마카온, 알포트증후군으로 美FDA 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스는 자회사 마카온의 알포트증후군을 적응증으로 하는 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 5일 밝혔다.

1983년 이래 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약후보 물질은 아이발티노스타트까지 3건에 불과하다. HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다.

알포트증후군은 유전적인 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃는 희귀질환이다. 유전성 질환이라 피할 수 있는 방법은 없기 때문에 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성 100%, 여성 30%가 신장이 완전히 망가진 상태라고 볼 수 있는 만성신부전증을 앓게 된다. 치료제의 미국 시장규모는 2024년 11억2000만 달러(약 1조 3000억원)에 이를 것으로 전망된다.

​크리스탈지노믹스는 지난해 7월 폐·신장 섬유증 연구개발 전문 기업인 자회사 마카온 바이오테라퓨틱스를 설립하고, 아이발티노스타트의 섬유증 질환 개발 권리를 기술이전했다. 적응증별 전문화를 통해 아이발티노스타트의 신약 개발 속도와 성공률을 높이기 위한 전략이다. 현재 크리스탈지노믹스가 췌장암과 코로나19 치료제 신약으로, 마카온은 섬유증 질환으로 각각 개발하고 있다.

스티브 마카온 대표는 “이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능한 혜택을 받게 됐다”며 “허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년 간의 시장 독점권도 확보할 수 있다”고 말했다.