~6월 경으로 예상되는 AT101의 국내 IND 신청을 앞두고 이번 AACR에서는 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 대비 차별화된 점을 강조할 것”이라며 “최근 노바티스의 킴리아가 국내에서도 허가됨에 따라 CAR-T 세포치료제를 필두로 국내 세포유전자 치료제 시장이 열리고 있다"고 말했다.