미국 FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실...
겸상 적혈구 빈혈증은 유전자 변형으로 발생하는 희귀난치성 질환이다. 헤모글로빈을 암호화하는 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 나타난다. 변이가 일어난 적혈구 모양이 낫 모양으로 변형돼 낫 모양 적혈구 빈혈증이라고도 부른다.
이 병은 비정상 유전자에 의해 발생하는 유전자 질환으로 부모에게 비정상 유전자를 물려받아 발생하며, 간헐적으로 나타난다. 다만...
난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 기업 압타바이오가 건강기능식품 및 펫케어 시장 사업에 진출한다고 14일 밝혔다.
압타바이오는 지난달 신사업본부를 신설해 인력 채용을 마쳤다. △유전자전달체 △건강기능식품 △펫케어 사업으로 세분화해 운영을 시작한다고 밝혔다. 이를 통해 기존 유전자전달체 사업을 강화하고, 건강기능식품 ODM 사업 등 신규사업...
한편 엔테로바이옴은 인체 마이크로바이옴 기반 난치성 질환 신약개발 기업으로, 대표적 차세대 프로바이오틱스 균종인 피칼리박테리움 프로스니치와 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila)를 활용해 다양한 대사, 면역질환 치료제를 개발 중에 있다.
종근당바이오 역시 마이크로바이옴 의약품 전용 GMP 생산시설을 구축해 CDMO 사업을 진행 중이며...
엔테로바이옴은 인체 마이크로바이옴 기반 난치성 치료제를 연구 개발하는 기업이다. 차세대 프로바이오틱스 균종인 피칼리박테리움 프로스니치(Faecalibacterium prausnitzii)와 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila)를 활용해 다양한 대사 및 면역 질환 치료제를 개발하고 있다.
종근당바이오는 마이크로바이옴 의약품 전용 GMP 생산시설을 구축해...
메드팩토는 전임상 단계서 뼈 질환 치료 신약 ‘MP2021’ 연구로 15억 원을 받고, 헬릭스미스는 12억 원의 연구비로 루게릭병 치료제 후보물질(NM301) 개발에 나선다. 앱클론은 17억5000만 원으로 유효물질 단계인 난치성 전립선암 치료제 개발을 목표로 AM109 프로젝트를 진행할 예정이다.
올해 사업을 마친 KDDF는 내년 사업목표 달성을 위해 공동개발 프로젝트를...
수은 노동조합도 같은 날 난치성질환 환우의 부담경감을 위해 임직원 성금을 포함해 1억2000만 원을 한국희귀·난치성질환연합회에 전달했다.
앞서 수은은 저소득 가정의 겨울철 난방비 지원을 위해 한국사회복지관협회에 5억 원, 건강보험미가입자 등의 의료취약계층 지원을 위해 대한적십자사에 2억 원도 후원한 바 있다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 ‘TU7710’이 국가신약개발사업단 지원 과제에 선정됐다고 6일 밝혔다.
‘2023년도 제3차 국가신약개발사업’의 임상 1상 단계 신약 임상개발 과제인 TU7710은 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent)로, 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료효과와 6...
난치성 피부질환으로 분류되는 건선과 아토피 피부염의 경우 세포실험을 통해 사이토카인과 케모카인 억제와 같은 면역반응 조절 효능을 확인했으며, 피부 도포를 통한 동물실험에서도 유효성을 확인해 세부적인 작용 기전에 대한 추가 연구를 진행하고 있다.
또, 동물실험이 어려운 원형탈모의 경우 공여받은 사람 두피의 외모근초세포를 이용한 세포실험에서...
난치성 희귀질환 천포창으로 특정 부위 만성 물집에 시달리는 환자들에게 국소 스테로이드 주사치료가 효과적이라는 국내 연구 결과가 나왔다. 이는 기존 전신 스테로이드 치료의 부작용을 최소화하는 새로운 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 깊다.
김종훈연세대 강남세브란스병원 피부과 교수 연구팀은 천포창에서의 만성 물집 발생 매커니즘 및 국소...
희귀난치성 질환 치료제 신약개발 기업 큐롬바이오사이언스는 ‘제3회 대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’에서 최우수 특허청장상을 수상했다고 28일 밝혔다.
특허대상은 우수한 특허를 보유한 중소ㆍ벤처ㆍ스타트업 기업을 발굴해 지원하기 위해 대한변리사회와 매일경제가 공동 주최하는 행사다.
큐롬바이오사이언스는...
2020년 HLB그룹에 편입되며 확보된 자금을 바탕으로 혈전증, 비만·당뇨, 치매 등 난치성 질환에 대한 장기지속형 주사제(SMEB) 개발에도 속도를 내 글로벌 기업과의 기술협의 가능성이 점차 커지고 있단 설명이다.
제약사업부문을 총괄하는 김만규 HLB제약 부사장은, “당사의 플래그십 의약품인 로수듀오에 대한 완전한 권리 인수로, 제품 생산은 물론 마케팅, 판매...
애스톤연구소(ARI) 연구소장 박효현 박사는 “이번 계약을 통해 연구될 항원결정기를 면역항암제가 해결하지 못하는 난치성 암 치료를 위한 효과적인 백신 신약으로 개발한다는 사명감으로 연구진은 계속 정진할 것”이라고 강조했다.
애스톤사이언스는 NH투자증권을 주관사로 기업공개(IPO)를 준비 중이다. 이번 계약은 애스톤사이언스와 NH투자증권의...
근본적인 치료제 개발이 어려운 난치성 질환으로 꼽히는 이유다.
싱귤래리티바이오는 올해 10월 설립 이래 망막 오가노이드(장기유사체) 생산 기술을 토대로 유전성 망막질환을 비롯한 다양한 안과질환 관련 치료제를 개발하고 있다. 국내 최고 수준의 망막 오가노이드 배양·평가 기술을 확립한 것이 강점이다. 또 비영리단체인 실명퇴치운동본부와 손잡고 국내에서...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업인 티움바이오는 세계보건기구(WHO)로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’의 국제일반명을 ‘메리골릭스(merigolix)’로 승인받았다고 21일 밝혔다.
티움바이오는 현재 유럽 5개국에서 자궁내막증 치료 신약을 위해 메리골릭스 임상 2a상을 진행 중이다. 메리골릭스는 기존 치료제 대비 저용량으로도 자궁내막증을...
뉴로소나는 이번 전시회에서 △난치성 뇌질환 치료 목적의 비침습적 저강도집속형초음파자극시스템(NS-US200) △저강도 초음파 에너지 기반의 가정용 브레인케어 기기(NEUROCON) △고밀도 초음파 자극 기반의 피부 미용기기(DERMASONA) 등을 선보였다.
뉴로소나 관계자는 “현지 참관객들에게 큰 호응을 얻었으며, 유럽 B사, 중국 S사, 태국 B사 등 유럽, 아시아의...
(Chip-Exo) 방법을 도입해 예측과 예방은 물론 생애주기별 맞춤형 치료가 가능하다”라고 설명했다.
월리엄 라일리 코넬 생명과학연구소 소장은 “한국인 국가보험시스템이 잘 이루어져 있을 뿐 아니라 한 민족 국가로 유전자 분석연구에 매우 적합한 조건을 갖추고 있다”라며 “만성질환과 난치성 질병 예측 서비스를 개발하는데 좋은 사례가 될 수 있다”라고 말했다.
첨단재생의료는 인체 세포를 이용해 난치성, 만성질환 등의 질병을 치료하는 분야다. 세포치료, 유전자 치료, 조직공학 치료, 융복합 치료 등이 해당한다. 인구 고령화가 심화됨에 따라 첨단재생의료는 의학계와 제약·바이오업계에서 새로운 치료 대안으로 주목받고 있다.
글로벌 시장조사 업체 프레지던스리서치에 따르면 첨단재생의료의 글로벌 시장 규모는 2022년...
KMI한국의학연구소(이하 KMI)는 광주광역시, 광주사회복지공동모금회와 손잡고 관내 희귀난치성질환 아동의 의료비를 지원하는 사회공헌사업을 진행한다고 15일 밝혔다.
KMI사회공헌위원회는 어려운 환경에 처한 취약계층 아동과 그 가정에 도움을 주기 위해 후원에 나섰다. 후원금 3000만 원은 백혈병과 희귀난치성질환(혈우병, 고쉐병, 파브리병, 뮤코다당증) 아동의...
보스 칼람파나이(Bose Kalampanayil) 뉴로프스 최고기술책임자(CTO)는 “VGXI의 우수한 최첨단 플라스미드 DNA 플랫폼 기술에 감사의 마음을 전한다”며 “우리 회사의 신약 개발을 위한 임상시험은 순조롭게 진행되고 있으며, 의학적 미충족 수요가 높은 희귀 안과질환 치료제의 성공적인 개발을 통한 전 세계 난치성 환자의 삶의 질 향상을 위해 VGXI와...
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