악성 뇌종양인 교모세포종은 5년 생존율이 7% 미만인 희귀질환으로, 미국에만 2만 명 정도의 환자가 있고, 매년 1만2000여 명의 신규 환자가 발생하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 테모달과 아바스틴을 치료제로 승인한 이후 14년 가까이 신약이 개발되지 않아 새로운 치료옵션이 절실한 대표적인 난치성 질환이다. OKN-007은 면역항암제의 치료 효과를 낮추는...
한편 프로티움은 희귀난치성질환 치료제 연구개발기업 티움바이오의 자회사로 지난 2월 국가신약개발사업단(KDDF)의 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 전략컨설팅 지원기관으로 선정된 바 있다.
또한 설립 후 2년 만에 200건 이상의 계약과 누적 수주액 97억원 이상을 기록하며 빠르게 성장하고 있으며, 지난 3월 122억원 규모의 시리즈A 투자를 성공적으로...
GC녹십자는 24일(현지시간)부터28일까지 캐나다 몬트리올에서 진행된 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023 총회에서 자사의 희귀출혈질환 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다.
ISTH는 혈액 응고 및 혈전증과 같은 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 더 나은 치료법에...
베르시포로신은 지난해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 FDA 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 또 국가신약개발산업단의 국가신약개발사업 지원과제로 선정돼 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받고 있다. 올해 2월에 다국적 임상 2상을 본격화했으며 2024년까지 환자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것을 목표로 하고 있다.
한미약품은...
환자 개인에 대한 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 타깃해 유전병, 희귀질환 등을 극복할 수 있다. CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억 원에서 수십억 원에 달하는 초고가란 점이 특징이다.
SK팜테코는 지난해 미국 CBM(Center for Breakthrough...
출자증권 1372억 원에 취득하기로 결정
△현대로템, 방위사업청과 7073억 원 규모 공급계약(차륜형지휘소용차량 2차양산 사업) 체결
△케어젠, 펩타이드함유 더말 필러(레보필울트라)의 주름개선 효과와 안전성 확증을 위한 임상시험계획(IND) 승인 신청
△이수앱지스, 알제리 중앙병원 약제국과 희귀질환 치료제 ‘애브서틴(Abcertin)’ 공급계약 체결
아스트라제네카는 항암제와 희귀질환 치료제를 출시하며 올해 1분기 중국에서만 16억 달러(약 2조500억 원)의 매출을 거뒀다. 지난해 전체 매출에서 차지하는 중국 시장의 비중은 13%에 달했다.
일각에서는 미·중 갈등이 당분간 이어질 것으로 전망되는 가운데 다른 글로벌 기업들도 비슷한 전략을 취할 수 있다는 전망도 나온다. 중국 기술기업 투자를 해왔던 미국...
국가 바이오 빅데이터 구축 시범사업 2.5만명 바이오 데이터 공개2024~2032년까지 약 9년간 100만명의 바이오 데이터 구축 본사업 위한 예타 진행시범사업엔 희귀질환자 1.5만명, 게놈 2500명, 자폐 890명, 치매 1000명, 대장암 300, 폐암 100명 등 참여
정부가 100만 명 규모의 한국형 바이오 빅데이터를 구축해 희귀 질환, 암 등을 정복할 수 있는 기틀을 마련한다....
샤르코마리투스병(CMT)는 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발병빈도가 높은 희귀질환임에도 불구 치료제가 없는 난치성 말초신경질환으로 손발기형, 근 위축, 감각소실 및 보행장애 등의 증상을 보인다. CMT1A는 전체 CMT 환자의 50%에 해당하며 PMP22를 포함하는 유전부위의 중복 돌연변이로 인해 PMP22의 과다한 발현으로 인해 발생하는...
이어 한독에서 스페셜티 부문을 총괄하며 CNS와 희귀질환 사업 성장에 중요한 역할을 했다. 최근까지 BMS에서 혈액암 및 항암제 사업부 총괄을 맡았으며 이번에 전문의약품 사업부 총괄로 한독에 복귀했다.
앞으로 김 전무는 전문의약품 마케팅과 영업을 총괄하며 사업의 성장을 이끈다.
회사 관계자는 “한독이 차별화된 경쟁력을 쌓은 당뇨병 포함 만성질환과...
덕분에 제가 희귀 질환이 있다는 걸 알았다. 다행히 수술을 했는데, 그게 성대에 무리를 주는 수술 방법이었다. 지금은 80~90퍼센트 회복했다”라고 근황을 알렸다.
모세는 아버지의 성함 춘길로 트로트 가수 활동을 하고 있다며 “노래에 대한 고민이 많을 때 이끌어주신 분들이 팬이다. 앞으로 노래로 여러 가지 이야기를 전달할 수 있는 가수가 되겠다”라고...
우선 미토콘드리아 기능이 약한 이들에게 발병하는 희귀질환을 대상으로 하는 ‘DR-004’의 약물 재창출을 통해 성과를 내고자 한다.
추 대표는 “가능성을 보여줘야 한다”라면서 “올해 말이나 내년 초 1상 임상시험계획(IND) 제출이 목표”라고 말했다.
스탠다임은 플랫폼을 2가지로 축소하고 고도화를 진행하고 있다. AI 기술로 질병을 유발하는 단백질 타깃...
자신의 딸이 희귀질환을 앓고 있다며 이재용 삼성전자 회장의 팬페이지에 도움을 요청했다가 삼성서울병원으로부터 연락을 받았다는 한 여성의 사연이 알려져 화제가 되고 있다.
뮤코리피드증을 앓는 딸을 둔 여성 A 씨는 지난 9일 자신의 사회관계망서비스(SNS)에 “이재용 님이 직접 관리하는 인스타그램은 아니겠지만 삼성서울병원에서 우리 아이의 치료제를...
치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라며 “글로벌 기술이전 등을 통해 가장 이른 시일 안에 허가 임상을 거칠 것”이라고 말했다.
오스코텍은 6월 말 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다.
희귀질환, 면역항암제, 항체기반 치료제 등을 최초 등단 전략으로 삼았다. 국내 제약·바이오산업에도 기회가 있다는 점을 시사한다”며 “초기 기술수출에 의존하지 않고 자체 허가를 노릴 수 있고, 글로벌 기업을 따라잡을 수 있는 역량을 보유하고 있다”고 강조했다.
제약강국 도약을 위한 정부의 제약·바이오산업 육성 정책에 호응해 협회도 적극적으로...
또 근정포장은 초고가 소아 희귀질환 치료제를 신속하게 건강보험 급여화하고 치료효과 기반 환급계약을 체결해 소아 희귀 환자의 치료권 보장 및 약품비 지출 효율화를 달성한 공로로 국민건강보험공단 박종형 부장 등 5명이 선정됐다.
아울러 어려운 여건 속에서도 적극행정을 통해 실질적 성과 창출에 크게 기여한 공직자에게 대통령표창ㆍ국무총리표창을 수여했다....
삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다.
미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
박준형 유어프렌즈 사무국장은 “의학 발전으로 혈우병 환우들의 치료 수준이 눈부시게 발전한 만큼, 이제는 환우들이 스스로 건강 상태를 점검하고 삶의 질 개선으로 나아갈 수 있었으면 한다”며 “이번 챌린지가 그런 움직임에 흥미로운 동기를 부여하고 희귀질환 관리의 사회적 환경을 개선하는 작은 시작이 되게 하겠다”고 설명했따.
김윤호 SK케미칼 파마...
임영웅의 이름으로 기부된 상금은 소아암, 백혈병, 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환아들의 정서 지원 사업으로 사용될 예정이다.
한국소아암재단 홍승윤 이사는 “바쁜 스케줄에도 꾸준한 기부 참여로 값진 행보를 이어 나가고 있다”라며 “아픈 아이들을 위해 꾸준히 도움을 주고 있는 가수 임영웅의 앞으로의 활동을 응원한다”라고 고마움을 전했다.
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