그간 재발성 교모세포종, 간암, 난소암 등을 대상으로 한 다양한 임상연구에서 뛰어난 항암효과 및 효능을 입증한 면역세포치료제와 줄기세포치료제를 중심으로 중대·희귀·난치성 질환에 대한 첨단재생치료를 사업화할 계획이다.
오상훈 차바이오텍 대표는 “2023년 기술수출 금액을 제외한다면 매출은 국내와 해외 모두 지속적으로 성장하고 있다”며...
큐로셀은 지난달 '불응성 전신 홍반 루푸스 치료용 차세대 항-CD19 CAR-T 치료제' 연구개발(R&D) 과제를 통해 범부처 재생의료 기술개발 사업 지원 대상에 최종 선정됐다.
코오롱제약은 루푸스 신약개발을 목표로 지바이오로직스와 협력한다. 양사는 지난해 11월부터 전략적 제휴를 통해 전신성 홍반성 루프스 치료제 후보 물질 ‘GB930’에 대한 공동연구를...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 메리골릭스(Merigolix, TU2670)의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 톱라인 결과 주평가지표인 ‘월경통 감소’ 평가에서 모든 용량(120mg/240mg/320mg)이 위약 대비 통계적 유의성을 달성했다고 7일 밝혔다.
메리골릭스는 자궁내막증과 자궁근종 등의 치료를 목적으로 하는 경구용 성선자극호르몬 길항제(oral GnRH...
미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며, 주로 코, 구개, 상기도, 위장관 그리고 피부를 침범한다. 다수의 환자가 비강, 비인두, 하인두, 후두를 포함하는 상기도에 질환의 발병을 보인다. 해당 림프종은 B세포 림프종 대비 치료옵션이 거의 없고 미충족 수요가 높은 희귀난치성 질환이다.
해당 플랫폼을 기반으로 개발 중인 미생물유전자치료제 ‘LIV001’은 대표적 난치성 면역질환인 염증성장질환 치료를 위해 인체 면역 조절 효능 펩타이드 VIP 유전자를 미생물에 도입해 만든 신약이다.
미생물유전자치료제가 신기술 분야인 만큼 마이크로바이옴 치료제의 장점에 생물공학 기술이 더해져 치료 효과와 약물성을 높일 수 있는 차세대 기술로 주목받고...
생물학적 제제로 중증 난치성 천식 치료
일반적인 천식 치료로 증상이 잘 조절되지 않거나, 빈번한 급성 악화가 발생하는 중증 난치성 천식 환자 경우에는 맞춤형 치료제, 즉 생물학적 제제가 좋은 성과를 내고 있다. 가장 먼저 시도된 항 IgE 항체(omalizumab)은 혈액 내 순환하는 알레르기성 면역 항체인 IgE와 결합하여 작용을 억제하는 약물로 폐 기능이 감소해...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 메리골릭스(Merigolix, TU2670)의 자궁내막증 유럽 임상 2a상이 성공했다고 7일 밝혔다.
임상시험수탁기관(CRO) 아이큐비아(IQVIA)로부터 수령한 톱라인(Topline) 데이터 결과, 메리골릭스의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 주평가지표인 ‘월경통 감소’ 평가에서 모든 용량(120mg/240mg/320mg)...
회사 관계자는 ”알포트증후군 질환모델도 향후 난치성 신장 유전질환 연구 및 치료제 개발을 위한 전임상 동물모델로 활용이 가능할 것“이라고 기대했다. 또 ”난치ㆍ불치병에 대한 근본적 치료 대안이 될 이종장기 제공을 위해 다수의 유전자를 변형한 다중형질전환 돼지 생산에 박차를 가하는 중이다“라며 “올해 안에 가시적인 생산 성과를 발표할 수 있을...
유 대표는 “첨단재생의료개정안(첨생법)이 통과되며 내년부터 희귀난치성 질환 치료에 오가노이드 재생치료제가 쓰일 수 있다”며 “한국에서 축적한 기술과 경험으로 글로벌 오가노이드 시장 리더십을 확보하겠다. 오가노이드가 국가 신성장동력이 될 수 있도록 하겠다”고 강조했다.
정형구 미리어드생명과학 이사는 “국내에서 산업의 법적 근거 마련 및...
KAIST와 자생한방병원은 이번 협약을 계기로 퇴행성 척추·관절 질환을 비롯한 난치성 질환 치료제 개발과 천연물 유래 신물질 발굴 및 상용화를 위한 공동 연구개발에 착수할 예정이다.
또한, 한의학과 의학을 아우르는 관점으로 생명과학, 인공지능의 융합적 지식을 갖춘 한의과학자 양성 교육 프로그램 개발도 추진한다. 이에 양 기관은 국가연구과제 공동 수주와...
지난해 글로벌 기업 노바티스에 희귀난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발한 ‘CKD-510’의 개발 및 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7000억 원)에 이전하는 성과를 기록했다. CKD-510는 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 종근당은 이 밖에도 헌팅턴증후군 치료제 후보물질 ‘CKD-504’을 연구 중이다.
희귀질환은 희귀질환 관리법...
파로스아이바이오는 희귀난치암 항암제를 주력으로 개발하고 있다. 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101은 케미버스를 활용해서 심장 독성 예측을 거쳐 발굴한 약물로서 현재 호주와 국내에서 임상 1상을 진행 중이다. PHI-101은 적응증을 확장해 재발성 난소암으로도 국내에서 임상 1상을 수행 중이다. PHI-501은 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중 음성 유방암 등 고형암...
서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 AAV vector 기술 기반으로 희귀난치성 질환을 타깃으로 하는 다수의 유전자치료제를 개발하고 있으며, 전문 역량을 융합하여 핵심 기술 플랫폼을 확보하는 데 집중하고 있다.
한편, 큐리진은 전세계적으로 가장 짧은 길이의 siRNA로 두 개의 질병유전자를 억제할 수 있는 신개념 이중표적 RNAi 기술을...
현재 에스바이오메딕스는 피부세포치료제 이외에도 파킨슨병 및 중증하지허혈 등 난치성 질환에 대한 다수의 임상시험을 진행 중이며 모든 임상시험은 순조롭게 진행되고 있다. 특히 파킨슨병 치료제는 내약성 평가를 통해 임상시험에서 사용 중인 2가지 용량에 대해 문제가 없음이 입증됐고, 임상1ㆍ2a상 12명 대상자에 대한 투여가 완료됐다. 중증하지허혈 치료제...
희귀의약품 지정은 희귀, 난치성 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 기업이 직접 신청하면 치료제 허가 기관이 지정한다. 산업연구원에 따르면 2012~2021년 기준 희귀의약품 지정 수는 △미국 3241건 △EU 1279건 △일본 244건 △한국 173건이다.
국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존...
한편, 올해 2월 개정된 첨단재생바이오법 개정안이 국회를 통과하면서 국내 세포유전자치료제 연구 개발사들이 각 파이프라인 임상 및 상업화에 속도를 붙을 전망이다. 제약바이오업계에선 중증 희귀 난치성 질환 치료제 개발 연구의 폭이 넓어져 국내 고형암 세포치료제 개발에 가속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.
앞서 텔리에르 회장은 지난 달 20일, 난치성 뇌전증, 중증 지적장애 및 운동장애를 특징으로 하는 드라벳증후군에 자사의 치료제(펜플루라민)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정된 소식을 축하하며 이와 같은 성과를 이뤄낸 한국유씨비제약 임직원들에게 격려의 말을 전하기도 했다.
타운홀 미팅 이후 텔리에르 회장은 서울대학교병원을 방문...
AM105는 CD137 결합부위를 4개로 확대해 면역세포의 소환 및 T세포 활성에서도 뛰어난 효능을 보였다고 한다.
앱클론 관계자는 “올해 AACR에서 발표한 AT501과 AM105는 차세대 치료제 플랫폼 기술의 첫 사례”라며 “난치성 고형암 종류에 따라 확장 및 병용이 가능해 혁신적인 항암치료 접근법이 될 것”이라고 강조했다.