희귀질환의약품, 15페이지

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[BioS]펩트론, '연골무형성증 펩타이드 신약' KDDF 과제선정

최호일 펩트론 대표는 “이번 과제를 통해 추진하는 연골무형성증 치료제의 개발과 글로벌 인허가가 완료되면 펩트론은 2027년 기준 1조원 이상의 규모로 추산되는 시장에 진출하게 된다”며 “신약개발사업 과제를 성공적으로 마침으로써 희귀질환 등 미충족수요 해결에 기여하는 차세대 펩타이드 신약 파이프라인의 경쟁력을 확보해 나가겠다”고...

2021-12-21 09:44
펩트론, 연골무형성증 치료제 개발 정부 과제 선정

최호일 펩트론 대표이사는 “이번 과제를 통해 추진하는 연골무형성증 치료제의 개발과 글로벌 인허가가 완료되면 펩트론은 2027년 기준 1조원 이상의 규모로 추산되는 시장에 진출하게 된다”면서 “신약개발사업 과제를 성공적으로 마쳐 희귀질환 등 미충족수요 해결에 기여하는 차세대 펩타이드 신약 파이프라인의 경쟁력을 확보해 나가겠다”고 강조했다.

2021-12-21 09:06
[BioS]한미약품, 삼중작용제 'PSC' "유럽서 ODD 지정"

PSC는 간내외 담도 염증, 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 이로써 LAPSTriple Agonist는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3가지 적응증, EMA로부터 1가지 적응증 등 총 4건의 희귀의약품 지정을 받았다. LAPSTriple Agonist는 지난해 3월 미국 FDA로부터 PSC와 원발담즙성담관염(Primary biliary cholangitis, PBC), 올해...

2021-12-17 11:38
한미약품, 삼중 작용 바이오신약 ‘랩스트리플아고니스트’ 유럽서 희귀의약품 추가 지정

원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. FDA 및 EMA의 ‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로...

2021-12-17 10:47
디앤디파마텍, 섬유화 질환 치료 후보물질 美FDA 임상 1상 승인

이후 임상 2a 연구에서 전신경화증, 만성 췌장염 및 간 섬유화증 등 다양한 질환의 환자를 대상으로 약효능을 평가할 계획이다. 특히 희귀의약품으로 지정된 전신경화증 및 만성 췌장염에 대해서는 임상 2상 결과에 따라 신속 허가도 추진할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 홍유석 디앤디파마텍 대표는 “미국 IND 승인을 통해 디앤디파마텍은...

2021-12-14 13:26
영진약품, 앱리바에 기술이전한 KL1333 美 FDA 임상2ㆍ3상 IND 승인

KL1333은 영진약품이 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로 2017년 4월 앱리바에 기술이전돼 2018년 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 앱리바는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하였고, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아...

2021-12-07 10:58
EDGC, 국제바이오제약전시회 참여…‘K유전체 서비스’ 소개

EDGC는 송도컨벤시아에서 열린 ‘2021국제바이오제약전시회’에 참여해 유전체 빅데이터 분석기술 기반 조기 암 진단(온코캐치), 산전태아 건강검사(나이스), 신생아 희귀질환검사(베베진), 질병 예측 유전자검사(진투미플러스) 등 생활 속에서 쉽게 접할 수 있는 유전체 서비스를 홍보한다고 24일 밝혔다. 이번 전시회는 국내 바이오·의약품 관련업체들이...

2021-11-24 15:14
에이치엘비, 지트리비앤티 인수 완료…에이치엘비테라퓨틱스로 사명 변경

현재 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’의 미국 임상 3상을 마치고 미국 식품의약국(FDA) 사전 미팅(Pre-BLA 미팅) 신청을 준비하고 있으며, 또 다른 미국 자회사 오블라토(Oblato)는 FDA 희귀의약품으로 지정된 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’의 임상 2상을 진행 중이다. 희귀안과질환인 신경영양성각막염 임상 3상(SEER-1)은 최근...

2021-11-16 20:31
진원생명과학, CAR-T 치료제 적용가능 단일세포 미세유체 전기천공시스템 개발

의한 희귀질환을 치료하는데 적용도 가능하다”고도 덧붙였다. 박영근 진원생명과학 대표이사는 “미세유체 전기천공 미세기기는 CAR-T 치료제 개발에 주요 돌파구로서 충분한 잠재성을 갖고 있다”며 “우리 회사의 핵심경쟁력인 DNA와 RNA 설계 및 개발 능력과 자회사 VGXI의 DNA 및 RNA의 우수의약품생산 능력에 해당 시스템을 더해 핵산 유전자치료제 개발의...

2021-11-15 10:59
제넥신 지속형 성장호르몬 'GX-H9', 중국 내 상업화 속도

성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬이 충분히 분비되지 않는 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있다. GX-H9은 2016년 미국, 올해 유럽에서 희귀의약품에 지정됐다. 제넥신의 지속형 플랫폼기술인...

2021-11-11 14:15
파로스아이바이오 ‘PHI-501’, 美FDA 희귀의약품 지정

파로스아이바이오는 차세대 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적 항암제 ‘PHI-501’이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다. PHI-501은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 최초의 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식...

2021-11-10 15:53
[BioS]펩트론, 인벡스에 'IIH' 임상용의약품 공급계약

심각한 질환이다. 20~30대에서 주로 발병하며 특히 비만인 여성에서 발병률이 높은 것으로 나타나고 있다. 현재까지 치료제가 없어서 두개 내압을 낮추는 수술이나 증상 완화제에 의존하고 있는 실정이다. 인벡스의 프리센딘은 세계 최대 규모의 IIH 임상을 통해 미국, 유럽 등에서 희귀의약품(ODD) 지정받았다. 회사에 따르면 매일 주사를 맞아야 하는 기존 임상...

2021-11-10 15:11
한미약품 “선천성 고인슐린혈증 치료제, 국가신약개발사업 과제 선정”

이런 우수한 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 2018년 랩스글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다. 한미약품 권세창 사장은 “글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 한미약품 희귀질환...

2021-11-08 10:27
마카온, 알포트증후군으로 美FDA 희귀의약품 지정

식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 5일 밝혔다. 1983년 이래 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약후보 물질은 아이발티노스타트까지 3건에 불과하다. HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다. 알포트증후군은 유전적인 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃는 희귀질환이다. 유전성 질환이라...

2021-11-05 14:51
한미약품, 급성골수성 백혈병 혁신신약 5000억 규모 기술수출

한미약품은 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전 관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표한 바 있다. 현재 미국에서 재발·불응성 AML 환자 대상 임상 1/2상을 진행 중이며, 용량 증량 연구에서 강력한 항종양 활성화를 입증됐다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로...

2021-11-04 18:23
GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자(대표 허은철)는 자사의 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다. ‘헌터라제ICV’는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 ‘뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직...

2021-11-02 09:24
삼성바이오에피스, 희귀혈액질환 치료제 글로벌 임상 3상 완료

솔리리스는 미국 제약사 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS2) 등의 희귀질환 치료제이자 대표적인 고가 바이오의약품으로 알려져 있다. 연간 글로벌 매출 규모만 약 4조4000억 원에 달한다. 삼성바이오에피스 관계자는 “SB12 개발을 통해 초고가 바이오의약품의 환자 접근성을 개선해 바이오시밀러...

2021-10-27 08:58
헬릭스미스, 엔젠시스 당뇨병성 족부궤양 임상 3상 중간결과 발표

단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)에서는 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료에 대해 2016년 희귀의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track)으로, 2018년에는 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료에 대하여 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.

2021-10-25 09:50
[BioS]한미약품, NASH '삼중작용제' 2상 "iDMC 진행권고"

또한 원발 담즙성 담관염(2020년), 원발 경화성 담관염(2020년), 특발성 폐 섬유증(2021년) 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 권세창 한미약품 사장은 “향후 30조원대 글로벌 시장 형성이 예측되는 NASH 치료제 영역에서 LAPSTriple Agonist가 가장 유망한 혁신치료제가 될 수 있도록 한미의 R&D 역량을 집중하고, 빠른 시일 안에 상용화 할...

2021-10-14 09:27
한미약품 "NASH 치료 신약, FDA 위원회서 임상 2상 계속 권고"

FDA는 지난해 7월 랩스트리플아고니스트를 NASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했고, 원발 담즙성 담관염, 원발 경화성 담관염, 특발성 폐 섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다. 한미약품은 현재 간 생검(liver biopsy)으로 질환이 확인된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등 확인을 위한 임상...

2021-10-14 09:15

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