궤양성 대장염은 현재까지 내과적 약물치료로는 완치할 수 없는 중증 난치성 질환이다. 생물학적제제가 대표적인 치료제로 알려져 있다.
연구는 총 56명의 환자를 대상으로 진행했다. 치료 전과 후에 기존 치료에 반응하지 않은 환자들이 생물학적제제 치료를 받은 후 3개월 동안 보인 변화에 초점을 맞춰 유전자 분석을 시행했다.
그 결과, 생물학제제에 반응하는...
토마스 누스비켈(Thomas Nusbickel) 셀트리온 미국법인 최고상업책임자(Chief Commercial Officer, CCO)는 “인플릭시맙은 이미 유럽을 비롯한 글로벌 전역에서 유효성과 안전성을 확인하며 IBD 환자들에게 확실하게 자리매김한 치료제”라며 “치료 효능뿐만 아니라 편리한 치료 옵션까지 제공하는 짐펜트라가 미국 시장에 출시된 만큼 환자들은 보다...
난치성 면역질환인 염증성장질환 치료를 위해 개발한 LIV001은 차세대 마이크로바이옴 치료제를 개발하는 리비옴이 면역 조절 효능 펩타이드 VIP유전자를 미생물에 도입해 만든 국내 최초의 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 신약이다.
리비옴은 LIV001의 안전성 데이터를 토대로 초기 유효성 평가를 위한 다국적 임상시험을 진행할 계획이다. 지난 달 미국...
난치성 면역질환인 염증성장질환 치료를 위해 개발한 LIV001은 차세대 마이크로바이옴 치료제를 개발하는 리비옴이 면역 조절 효능 펩타이드 VIP유전자를 미생물에 도입해 만든 국내 최초의 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 신약이다.
미생물유전자치료제라 불리는 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 치료제는 약물 효능에 필요한 유전자를 미생물에...
미림진은 세계 최초로 발견 및 작용기전이 규명된 신규 내인성 선천면역 활성화인자 WARS1을 타깃해 난치성 감염 및 면역질환 치료를 위한 혁신신약(First-in-Class)을 개발하고자 설립됐다. WARS1 표적 면역질환 치료제 개발 플랫폼(WITheranostics: WARS1 targeted -Immune disorder Theranostics)을 활용한 독자적인 신약 개발 기술을 보유하고 있다.
넥스트앤바이오와 뇌질환 신약개발 기업 소바젠은 뇌 ‘오가노이드’를 활용한 난치성 뇌질환 치료제 개발에 나섰다. 넥스트앤바이오는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 뇌 오가노이드를 이용해 소바젠이 개발하는 뇌질환 치료 약물의 효능 평가를 진행할 예정이다. 바이오솔빅스는 삼성서울병원과 암 오가노이드 플랫폼 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다. 이를 통해...
한독(Handok)과 제넥신(Genexine)은 8일 소아 대상 지속형 성장호르몬 치료제 ‘GX-H9(HL2356)’가 지난 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다.
GX-H9은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 ‘hyFcTM’가 적용된 지속형 성장호르몬 치료제로, 한독과 제넥신은 주1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 GX-H9을 공동개발하고 있다....
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(Tiumbio)는 7일 TGFß/VEGFR 저해제 기반 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암연구학회(AACR 2024)에서 발표한다고 밝혔다.
티움바이오는 오는 4월9일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 AACR(American Association for Cancer Research) 2024 연례학회에서 TU2218의 상세...
유전자가위 치료제는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집해 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 의약품이다. 카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다.
이 대표는 “첫...
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 전무는 한국희귀난치성질환연합회의 ‘대한민국이 알아야 할 희귀질환자들의 삶(Voice of Rare Diseases)’ 행사에 강연자로 나서 해외와 우리나라의 희귀질환 치료 환경의 차이점을 짚는 한편, 국내 환자의 치료에 기여하기 위한 한국아스트라제네카의 노력을 공유했다.
한국아스트라제네카 희귀질환사업부는 치료제...
난치성 혈관질환 치료제를 개발 중인 큐라클은 세계 최초 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’를 개발 중이다. 최근 공개한 임상2a상 톱라인(Topline)에 따르면 부종의 추가진행이 없었고 주사제와 유사한 시력 개선 효과를 확인했다. 큐라클은 이르면 3월 임상시험 결과보고서를 수령해 올해 임상 2b상에 진입할 예정이다.
안구건조증 치료제는 선점 경쟁...
바이오 플랫폼 기업 넥스트앤바이오는 뇌질환 신약개발 기업인 소바젠과 뇌 오가노이드를 활용한 난치성 뇌질환 치료제 개발을 위한 연구용역 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.
이번 계약에 따라 넥스트앤바이오는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 뇌 오가노이드를 이용해 소바젠이 개발하는 뇌질환 치료 약물의 효능 평가를 진행한다. 넥스트앤바이오는 이번...
아이리드비엠에스 관계자는 “IL2106은 특정 암의 원인단백질을 없애는 기전의 약물로 근본적인 치료가 가능하고, 내성 문제도 극복할 수 있을 것으로 기대된다”며 “경구용 치료제로 상업화 시 경쟁력, 사용편의성 등의 측면에서 차별점을 갖을 것으로 기대한다”고 말했다.
한편 아이리드비엠에스는 2020년 설립된 신약연구개발 전문회사다....
이어 “‘IL2106’는 특정 암의 원인 단백질을 없애는 방식의 약물로서 보다 근본적인 치료가 가능할 뿐 아니라 내성 문제도 극복할 수 있을 것으로 기대된다”고 강조했다. 또한, “경구용 치료제로서 상업화 시 경쟁력, 사용 편의성 등의 측면에서 차별점을 갖는다”고 덧붙였다.
한편, 아이리드비엠에스는 2020년 설립된 신약연구개발...
자가면역질환 치료제 ‘램시마SC’(미국 제품명 짐펜트라)의 염증성장질환(IBD) 적응증을 추가 승인받았다고 19일 밝혔다. 이번 캐나다 IBD 적응증 확보와 올해 미국에서 신약으로 출시하는 짐펜트라를 통해 북미 시장 공략을 가속할 계획이다.
IBD는 면역체계가 대장 또는 소장을 표적으로 공격해 다발성 궤양과 출혈, 설사, 복통을 일으키는 만성 난치성...
잠재력을 가진 지뉴브의 SNR1611NF와 같은 약물 후보 물질은 알츠하이머병을 치료하고 예방하는 데 도움이 될 수 있는 유망한 접근 방식”이라고 말했다.
지뉴브는 2016년 설립돼 현재까지 약 320억 원의 투자를 유치했으며, 신약후보물질 및 다중항체 플랫폼 등을 보유하고 있다. 현재 난치성 중추신경계 질환 및 다양한 고형암 분야 혁신신약을 개발 중이다.
1년에 약 2억 원의 치료비 든다”며 “임상 3상 완료 후 북미에 진출해 국내 보험 약가 승인을 위한 절차를 계획하고 있다”고 말했다.
코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가...
셀트리온(Celltrion)은 19일 캐나다 보건부(Health Canada)로부터 자가면역질환 치료제 ‘램시마SC(미국 제품명: 짐펜트라, 성분명: 인플릭시맙)’의 염증성장질환(IBD) 적응증을 추가 승인받았다고 밝혔다.
IBD는 면역체계가 대장 또는 소장을 표적으로 공격해 다발성궤양과 출혈, 설사, 복통을 일으키는 만성 난치성 장질환이다. 글로벌 시장조사업체인...