‘SPS’는 100만 명 중 1명꼴로 앓고 있는 희귀 질환으로, 근육 강직과 경련이 주된 증상이다. 근육 강직 시 상당한 통증이 수반되며 경련이 발생할 땐 눈에 보일 정도로 큰 증상이 나타나는 것으로 알려졌다.
한편 셀린 디온은 1968년생으로 ‘타이타닉’ 주제곡 ‘마이 하트 윌 고 온’(My heart will go on)을 부르며 전 세계적인 스타가 됐다. 이를 통해 그래미상과...
제넥신은 hyFc(Hybrid Fc) 항체 플랫폼과 DNA 백신 플랫폼 기반 면역항암제, 희귀질환 치료제 등을 개발하는 신약개발회사다.
25일 IV리서치는 “제넥신의 DNA 백신은 코로나 19 치료제 개발 이전부터 항암 치료제 개발 목적으로 연구하던 파이프라인”이라며 “주요 파이프라인은 GX-188E로 자궁경부암 및 두경부암 적응증으로 개발 중”이라고 했다.
DNA 백신은...
100여개가 넘는다고 알려져 있어 IVIG·혈장반출술 이외 치료 옵션 없는 적응증에 대한 품목 허가가 필요하다”고 덧붙였다..
그러면서 “7월 중 CIDP 적응증 데이터 발표 예정”이라며 “TED 치료제 개발사 Horizon에 이어 Argenx도 글로벌 제약사 M&A 타겟으로 지목된다. 희귀질환, 자가면역 질환 치료제 개발사에 대한 가치가 주목된다”고 강조했다.
◇원익IPS
단기 수주 모멘텀 둔화 구간 진입
2Q23 영업 흑자전환 예상
3Q23 영업 흑자 기조 유지될 전망
중장기적인 매수 관점은 유효
박유악 키움증권
◇제넥신
항암백신 기대감
① hyFc 항체 플랫폼과 ② DNA 백신 플랫폼 기반 면역항암제, 희귀질환 치료제 등을 개발하는 신약개발회사
DNA 백신 파이프라인
hyFc 파이프라인
리서치센터 아이브이리서치...
이어 “희귀질환 치료제를 포함해 미충족 수요(Unmet Needs)가 높은 약물을 자동으로 만들 수 있는 길이 열렸고, 이는 전통 신약개발 방식과 다른 혁신 신약의 토대가 된다는 것이 큰 성과”라고 덧붙였다.
신테카바이오는 다음달 5일부터 8일까지 열리는 2023 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)에서 새로 출시한 AI 기반 신약 토탈 솔루션 서비스를 최초로...
RGN-259는 퇴행성 각막 희귀질환인 신경영양성각막염 치료제로도 개발되고 있다.
개발 난이도 높아…한올, 두 번째 고배
일반적인 의약품의 임상 3상 성공 확률은 약 60%이지만, 안구건조증 치료제의 성공 확률은 20.0%에 불과한 것으로 알려져 있다. 새로운 치료제가 되기 위해서는 환자가 느끼는 주관적 증상(Symptom)과 의사가 판단하는 객관적 징후(Sign)...
한미약품은 현재 글로벌 임상 2상을 통해 NASH 치료제로 개발 중인 동시에 IPF 등 희귀질환 영역에서도 다양한 혁신 가능성을 탐색하고 있다. 이미 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 LAPSTriple agonist를 △원발 담즙성 담관염 △원발 경화성 담관염 △IPF를 적응증으로 하는 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
이번 ATS에서 발표한 연구...
조연진 한국노바티스 심혈관 및 희귀질환사업부 전무는 “삶의 질이 현격히 떨어지는 유전성 망막변성질환 환자들에게는 낮은 치료의 가능성도 절실하기 때문에 많은 의료진들이 정확한 원인 유전자 진단의 중요성을 강조하고 있다”며 “Early Bird 프로그램을 통해 더 많은 환자들이 적절한 진단과 치료를 받고 실명에 대한 두려움 없는 삶을 살 수 있도록...
또한, 소득 구간이 낮은 희귀질환 환자가 부담한 10% 진료비·약제비 등도 추가 지원해주는 희귀질환자 의료비지원사업과 과도한 의료비 지출로 경제적 어려움을 겪는 가구의 의료비 일부를 지원해주는 재난적의료비지원사업 등 치료비 부담을 가지고 있는 환자들을 위한 정보로 구성됐다. 치료비 지원뿐만 아니라 저소득층 대상 생계비 지원제도, 장애등록 및 혜택...
유진산 파멥신 대표는 "기능저하 병적 혈관과 관련된 다양한 희귀질환 환자들이 있지만 질환동물모델이 없어 치료제 개발에 어려움을 겪고 있다”며 “이번 국내 임상 1상으로 'PMC-403'에 대한 인체 안전성이 확인되면 혈관질환 관련 희귀의약품 개발도 추진력이 생길 수 있다”고 기대감을 밝혔다.
한편, 'PMC-403'은 미국 국립보건원(NIH)과의...
유지현 한국다발성경화증협회 회장은 “국내 환자 수가 1800명 정도에 불과한 희귀질환이다 보니, 환우들은 진단부터 치료에 이르기까지 쉽지 않은 여정을 겪는다”며 “이번 행사에서 각자의 경험 공유를 통해 서로를 공감하고 나눈 위로들이 다발성경화증과 함께 살아가는 환우분들의 삶에 조금이라도 도움이 되었으면 하는 바람이다”라고 전했다.
민주홍...
DB손해보험은 희귀난치성질환을 앓고 있는 어린이를 돕기 위한 의료비 지원금 3000만 원의 전달식을 가졌다고 22일 밝혔다.
지난 19일 서울 연희동에 위치한 한국희귀난치성질환 연합회에서 개최된 전달식에는 DB손해보험 임직원과 환우 가족들이 참석했다. 지원금은 DB손해보험 고객들이 지난해 12월 13일부터 올해 1월 31일까지 모바일앱을 통해 보험계약...
스페비고®는 질환의 발병 기전에 관여하는 것으로 알려진 인터루킨-36 차단제로, 성인 전신농포성건선 악화에 대한 최초의 치료 옵션이다. 해당 약물은 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 현재 동일한 적응증으로 유럽 의약품청(EMA) 승인을 진행하고 있다.
신약에 대한 승인 및 성공적인 출시와 더불어 매출 성장 또한 혁신성 지수 상승의 주요 요인으로...
또한 ‘태아센터’와 ‘희귀 유전 질환 센터’를 운영해 태아에게 유전될 수 있는 장애, 선천성 기형을 포함한 태아 이상 질환이 의심될 경우 다방면의 진료가 이뤄지며, 장애 유형에 따라 정형외과, 내과, 외과 등 적절한 연계 진료도 가능하다.
시는 장애 친화 산부인과를 확대하기 위해 추가로 ‘이대목동병원’과 ‘성애병원’을 지정해 올해 말까지 총 3곳 개관을...
HLB는 간암에 이어 리보세라닙의 선양낭성암(선낭암) 적응증 허가도 추진 중이다. 선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없다. 현재 최종보고서의 막바지 작성 단계로, 조건부 허가를 놓고 FDA와 미팅이 예정돼 있다.
2016년 설립된 파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼을 기반으로 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 주력 사업으로 영위 중이다. 주요 파이프라인으로는 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질 ‘PHI-201’(pan-KARS 저해제), ‘PHI-501’(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암) 등이 있다.
파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스’를...
2016년 설립된 파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 기반의 희귀·난치성 질환 치료제 개발이 주력 사업이다. 주요 파이프라인은 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질인 ‘PHI-201’(pan-KRAS 저해제), ‘PHI-501’(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암) 등이다.
파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용한 신약...
병원급 의료기관에서 1회 이상 대면 진료한 희귀질환자, 수술 치료 후 지속적인 관리가 필요하다고 의사가 판단하는 환자 등에 대해서는 비대면진료가 허용된다.
의약품 수령은 본인 수령이나 대리수령을 원칙으로 하고, 거동이 불편한 노인·장애인, 감염병 확진자 등에 대해서는 보완방안을 강구해 나가기로 했다. 국민의힘과 정부는 비대면진료 시범사업을 거치며...
허용되는 병원급은 해당 의료기관에서 1회 이상 대면 진료한 희귀질환자, 수술 치료 후 지속적인 관리가 필요하다고 의사가 판단하는 환자 등에 대해 적용한다. 약국도 시범사업에 참여하게 되며, 의약품 수령 방식은 본인이 수령하거나 보호자 지인이 대리수령하는 것을 기본 원칙으로 한다. 다만, 거동이 불편한 노인, 장애인, 감염병 확진자는 보완 방안을...
삼성바이오에피스는 자가면역·종양질환 치료제 외에도 초고가 희귀 난치성 혈액질환 치료제를 비롯한 안과·내분비계 질환 분야의 바이오시밀러 개발을 통해, 앞으로도 국내 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공하면서 국가 보건복지 재정 절감에도 기여할 수 있도록 지속 노력할 계획이라고 밝혔다.