현재 진행 중인 PHI-101 임상시험 대상은 기존의 다른 약물이 듣지 않거나 치료 이후 질환이 재발한 AML 환자군이며, 다국적 임상 1b상 단계에 있다. 이달 2일엔 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다. 치료목적 사용승인을 받으면 신청인의 위급한 환자에 한해 개발 중인 의약품을 사용할 수 있다. PHI-101은 치료목적 사용승인 신청인인...
회사에 따르면 제누졸락의 신규 적응증으로서 '염증성 장 질환'은 개와 고양이, 사람 모두에게 흔한 질병으로 설사, 구토, 체중 감소, 식욕부진 및 혈변 등의 증상을 초래하고, 현재 스테로이드로 일정 부분 치료 가능하나 부작용이 심해 대체 치료법이 요구되는 희귀질환으로 충족되지 않은 의료 수요가 높은 분야다.
박영근 진원생명과학 대표는 “제누졸락은...
인정했다”며 “현재 진행 중인 PSP 2상 임상시험에 더욱 박차를 가하겠다”고 소감을 밝혔다.
젬백스는 국내 최초로 희귀질환인 PSP 정복에 도전하고 있다 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯하여 5개 기관에서 PSP 2상 임상시험을 진행하고 있다. 내년에는 FDA, EMA에 2상 임상시험을 신청하는 등 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다.
팜젠사이언스는 암·난치성 희귀질환 극복을 위한 공동 연구협약을 체결했다고 21일 밝혔다.
지난 17일 강원도 홍천 서울대학교시스템면역의학연구소에서 진행된 협약식에는 김진태 강원특별자치도지사, 신영재 군수, 예상규 연구소장을 비롯한 협약 기관 관계자들이 참석했다. 협약에 따라 팜젠사이언스는 코로나19와 같은 감염성 질병 발생 등 국가적 위기 상황에...
유전성 망막질환은 유전자에 문제가 생겨 유소년 시기부터 야맹증, 터널 시야 등 증상을 겪는 희귀질환으로, 일부는 실명으로 이어진다. 현재까지 실명 원인으로 알려진 유전자만 250가지가 넘고, 국내 환자는 약 1만5000명에서 2만 명으로 추산된다. 시력은 한 번 나빠지면 회복하기 어려우나, 아직 근본적인 치료법도 없는 실정이다. 조금이라도 이상이 생기면 빨리...
IBK기업은행은 희귀난치성 및 중증질환을 앓고 있는 중소기업 근로자 가족 124명에게 치료비 6억3000만 원을 지원했다고 18일 밝혔다.
이번 지원을 통해 침샘암으로 투병 중인 윤미선(50·가명) 씨와 갑작스런 뇌출혈로 고액의 치료비를 부담하고 있는 김민수(62·가명) 씨의 배우자 등이 도움을 받게 됐다.
김 씨는 "아내가 뇌출혈로 쓰러진 후 식물인간...
신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 통해 희귀 난치성 질환 치료제를 개발하는 파로스아이바이오는 ‘PHI-101’과 전임상 연구 중인 고형암 치료제 ‘PHI-501’ 등이 주요 파이프라인이다. 급성 골수성 백혈병 치료제로 호주와 국내에서 임상 1b상을 진행 중인 PHI-101은 내년에 미국 등에서 다국적 임상 2상을 진행, 결과에 따라 2025년 조건부 품목허가를 신청할...
2일 소속사 아이오케이컴퍼니에 따르면 조인성은 지난달 18일 진행된 ‘밀수’ 최초 시사회에 희귀질환을 앓고 있는 청소년과 지제장애 청소년, 강동구 소재 보육원의 청소년들과 담당 사회복지사, 그리고 그들의 가족 등 총 30여 명을 초대했다.
이날 시사회는 출연 배우들의 무대 인사가 진행되고 개봉 전 미리 영화를 볼 수 있다는 점에서 남다른 의미를 지녔다....
교모세포종은 5년 내 평균 생존율이 7% 미만인 대표적인 악성 희귀질환이다. 미국 내 환자 수는 약 2만 명으로 매년 1만2000명 정도의 신규 환자가 발생한다. 미국 식품의약국(FDA)이 테모달(성분명 테모졸로마이드)과 아바스틴(성분명 베바시주맙)을 치료제로 승인한 이후 14년 가까이 신약이 개발되지 않은 난치성 질환이기도 하다.
HLB테라퓨틱스는 OKN-007과...
또 연구역량 강화를 위해 ‘한림국제줄기세포치료연구소’를 구축해, 중증희귀난치성질환에 대한 임상 및 기초중개연구로 첨단 재생의료 및 바이오의약품 연구의 허브 역할을 하겠다”고 말했다.
노 병원장은 한림대학교의료원에서 20여 년간 정형외과 전문의로 근무했으며, 주요 진료분야는 어깨 팔꿈치관절질환과 관절경 및 인공관절치환술이다. 1993년 한림대학교...
또한, 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트 트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.
유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. EU는 긴급하게 시판 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는...
희귀질환은 환자 수가 2만 명 이하 이거나 진단 자체가 어려워 정확한 유병인구를 파악하기 힘든 질환을 말한다. 2023년 기준, 국내에서 지정한 희귀질환 수는 약 1100개로 알려져 있다.
이를 진단하거나 치료하기 위한 ‘희귀의약품’이란 여러 의약품 중, 희귀질환을 진단하거나 치료를 하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 또는 적용 대상이 드문 의약품으로서...
성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명의 환자가 새로 발생하는 희귀질환으로, 항암화학요법, 조혈모세포이식에도 불구하고 절반 이상의 환자에서 암이 재발하거나 기존 치료제에 불응한다. 재발성, 불응성 ALL 환자가 기대할 수 있는 5년 생존율은 10% 미만인 것으로 알려져 있다. 전 세계적으로 성인 ALL 환자를 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 2021년 미국...
최성원 광동제약 대표는 “키에시와의 전략적 제휴가 전문의약품 사업역량을 강화하는데 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”며 “희귀질환 환자들의 삶의 질을 개선시키는 의약품을 공급함으로써 제약사로의 사명을 다할 것”이라고 말했다.
자코모 키에시(Giacomo Chiesi) 키에시 글로벌 희귀질환사업부 책임자(Head)은 “전세계 희귀질환을 앓고 있는...
만능공여 인공혈액은 희귀혈액으로 알려진 Rh-O형 혈액으로 유도만능줄기세포를 만들고, 이를 이용해 적혈구 분화·탈핵·성숙을 위한 여러 단계를 거쳐서 만들어지는 혈액제제를 말한다.
최근 저출산·고령화 사회 진입, 코로나19와 같은 다양한 감염 질환 발생에 따라 기존의 혈액수급 불균형을 해결하고자 국가 차원의 안정적인 혈액 공급 대안 마련이...
환자 입장에서 평생 겪을 주요 포인트 질환 자료를 가지고 있다면 다음 세대를 위한 중요한 증거가 될 수 있다. 사회적으로, 학문적으로 의학 발전에 기여하게 될 것이다. 환자에겐 평생 가져가야 할 타임캡슐인 셈”이라고 말했다.
이어 “디지털병리를 통한 자료공유가 환자의 의료기관 이용 비용과 시간을 줄일 수 있는 방법”이라며 “희귀진단의 경우 병리과...
이들은 모두 미진단 희귀질환 어린이들과 가족들. 이날만큼은 진료가 아닌 가족사진을 찍기 위해 병원을 찾았다.
서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단은 이건희 소아암·희귀질환 극복사업에 참여하고 있는 전국의 미진단 희귀질환 어린이들과 그 가족을 초청해 그들의 사진을 찍고, 전 세계의 다른 연구자들과 공유해 미진단 환자의 진단을 돕기 위해 ‘희귀질환...
2016년 설립된 파로스아이바이오는 인공지능(AI) 기술을 이용한 희귀난치성 질환 중심의 혁신신약개발 전문기업이다. 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스’를 신약 연구개발에 적극 활용하고 있다. 주요 파이프라인 중 급성골수성백혈병과 재발성 난소암 치료제 PHI101은 다국적 임상 1상이 진행 중이다.
임상 2상부터 조기상용화가 가능한 희귀난치성 질환 치료제 특성으로...
이어 "남반구 독감백신 580억 원 중 1분기 반영된 72억 원을 제외한 나머지가 2분기에 반영되고, 희귀질환 헌터증후군 치료제 헌터라제의 해외 수출이 회복하며 전 분기 대비 수익성 개선을 이끌 것"으로 봤다.
2분기 녹십자 실적은 낮은 기대감을 반영 중으로, 내년 초 IVIG 승인 여부가 중요하다는 판단이다. 허 연구원은 "3분기 실적도...