반면, 유전자가위 치료제를 개발할 기술을 가지고 있지만 정부의 지원이 부족해 제대로 된 연구를 할 수 없다는 지적도 있다.
이주혁 선천성희귀안질환환우회 대표는 “전 세계가 앞다퉈 유전자·세포 치료 분야에 뛰어들고 있지만, 우리 정부의 지원은 매우 부족한 편”이라며 “경쟁력 있는 기술을 확보해도 예산과 제도에 막혀 전혀 시도하지 못하고 있어 안타깝다....
CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 개발 기업 앱클론은 12일 미국 유펜의과대학과 유전자가위 기술을 활용한 CAR-T 치료제를 개발한다고 발표했다. 앱클론은 지난해 지플러스생명과학으로부터 크리스퍼 유전자가위 기술을 이전받았다.
국내 유전자가위 치료제 산업 발전하려면…“명확한 기준 정립해야”
국내 유전자가위 치료제는 걸음마 단계지만...
환자의 몸에서 줄기세포를 채취해 내부의 유전자 일부를 삭제하거나 변형시켜 재주입하는 방식이다. '치료제'로 불리고 있지만 ‘치료법’에 가까우며, 카스거비의 가격은 확정되지 않았으나, 미국 현지 매체 보도에 따르면 약 220만 달러(29억 원) 이상으로 추정된다.
고가의 가격만큼 투약 효과가 극적이다. 한 번의 투약으로 완치 효과를 얻을 수 있는 것으로 알려졌다....
JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 13일 고형암 치료제로 개발하고 있는 STAT3 표적항암제 ‘JW2286’의 임상1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.
이번 임상1상은 60여명의 건강한 성인 한국인과 코카시안을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성을 평가하며 서울대병원에서 진행될 예정이다.
JW2286은 STAT3을...
JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 ‘JW2286’의 임상 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 13일 밝혔다.
이번 임상시험은 서울대학병원에서 60여 명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다.
JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의...
AML 세포에서 DNMT1을 강하게 저해해 유전자 발현 패턴에 발생한 문제를 정상화으며 암세포의 활성도 강하게 억제했다.
NTX-301과 애브비에서 개발한 AML 치료제 베네토클락스(Venetoclax, VEN)의 시너지 효과도 확인됐다. 애브비(AbbVie)에서 개발한 베네토클락스는 저메틸화제(HMA)인 데시타빈(DAC) 또는 아자시티딘(AZA) 병용요법으로 2018년 FDA의...
피부염 치료를 위해 염증을 조절한다. 주요 염증복합체의 개시 단계와 증폭 단계 모두를 억제하고, 피부의 염증 억제 세포 수를 증가시킨다.
본 연구 기관 중 하나인 NYC 병원의 연구 책임자 새딕(Sadick) 박사는 “북미에서 아토피 질환을 겪는 수많은 다양한 인종의 환자가 존재해, 안전하고 지속 가능한 치료제에 대한 미충족 수요가 존재한다”며 “본 임상시험을...
이 치료제는 정상 간세포에 영향 없이 간세포암에 특이적으로 과발현하는 GPC3 암항원을 타깃한다. 또 IL-18 생성을 통해 CAR-T의 기능향상과 종양미세환경을 개선했다. 307은 2월 고형암 치료용 CAR-T 치료제로 국내 상장사 최초로 임상 1상을 승인받은 바 있다.
메드팩토는 전임상 단계서 뼈 질환 치료 신약 ‘MP2021’ 연구로 15억 원을 받고, 헬릭스미스는 12억...
때문에 골수 농축액은 중간엽줄기세포가 포함된 자가 줄기세포 치료제라고 볼 수 있다. 농축액을 손상된 부위에 놓으면 조직의 재생을 도모하고, 무릎 내 환경을 개선하는 것이다.
자가 골수 줄기세포치료(BMAC)는 장골에서 골수를 약 60cc 정도 뽑은 뒤에 이를 골수 줄기세포용 원심분리 키트를 이용해 치료에 필요한 혈소판과 중간엽줄기세포가 많이 들어있는 부분...
PHI-101 약물치료로서 혈액암 세포인 골수아세포(BM blast)를 5% 미만으로 줄여 조혈모세포이식이 가능하게 됐다.
파로스아이바이오는 내년 상반기 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료하고 하반기에 미국, 호주, 한국에서 임상 2상에 돌입할 예정이다. 2025년에는 임상 2상을 마무리하고 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 통해 조건부 품목 허가를 신청해서...
면역세포의 치료 효과로부터 암세포가 회피한다는 것을 발견했다"고 말했다.
연구진은 해당 치료제 개발에 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9) 유전자가위 기술을 이용해 T세포의 BTLA 단백질을 제거해 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다.
회사 측에 따르면 신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서 항암효과를 보였다. 또 이 효능이 BTLA...
또한 현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준치료는 존재하지 않아 미충족 의료수요가 크다.
보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 삼중으로 저해하는 비호지킨성림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했으며, 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난해 4월부터 임상 1b상을 진행했다....
현재 미국과 한국에서 임상 1/2상 시험이 진행 중인 큐리언트의 신규 항암제 Q901은 CDK7을 저해하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암치료제 후보물질이다. 세포주기조절, DNA 손상복구 저해, 전사조절 등의 기전을 바탕으로 단독 치료제로서뿐만 아니라 블록버스터 항암제들과의 다양한 병용요법 시도를 하고 있다. 최근 미국 정부 산하기관인 국립암연구소(NCI)와...
이에 안전하고 편리한 점안형 치료제 개발의 필요성이 대두되고 있다.
회사 측에 따르면 NT-101은 기존 치료 방식인 혈관 내피세포 성장인자의 억제가 아닌 내재성 혈관생성 억제인자를 공급하는 방식으로, 부작용 없이 장기간 사용 가능할 것으로 기대한다고 말했다.
넥스세라 관계자는 “기존 치료제에 반응하지 않는 환자에서도 치료 효능을 기대할 수 있어 단독...
선택적으로 암세포를 사멸해 치료 효과를 높이고 부작용을 낮춘다는 점에서 주목받고 있다.
11일 글로벌 제약바이오업계에 따르면 지난해 미국 임상종양학회(ASCO)에서 유방암 ADC 치료제 ‘엔허투’가 치료가 어려운 유방암 환자의 사망 위험을 크게 낮춘다는 임상결과가 발표되며 전 세계의 이목이 쏠렸다.
시장 성장 전망도 긍정적이다. 글로벌...
논문의 교신저자는 마르코 루엘라
펜실베니아 의과대학 세포면역치료센터 교수, 윤덕현 서울아산병원 카티센터소장 교수, 정준호 서울대학교 의과대학 암연구소 교수, 이종서 앱클론 대표가 맡았다.
해당 논문에서는 앱클론이 독자적으로 개발한 AT101의 3가지 특성과 차별적 효과를 보인 임상 1상 결과를 통해, 기존 치료제와 차별화된 강점을 강조하고...
세포치료제 전문 기업 에스바이오메딕스의 자회사다. 핵심 사업은 히알루론산(HA) 필러다.
에스테팜은 HA 필러의 독자적인 제조 공법을 보유하고 있다. 앞서 2020년 HA 제조방식인 ‘UHD(Ultra High Density technology)’에 대한 국내 특허를 취득했다. 이듬해 이 공법으로 제조된 히알루론산 필러가 품목 허가를 취득했다. 통상 HA필러는 분자와 원자를 연결하는 화학물질...
마이코플라스마 폐렴균은 세균으로 분류되지만, 일반적인 세균과 달리 세포벽이 없다는 것이 특징이다. 때문에 ‘페니실린’, ‘세팔로스포린’ 등의 항생제로 치료할 수 없다.
‘마크롤라이드’ 계열의 항생제가 마이코플라스마 폐렴균 1차 치료제로 사용된다. 다만, 해당 항생제의 국내 내성률은 50%에서 최고 90%까지 보고된 바 있다.
면역력이 약한 어린이나 노인이...
한국다케다제약의 이식 후 거대세포바이러스(CMV) 감염 치료제 ‘리브텐시티(성분명 마리바비르)’가 7일 건강보험심사평가원 산하 약제급여평가위원회(약평위) 심의를 통과했다.
건강보험심사평가원(이하 심평원)은 이날 2023년 제13차 약제급여평가위원회를 열고 ‘리브텐시티’에 대해 급여 적정성이 있다고 결정했다.
리브텐시티는 지난해 12월...
치료제 없는 대장암 3차 치료 시장 ‘탑티어’ 기대
대장암을 대상으로 한 백토서팁과 키트루다 병용요법의 글로벌 2b/3상이 내년 본격화된다. 회사는 지난달 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출했다. 회사는 이르면 연내 승인이 이뤄지고 내년 임상을 개시할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 메드팩토는 임상 데이터에서 월등한 치료 효과를 확인한...
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