SB12는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성희귀질환 치료제인 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 현재 현재 국내와 유럽에서 판매허가 심사가 진행 중이다.
발표에 따르면 삼성바이오에피스는 지난 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 임상 3상에서 SB12와 오리지널의약품과의...
이 연구원은 “현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 확신한다”고 말했다.
임성기재단은 희귀난치성 질환 분야의 경우 의학적 미충족 수요가 매우 커 연구가 반드시 필요하지만, 환자 수가 극히 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않고...
장두현 보령 대표는 “신약개발 못지 않게, 해외 우수한 의약품의 국내 도입도 국민건강 증진에 기여하는 제약사의 중요한 책무”라며 “국내에 마땅한 치료제가 없어 고통받던 희귀난치성 질환 등을 겪는 많은 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록, 해외신약 도입을 통한 치료성과 향상에 적극 노력할 것”이라고 했다.
KRPIA 는 “글로벌제약사들은 지속적인 R&D 투자 확대를 통해 기존 의약품으로 치료가 어려운 중증·희귀난치성 질환부터 새로운 감염질환에 이르기까지 국내 환자들에게 새로운 치료 옵션 기회의 제공을 확대하고 있다”고 설명했다.
이어 KRPIA 측은 “하지만 글로벌 신약에 대한 한국의 임상시험 증가에도 불구하고 신약의 국내 도입률은 여전히 낮은...
메르켈세포암은 피부 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에 발생하는 희귀질환으로 암세포의 성장이 빠르고 전이를 잘 일으켜 5년 생존률이 20%에 미치지 못하는 난치성 암이다. 면역항암제로는 화이자의 바벤시오와 머트의 키트루다가 이미 허가를 받았지만 절반 이상의 환자에서 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료제가 필요하다.
회사...
미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도로 임상시험 세금면제, FDA 자문, 시판 후 7년간 시장독점권 부여 등 다양한 혜택이 제공된다.
회사측에 따르면 MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈세포에서 발생하는 희귀암종이다. 특히 전이성 MCC 환자의 5년 생존율은 20%에 미치지 못한다고 알려져 있다. 회사측은 MCC 치료제로...
내 신체적·정신적으로 심각한 무능력 상태가 되고 결국 사망에 이르지만 근본적인 치료제는 없다.
종근당은 지난 26일 서울성모병원 옴니버스파크에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하면서 희귀질환 연구에 박차를 가하고 있다. 이곳에서 미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제 개발이 어려웠던 타깃의 희귀·난치성치료제를 개발할 계획이다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 신약후보물질 ‘TU2670’의 기술수출 계약금(Upfront)을 수령했다고 28일 밝혔다.
티움바이오는 지난 8월 한소제약과 TU2670의 중국지역 전용실시권에 대해 계약금 450만 달러(약 64억 원)을 포함한 총 1억7000만 달러(약 2434억 원) 규모(로열티 별도)의 기술수출 계약을...
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 신속 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 임상 보조금 지원, 임상 2상 이후 조건부 판매 등의 혜택이 제공된다.
EU204는 현재 EBV 양성 림프종 및 고형암(위암) 환자를 대상으로 국내 임상 1/2a상을 진행 중이다....
효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성치료제를 개발할 계획이다.
장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV, Adenovirus-Associated Virus)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및...
셀리버리는 불∙난치성희귀유전질환 핵산치료제로 개발중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1: DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide: ASO) 치료제의 세포내 전송 및 질병유발 특정유전자의 발현억제효능 증명에 성공했다고 26일 밝혔다.
셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여 종의 안티센스 올리고핵산(ASO)를 디자인했다....
양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재 해당 질환은 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진...
신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 해당 질환은 기존 치료제가 하나 있으나 제한적 효능과 여러 부작용으로 의학적 미충족 수요가 여전히 높다....
한편, 대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상시킨다’는 연구개발(R&D) 비전 아래 세상에 없던 신약(First-In-Class) 개발로 희귀난치성 질환 극복에 매진하고 있다. 현재 개발하고 있는 DWN12088은 과도한 콜라겐 생성을 유발하는 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질 생성을 막아 섬유증을 억제하는 기전으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터...
그럼에도 희귀질환 치료 상황에 환자와 보호자들은 어려움을 겪는다.
이범희 교수가 인용한 한국희귀난치성질환연합회 자료에 따르면 허가 받은 희귀질환치료제 32개 중 현재 건강보험 급여로 등재된 의약품은 14개 품목이고, 이 중 소아용 의약품은 4개 품목(29%)에 불과하다.
이 교수는 약이 있어도 없어도 어려움을 겪는 소아 희귀질환으로 태경이가 앓고 있는...
lesion) 개선은 물론 배뇨 패턴이 안정화되는 증상 호전 등을 확인했다”며 “임상2상부터는 고용량으로 투약이 진행된다”고 설명했다.
김은영ㆍ정형민 미래셀바이오 공동대표는 ”지난 2년간의 임상연구 결과를 통해 희귀난치성 질환인 간질성방광염의 완치 가능성을 확인했다“며 ”빠른 시일 내에 2상을 마무리하고 상용화를 위해 매진할 것”이라고 말했다.
방사선 치료 및 외과적 수술 외 효과적인 치료제가 없다.
이번 비임상에서는 ITI-1001이 CD4 T세포를 통해 공격력이 강한 CD8 T세포를 활성화시켜 암의 미세환경 침투와 항암작용을 크게 증가시켰음을 확인했다. 이뮤노믹은 비임상 결과를 토대로 지난달 24일 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.
난치성희귀 피부질환인...
바이온은 투자회사 미래셀바이오가 제주도에서 열린 ‘인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2022’에 참석해 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포(이하 ‘MMSC’) 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환 간질성방광염 치료제 상업임상 1상 결과를 발표했다고 7일 밝혔다.
2002년부터 시작된 인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼은 국내 제약ㆍ바이오...
환자에게 치료제 1회 투약만으로 완전관해(CR)를 확인했다고 발표한 바 있다. 연구자임상(IIT)부터 올해 초 발표한 CR 건까지 EU204를 투약 받은 NK/T세포림프종 환자 수는 총 3명으로, 약물 투약 후 3명 모두 CR을 확인했기에 현재 NK/T세포림프종 적응증 대상의 치료반응률(ORR)은 현재까지 100%다.
EBV 양성 NK/T세포림프종은 대표적인 희귀난치성 질환으로...
회사 측은 “GC셀의 독자적인 CAR-NK플랫폼을 활용했다”며 “CT205A는 자가 CAR-T 치료제와 비교해 제조공정이 효율적이고 예상되는 부작용이 적다는 측면에서 차별화된 장점이 있다”고 설명했다.
T세포 림프종은 B세포 림프종 대비 치료옵션이 거의 없고 미충족 수요가 높은 희귀난치성 질환으로 알려져 있다. T세포 림프종 표준치료법으로...