PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정된 물질이다. 국내에선 올해 8월 두 차례 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용 승인을 받은 바 있다. 치료 목적 사용 승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 불구하고 적절한 치료 수단이 없는 환자에게 식품의약품안전처가 의약품 사용을...
BR101801은 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았고, 올해 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 보령은 내년 1분기 중으로 임상1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중 임상2상을 신청할 계획이다.
김훈택 티움바이오 대표는 “티움바이오 연구진은 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등의 기관에서 허가받아 전 세계 40여 개국에서 판매되고 있는 혈우병 치료제 앱스틸라의 연구개발 경험을 보유한 전문가로 구성됐다”라면서 “이런 노하우 및 전문성을 바탕으로 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 차세대 혁신신약을 개발할 것”...
속도를 내겠다”며 “현재 비임상시험을 진행중인 희귀질환 치료제 후보물질과 항암제 파이프라인을 비롯해 국내 허가신청을 앞둔 지방분해 주사제 후보물질 등의 개발을 통해 글로벌 바이오제약 기업으로 나아갈 것”이라고 말했다.
한편, 메디톡스는 비동물성 액상형 톡신 제제 'MT10109L'의 미국 식품의약국(FDA) 생물의약품허가신청(BLA) 신청을 준비하고 있다.
의약품 및 mRNA 등 다양한 모달리티를 대상으로 위탁생산 서비스를 진행할 것으로 기대된다며 투자의견 매수를 유지하고 목표주가를 기존 13만 원에서 14만 원으로 상향 조정했다. 전 거래일 기준 현재 주가는 11만5800원이다.
정재원 신한투자증권 연구원은 "녹십자는 백신과 혈액제제 분야에서는 오랜 업력을 통한 안정적인 매출이 유지되고 있다. 희귀...
항암제부터 희귀질환 치료제에 이르기까지 아스트라제네카가 갖춘 다양한 혁신 의약품 포트폴리오를 기반으로 환자의 더 나은 일상 실현을 위해 노력할 것”이라며 “다변화하는 비즈니스 환경에서 한국아스트라제네카 임직원들이 지금까지와 같이 전문성을 바탕으로 환자에 대한 헌신과 열정으로 나아갈 수 있도록 함께 할 것”이라고 말했다.
한편, 전...
회사는 신규 mRNA 생산시설에서 다양한 백신 및 치료제 후보물질의 효과와 안전성을 점검해 나가며 기술과 역량을 축적한 뒤, 파일럿 GMP 적용을 통한 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 상업화 및 위탁생산(CMO) 사업에 이르기까지 영역을 점차 확장해 나갈 계획이다.
GC녹십자는 지난해 아퀴타스 테라퓨틱스(Acuitas Therapeutics)와 지질나노입자(LNP)...
현재 이를 활용한 mRNA 독감백신과 희귀질환인 '숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD)' 치료제 개발을 진행 중이다.
회사는 신규 mRNA 생산시설에서 다양한 백신 및 치료제 후보물질의 효과와 안전성을 점검해 나가며 기술과 역량을 축적한 뒤 파일럿 GMP 적용을 통한 임상시험용 의약품 생산을 시작으로 추후 상업화 및 위탁생산(CMO) 사업에 이르기까지 영역을...
식약처와 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받고, 희귀질환의약품 시장에 첫발을 내디뎠다.
회사 관계자는 “HK-660S의 성공 경험과 유도체 개발을 통한 후속 신약 창출, 신규 타겟 발굴을 통한 지속적인 신약개발을 통해 지속 가능한 매출 기반 확보와 기업의 영속성을 유지할 수 있는 초석을 마련했다”라고 밝혔다.
큐롬바이오사이언스는 내년 기술성...
위한 희귀의약품으로 허가를 받을 수 있어 글로벌 빅팜들과 기술 이전을 협의하고 있다“고 밝혔다.
김태영 경보제약 대표는 “ADC 항암제 분야에서도 양사의 기술 개발력을 크게 향상시킬 수 있는 방향으로 협력해 나아가고자 한다”며 “이번 협력으로 경보제약이 미국 식품의약국(FDA)이 인정하는 의약품 품질 관리 기준인 cGMP 수준의 ADC 생산능력까지 확충하는...
골육종에서 백토서팁 단독요법은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았고, 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품, 신속심사제도 개발 품목으로 지정받았다.
김 대표는 “미국 기준으로 1년에 1000명 정도 환자가 발생하는 희귀암으로 재발의 예후가 좋지 않다. 재발 후 장기 생존율이 20% 미만”이라며 “50년 동안 표준치료제의 변화가 없었던 골육종에서...
의약품 시장 성장에 따라 진단검사와 에스테틱 등 수요가 커지는 분야를 중심으로 기술수출과 현지 허가 등이 활발하다.
GC녹십자그룹의 임상 유전체 분석 기업 GC지놈은 태국의 의료기기 전문 유통사 MP그룹에 건강검진 유전자 검사 ‘지놈헬스(Genome Health)’를 기술이전했다. 회사의 첫 번째 아시아 국가 기술수출 사례다.
지놈헬스는 최대 45종의 주요 암과...
박순재 대표이사는 “회사가 당면한 과제 해결과 장기적인 관점에서 진행할 후속 파이프라인인 ADC SC제형, 피하제형용 희귀의약품 개발을 위해 연구 및 개발 각 단계에서 풍부한 경험과 역량을 가진 인재를 영입했다”며 “이러한 핵심 인재 유치는 글로벌 파마로 도약하기 위한 초석이 될 것”이라고 말했다.
현재 알테오젠은 하이브로자임(Hybrozyme™) 플랫폼...
비엘은 ‘BLS-M22’를 ‘뒤쉔병’ 적응증으로 2017년 미국식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정을 받았으며, 2019년에는 한국 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. 삼성서울병원에서 진행된 1상 임상시험에서 중대한 이상 반응이 없었으며, 반복투여시 설정된 최고 농도에서 용량제한 독성이 나타나지 않는 결과를 얻어 안전성을...
네오이뮨텍은 자사의 면역항암제 후보물질 NT-I7이 미국 식품의약국(FDA)로부터 급성 방사선 증후군(Acute Radiation Syndrome, ARS)에 대한 희귀의약품에 지정됐다고 15일 밝혔다.
ARS는 단시간 내 대량의 방사선에 피폭돼 장기가 손상되고 호중구, 혈소판, 림프구 등의 주요 세포들이 감소해 감염 등으로 인한 사망 위험을 높이는 증후군이다. 현재까지 호중구...
미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 중국 최초의 자체 개발 AAV 기반 유전자 치료제다.
또한, ‘NFS-01’은 2021년 3월 중국 국가의약품감독관리국(NMPA), 2022년 1월 미 FDA로부터 각각 임상시험계획(IND)을 승인을 받았다. 2022년 7월 중국에서 혁신치료제 지정(BTD)을 받은 ‘NFS-01’는 올해 2월 중국 임상 3상 환자...
중추신경계(CNS) 및 퇴행성 희귀질환 나노 핵산 의약품(RNA drug) 개발 기업 바이오오케스트라는 ‘2023 지역혁신대전’ 기념식에서 중소벤처기업부 장관 표창을 받았다고 7일 밝혔다.
지역혁신대전은 중소벤처기업부가 주최하고 중소기업기술정보진흥원이 주관한 행사다. 이영 중소벤처기업부 장관, 이정현 지방시대 부위원장 및 17개 시·도 부단체장, 기업인...
2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CMT 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받기도 했다.
오름테라퓨틱은 6일 오후 총액 1억8000만 달러(약 2336억 원), 계약금 1억 달러(약 1298억 원)에 급성 골수성 백혈병(AML)·고위험 골수형성이상증후군 치료제인 ‘ORM-6151’을 기술수출했다. ORM-6151은 계열 내 최초를 목표로 개발되고 있는 항 CD33 항체 기반 GSPT1...