우선 미토콘드리아 기능이 약한 이들에게 발병하는 희귀질환을 대상으로 하는 ‘DR-004’의 약물 재창출을 통해 성과를 내고자 한다.
추 대표는 “가능성을 보여줘야 한다”라면서 “올해 말이나 내년 초 1상 임상시험계획(IND) 제출이 목표”라고 말했다.
스탠다임은 플랫폼을 2가지로 축소하고 고도화를 진행하고 있다. AI 기술로 질병을 유발하는 단백질 타깃...
자신의 딸이 희귀질환을 앓고 있다며 이재용 삼성전자 회장의 팬페이지에 도움을 요청했다가 삼성서울병원으로부터 연락을 받았다는 한 여성의 사연이 알려져 화제가 되고 있다.
뮤코리피드증을 앓는 딸을 둔 여성 A 씨는 지난 9일 자신의 사회관계망서비스(SNS)에 “이재용 님이 직접 관리하는 인스타그램은 아니겠지만 삼성서울병원에서 우리 아이의 치료제를...
치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라며 “글로벌 기술이전 등을 통해 가장 이른 시일 안에 허가 임상을 거칠 것”이라고 말했다.
오스코텍은 6월 말 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다.
희귀질환, 면역항암제, 항체기반 치료제 등을 최초 등단 전략으로 삼았다. 국내 제약·바이오산업에도 기회가 있다는 점을 시사한다”며 “초기 기술수출에 의존하지 않고 자체 허가를 노릴 수 있고, 글로벌 기업을 따라잡을 수 있는 역량을 보유하고 있다”고 강조했다.
제약강국 도약을 위한 정부의 제약·바이오산업 육성 정책에 호응해 협회도 적극적으로...
또 근정포장은 초고가 소아 희귀질환 치료제를 신속하게 건강보험 급여화하고 치료효과 기반 환급계약을 체결해 소아 희귀 환자의 치료권 보장 및 약품비 지출 효율화를 달성한 공로로 국민건강보험공단 박종형 부장 등 5명이 선정됐다.
아울러 어려운 여건 속에서도 적극행정을 통해 실질적 성과 창출에 크게 기여한 공직자에게 대통령표창ㆍ국무총리표창을 수여했다....
삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다.
미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
박준형 유어프렌즈 사무국장은 “의학 발전으로 혈우병 환우들의 치료 수준이 눈부시게 발전한 만큼, 이제는 환우들이 스스로 건강 상태를 점검하고 삶의 질 개선으로 나아갈 수 있었으면 한다”며 “이번 챌린지가 그런 움직임에 흥미로운 동기를 부여하고 희귀질환 관리의 사회적 환경을 개선하는 작은 시작이 되게 하겠다”고 설명했따.
김윤호 SK케미칼 파마...
임영웅의 이름으로 기부된 상금은 소아암, 백혈병, 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환아들의 정서 지원 사업으로 사용될 예정이다.
한국소아암재단 홍승윤 이사는 “바쁜 스케줄에도 꾸준한 기부 참여로 값진 행보를 이어 나가고 있다”라며 “아픈 아이들을 위해 꾸준히 도움을 주고 있는 가수 임영웅의 앞으로의 활동을 응원한다”라고 고마움을 전했다.
한편...
차세대 신약을 신속하게 설계하는 ‘항체설계 AI’, 희귀질환·암 등을 유전자검사를 통해 예측·관리하는 ‘닥터앤서 3.0’ 프로젝트 등 디지털바이오 7대 R&D 선도프로젝트도 추진한다.
디지털바이오 분야의 글로벌 협력도 강화한다. 이를 위해 국내 우수 연구기관과 보스턴의 선도 연구기관 간 공동연구로 기술개발·인력양성을 꾀하는 보스턴-코리아(Boston...
떨어지는 희귀 혈액암이다. 기존에 룩소리티닙으로 치료받은 골수섬유증 성인 환자는 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 관련 비장비대 증상 치료를 목적으로 인레빅을 투약하는 경우 건강보험을 적용받는다.
복지부는 “이번 신약은 중증질환인 골수섬유증 환자에게 1차 약제 치료 후 사용할 수 있는 약제가...
고(故) 이건희 삼성 선대회장 기부금으로 운영 중인 소아암·희귀질환지원사업단은 5월부터 전국의 소아청소년 백혈병 환자를 대상으로 치료 결정 및 예후 예측에 필요한 ‘차세대 염기서열 분석 기반 유전체 검사’를 무상 지원해 정밀의료를 시작했다고 31일 밝혔다.
이 유전체분석 검사를 통해 소아청소년 백혈병 환자는 예후 및 초기 치료 반응에 따라 치료 전략을...
파로스아이바이오는 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse™)’를 활용해 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처다. 케미버스는 약 2억3000만 건의 빅데이터와 고도화된 알고리즘을 탑재해 작용점 발굴 단계부터 후보 물질 도출까지 신약 개발의 전 과정에 폭넓게 활용할 수 있다. 케미버스를 활용해 임상 1b상에 진입한 급성 골수성 백혈병 치료제...
선재원 대표는 “신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 상황에서 범위 제한 없이 비대면 진료가 가능했고 큰 문제없이 운영됐지만 과거로 전면 후퇴하고 있다”며 “거동불편자, 희귀질한자에 한해 허용된 비대면 진료 대상을 확대하고, 재진의 경우에 약 배송이 가능할 수 있도록 규제를 풀어주길 희망한다”고 강조했다.
이날 행사는 화상 투약기, 웨어러블 의료기기...
인벤티지랩은 현재 류마티스성 관절염, 다발성경화증 등 자가면역질환군에 대한 치료약물을 개발하고 있으며, 현재 비임상 유효성시험 및 초기 임상진입을 위한 독성시험 완료단계까지 진행된 상황이다. 다발성경화증 약물은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.
김주희 인벤티지랩 대표는 “이번 특허 등록은 약물전달 플랫폼...
인벤티지랩은 현재 류마티스성 관절염, 다발성경화증 등 자가면역질환군에 대한 치료 약물을 개발하고 있다. 현재 비임상 유효성 시험 및 초기 임상 진입을 위한 독성 시험 완료 단계까지 진행된 상황으로, 특히 다발성경화증의 경우는 지난해 11월에 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받아 신속한 임상개발이 가능한 상황이다.
김주희 인벤티지랩...
에피스클리는 삼성바이오에피스가 개발한 희귀질환 혈액학(Hematology) 분야의 첫번째 바이오의약품으로, 지난 3월30일 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 판매허가 긍정의견(positive opinion)을 받은 후 약 2개월 만에 최종 품목허가가 이뤄졌다.
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 등의...
솔리리스(Soliris)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성 희귀질환 치료제로서 연간 치료 비용이 수억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
삼성바이오에피스는 에피스클리 허가를 통해 유럽 시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐으며, 기존...
SK는 코로나19 장기화로 빚어진 혈액 부족 사태 해결을 위해 대한적십자사와 업무협약을 맺고 ‘생명나눔 온(溫)택트’ 헌혈 캠페인을 통해 소아암·희귀난치성 질환 환자 15명의 치료비를 지원했었다.
또 지난해 코로나19에 따른 결식 우려 아동 1023명에게 8개월간 도시락과 반조리식 밀키트 등 급식을 지원했다. 발달 장애 청년 자립을 위한 스마트팜 지원사업과...
이런 현상은 글로벌 제약·바이오업계에서 어느 질환보다 경쟁이 치열한 시장을 만들었다.
29일 본지 취재를 종합하면 전 세계 비만 치료제 시장은 주 1회 투약으로 빠르게 재편되는 추세다. 그 중심에는 노보 노디스크의 ‘위고비‘와 일라이 릴리의 ‘마운자로’가 있다.
주 1회 투약 ‘굳히기’…먹는 약도 가시권
노보 노디스크는 2021년 6월 위고비의 미국...