PBP1510 병용 투여 시 대조군에 비해 생존률이 약 5배 향상되는 우수한 항종양 효과를 이종이식 종양 동물 모델 (Xenograft mouse model) 에서 확인했다.
프레스티지바이오파마 혁신신약연구원(IDC) 관계자는 “췌장암에 이어 난소암까지 희귀질환 환자들에게 생명을 위한 혁신을 이뤄낼 수 있도록 적응증 확대 연구에 더욱 매진할 것”이라고 말했다.
에릭 에머슨 대표는 희귀 질환 분야의 풍부한 경력 및 IB와의 넓은 네트워크를 보유한 전문가로, 특히 펀딩 및 수익 모델 수립에 대한 뛰어난 능력을 인정받고 있다. 2013년부터 2018년까지 미국 제약기업 심플메드 파마슈티컬스 대표이사직을 수행하며 고혈압제 프레스탈리아(Prestalia) 개발과 의료 기술 플랫폼 다이렉트액세스(DyrctAxess) 론칭을 위해 총 1200만...
파로스아이바이오는 오스바이오텍에서 희귀질환 파이프라인의 성공적인 상용화를 위한 글로벌 파트너십 구축 기회를 모색할 예정이다. 글로벌 임상 1b상을 진행 중인 PHI-101(급성 골수성 백혈병)과 국내 전임상 단계에 있는 PHI-501(고형암) 등이 대표적이다. 파로스아이바이오는 이번 행사 중 ‘혁신기술로 도약하는 한국바이오텍(Korean Biotech Leaping towards...
GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정
GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질 ‘GC1126A’의 희귀의약품 지정을 받았다. TTP는 100만 명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환으로, 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90% 환자가 사망에 이른다.
FDA...
모더나는 mRNA 플랫폼을 기반으로 호흡기질환 백신과 잠복 질환 백신, 희귀질환 치료제, 항암 치료제 등 48개 연구를 진행, 코로나19 백신에서 다양한 질환으로 포트폴리오를 확대하고 있다. 이 가운데 35개 연구가 임상 단계에 진입했다.
개발 속도가 가장 빠른 파이프라인은 60세 이상 성인 대상 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신으로, 미국과 유럽 등에서 허가...
TTP는 100만 명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이른다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.
GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를...
CDV에 다양한 약물을 탑재해 특정 병변 조직으로 전달하는 차세대 약물전달시스템 바이오드론 플랫폼은 약물의 부작용을 줄이고, 효능은 극대화해 각종 희귀난치성 질환에 획기적인 치료제가 될 것으로 주목받고 있다.
배신규 엠디뮨 대표는 “바이오드론 플랫폼의 기술력을 글로벌 기업에게 효과적으로 알리면서 해외 파트너링 네트워크를 넓히기 위한...
희소·긴급도입 필요 의료기기란 희귀·난치질환자 등의 수술·치료에 필수적이나 국내 공급되지 않는 의료기기를 국가가 수입해 공급하는 의료기기를 말한다. 9월 기준으로 총 30개 제품이 지정됐다.
이전에는 환자나 의료인이 희소·긴급도입 의료기기의 공급을 신청할 때, ‘공급신청서’와 환자 성명, 질환명 등 정보가 중복되는 진단서를 함께 제출하게 돼 있어 진단서...
장기 투여 시 약물의 안전성과 질환의 중증도 개선 효과 탐색을 목적으로 하며, 임상시험 기관은 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯한 5개 기관으로 같다.
내년에는 PSP 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 PSP 2상 임상시험을 신청하기 위한 준비가 진행 중이다.
이번 임상시험과 별개로...
한국노바티스는 15일 (사)한국 희귀·난치성질환연합회와 함께 환우와 가족을 위한 정서 지원 프로그램 ‘치유(CHEERYOU)’ 시즌7을 경기도 포천 파인벨리 글램핑장에서 진행했다고 18일 밝혔다.
‘치유’ 캠페인은 오랜 투병 생활로 스트레스와 어려움을 겪는 희귀·난치성질환 환우와 가족을 응원(CHEER YOU)하고, 정서적 치유(CHEE:YOU)를 돕고자 기획된 한국노바티스의...
회사 관계자는 “오랜 기간 축적된 유전체 분석 기술 노하우와 희귀질환, 암과 각종 성인병 유전체 등의 임상 분석 데이터를 기반으로 혁신적 통합 동반진단 서비스로 시장을 주도해 나가겠다”라면서 “전국 병·의원 네트워크 중심에서 연구소, 제약사 등으로 동반진단 서비스 영업을 확장하고, 향후 글로벌 시장으로 서비스를 확대할 것"이라고 말했다....
AI가 위기가구를 찾아내고, 소아희귀질환 등을 진단하고 관리한다. 일상은 물론 산업 현장과 공공 행정에도 AI가 도입된다. 국민 삶의 질을 높이고 AI 수요를 늘리기 위해서다. 이를 통해 정부는 네이버, 카카오, LG, SK텔레콤, KT 등 국내 기업들이 뛰어든 AI 산업이 성장할 것으로 기대하고 있다.
과학기술정보통신부(과기정통부)는 13일 청와대 영빈관에서 열린...
플랫폼 기술 개발한 것을 계기로 비만, 당뇨뿐만 아니라 난치성 희귀질환 바이오 치료제 개발이 가능하게 됐다.
최근 랩스커버리 기반 바이오신약 호중구감소증 항암치료제를 2022년 국내 최초로 미국 식품의약국(FDA)에서 허가받으며 한미약품 신약 개발 기반 구축을 완성한 바 있다. 한국제약바이오협회 R&D 정책위원회 위원장과 약사제도위원회 위원장...
한국거래소는 7일 저소득층 희귀난치질환 어린이 치료지원을 위해 후원금 1억 원을 월드비전에 전달했다고 밝혔다.
후원금은 장기간의 투병생활로 인해 경제적으로 어려움을 겪고 있는 희귀난치질환 어린이들의 수술비와 보장기구 구입 지원에 사용될 예정이다.
이번 사업은 희귀난치질환 어린이지원 비영리단체인 월드비전과 거래소가 협력해 매년 9월 대상자를...
우리금융미래재단이 세이브더칠드런과 함께 희귀난치질환으로 고통을 겪는 어린이와 청소년 및 그 가족을 위해 의료비 지원사업을 실시한다고 7일 밝혔다.
이번 의료비 지원사업은 희귀난치질환을 진단받거나 치료 중 국내 거주하는 만 18세 미만 어린이와 청소년을 대상으로 한다. 의료비 지원 범위에는 △진단 △치료 △재활 △의약품 구입 △심리치료 프로그램...
지창덕 한국다케다제약 희귀유전질환 사업부 총괄은 “장기기증의 날을 맞아 장기 이식을 앞둔 환자들의 고통을 나누고 생명나눔의 의미를 되새기고자 기부를 진행하게 됐다”며 “이번 기부를 계기로 한국을 포함한 다케다 성장신흥시장사업부 차원에서 장기기증의 날을 기리기 위한 활동을 지속할 예정”이라고 밝혔다.
김동엽 사랑의장기기증운동본부 상임이사는...
진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 현재 허가받은 치료제들은 부작용이 심해 새로운 치료제 개발이 절실하다.
대웅제약이 자체 개발 중인 ‘베르시포로신(Bersiporocin)’은 지난해 FDA 희귀의약품 지정에 이어 국내 최초로 FDA 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 올해 1월 영국 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals)와...
2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐고, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.
미국과 중국에서 165명을 대상으로 진행한 임상 1상, 이번에 진행한 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 회사는 식약처에 조건부 허가를 신청할 예정이다.
곽병주...
이번 수상은 2014년부터 10년간 ‘희귀·난치성질환 환자를 위한 복지정보’ 책자를 개정, 발간 및 무상 제공해 형편이 어려운 환자가 복지 책자를 활용해 가능한 지원을 신청하고 실질적 지원을 받을 수 있도록 정보를 공유한 한국애브비의 환자 중심의 사회공헌 공적을 인정받아 이뤄졌다고 설명했다.
올해 처음 진행된 이번 유공 포상은 식의약 분야에서 ‘환자...
“대형 제약사는 환자가 많은 치매, 고혈압, 당뇨병 등에 집중하고 있지만, 신생아 희귀질환의 메커니즘을 밝히는 일도 중요합니다. 희귀질환 발병 시 환자뿐만 아니라 가족도 고통받게 됩니다. 누군가는 해야 하는 일이라고 생각하고 도전하고 있습니다.”
강상구 메디사피엔스 대표는 최근 본지와 만나 인공지능(AI)을 활용해 신생아 희귀질환을 진단하는 기술을...