◇메지온 단심실증 치료 희귀질환 신약 ‘유데나필’ 임상3상 = 최근 미국 특허청에 메지온의 단심실증 환자치료 방법이 특허로 등록됐다. 이번 특허는 폰탄수술을 받은 단심실증 환자를 위한 용도특허다. 유데나필(Udenafil)로 치료해 환자들의 운동능력 향상 또는 운동능력 향상의 가능성을 높이는 방법을 제공한다. 회사측은 유데나필이 단심실증 치료제의...
매일유업 앱솔루트는 선천성 대사 이상 환아들을 후원해오며 이들을 위한 특수분유를 생산해오고 있다. 국내 5만 명 중 1명 꼴로 나타나는 희귀질환 환아들을 위해 생산되는 특수분유는 매출 손실로 이어지고 있지만, 15년째 유지되고 있다.
효성그룹도 ‘굿 윌 스토어’ 운영을 통해 장애인 및 취약계층 일자리 확대와 함께 일터 속 홀로서기에 대한 희망을...
정맥을 통한 영양공급에 의존해야 하는 희귀질환 단장증후군의 치료제가 국내에 첫 도입된다. 근본적 치료제의 등장으로 환자의 삶의 질 향상에 도움이 될지 주목된다.
글로벌 생명공학 제약기업 샤이어코리아는 11일 서울 소공동 롯데호텔에서 ‘가텍스주’(성분명 테두글루타이드)의 식품의약품안전처 허가를 기념하는 기자간담회를 열고 단장증후군의 국내...
한미약품이 희귀난치성 질환인 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'의 국내 임상을 추진한다. 최근 미국 FDA와 유럽 EMA의 희귀의약품 지정도 받았다.
24일 한미약품 반기보고서에 따르면 회사는 최근 HM15136의 국내 1상을 위한 임상시험계획서 식품의약품안전처 제출을 완료했으며 현재 임상을 준비중이다. 한미약품은 이와...
한편 한미약품은 올해 초 JP 모건 컨퍼런스에서 랩스커버리 기술을 당뇨병에서 비알코올성 지방간염, 희귀질환(선천성고인슐린증∙뮤코다당체침착증∙단장증후군) 영역으로 확장하겠다고 밝혔다. 선천성 고인슐린증 치료제로 개발될 LAPGCG Analog는 올해 상반기, 단장증후군 치료제로 개발 예정인 LAPSGLP-2 Analog는 올해 중 임상 1상에 착수한다.
28일 ‘세계 희귀질환의 날’을 맞아 희귀질환 치료제를 보유한 상장기업에 대한 관심이 급증하고 있다.
세계 희귀질환의 날은 2007년 유엔(UN)이 매년 2월 마지막 날에 지정한 기념일이다. 2월 29일이 4년에 한 번씩 반복된다는 희귀성에 착안해 지정됐다. 매년 해당 기념일엔 희귀질환 관련 연구를 주제로 다양한 이벤트가 열린다.
희귀질환 치료제 시장은...
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다.
헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...
바이오신약 플랫폼 기술인 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'가 적용된 바이오신약물질로, 올해 상반기 중 1상 임상에 돌입한다.
권세창 한미약품 대표는 “이번 FDA의 희귀약 지정에 따라 LAPS글루카곤 아날로그의 개발에 더욱 속도를 낼 수 있게 됐다”면서 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의질 개선을 위해 책임감을 갖고 상용화를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등의 다양한 혜택이 부여된다.
권세창 한미약품 대표이사는 “이번 FDA의 희귀약 지정에 따라 LAPSGlucagon Analog의 개발에 더욱 속도를 낼 수 있게 됐다”면서 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의질 개선을 위해 책임감을 갖고 상용화를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
희귀질환 영역에서는 선천성 고인슐린증과 단장증후군 치료를 위한 바이오 혁신신약이 올해 중 임상 1상에 착수한다.
권 사장은 “전세계 최고 제약 바이오ㆍ기업들이 모인 자리에서 한미약품의 미래 비전을 소개하게 돼 기쁘다”며 “혁신 신약 개발을 통한 한미의 ‘혁신’이 한국을 제약강국으로 이끄는 이정표가 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고...
박 의원의 법안은 이 예외적 대상을 유전성·선천성 희귀질환 환자에게까지 확대하자는 것. 구체적으로 '희귀질환관리법'에 따라 지정한 희귀질환과 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환이 그 대상이다. 특히 '1상' 시험을 통과한 의약품일지라도 다른 용도로 사용가능토록 했다.
박 의원은 희귀질환 치료제 개발의 어려움과 이로인한 환자의 고통을...
아울러 그는 “희귀성 소아질환이기 때문에 NDA 승인시 PRV(우선심사권)를 획득할 가능성이 높다”며 “현재 유데나필 3상은 NIH(미국국립보건원)로부터 임상비용의 절반 가량을 지원받고 있다. 우호적인 개발 환경에서 진행되고 있는 메지온의 미국 3상은 총 400명 규모로 진행되며 현재 환자모집률은 80% 수준으로 파악된다”고 설명했다.
코아스템이 지난달 14일 공시한 분기보고서에 따르면 이 회사는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포치료제를 개발, 생산 및 판매하고 있다.
코아스템은 올해 11월 현재 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 △세포치료제 개발 기술(PLUS Cell Technology) △세포치료제 공정 기술(EfficHigh Technology)...
비알코올성 지방간염 및 파킨슨병 치료제 개발 가능성을 확인한 LAPSTriple Agonist와 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증 치료에 적용할 수 있는 LAPSGlucagon Analog의 동물실험 (전임상) 결과다. 이는 지난 6월 미국당뇨병학회(ADA)에서 발표한 연구결과에서 한 발짝 더 나간 연구 결과다.
EASD(European Association for the Study of Diabetes)는 전세계 당뇨 치료 등...
대사질환 등의 선천성 유전질환은 적절한 시기에 치료가 이루어지지 않으면 전신적인 후유증을 초래하는 경우가 많으며 이들 질환 중 다수는 조기발견 시 치료를 통해 후유증 예방이 가능하나 신생아 시기에는 특별한 증상이 나타나지 않는 경우가 많아 신생아 선별검사가 매우 중요하다.
대사질환을 대상으로 탠덤질량 분석법을 이용한 광범위 신생아...
등 제3자 기구형태로 구성됐으며, 운영위원회 심의를 통해 지원대상 여부와 지원 규모를 결정하게 된다고 회사는 설명했다.
지원 대상 질병은 본인의 일부 암이나 희귀질환, 생식질환 그리고 만 19세 전에 발병한 자녀의 소아암 및 선천성 심장질환이 포함된다. 회사는 100억 원의 재원을 마련해 향후 10년간 운영하기로 했으며, 필요에 따라 재원을 증액할 계획이다.
한편, 보건복지부는 이달부터 NGS 기반 유전자 패널 검사에 대해 건강보험을 적용하고 있다.
랩지노믹스는 비유전성유전자(고형암, 혈액암)검사와 선천성난청, 골이형성증과 같은 유전성 희귀질환 검사뿐만 아니라 유전성 암 예측 유전자 패널검사까지 10가지 유전자 패널 검사에 대해 건강보험심사평가원에 승인신청서를 제출했다.
올해 지원 대상에는 선천성 대동맥 협착을 앓고 있는 민지수 양(가명) 등 1100여명이 포함됐다.
희귀·난치성 질환이란 원인과 치료방법을 개발하지 못해 치료가 어려운 질병으로, 건강보험 적용이 어려워 치료에 많은 비용이 든다. 전국에 50만명이 이 질환으로 이중고를 겪고 있고 이중 절반은 아동으로 추산된다.
특히 이날 행사에는 희귀·난치성 질환 어린이들을...
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다.
헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한...