희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 혈우병 우회인자(Bypassing Agent) 치료제 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 4일 밝혔다.
티움바이오는 이번 임상을 통해 건강한 성인 남성을 대상으로 ‘TU7710’의 안전성, 내약성 등을 평가하고, 임상 2상 권장용량을 산출할 예정이다. 최대 40명을 대상으로 이중맹검...
솔리리스는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 등의 난치성희귀질환 치료제다. 연간 치료 비용이 수 억 원에 달하는 초고가 바이오의약품으로, 지난해 글로벌 매출액은 37억6200만 달러(약 4조7000억 원)이다.
에피스클리는 삼성바이오에피스가 혈액학 분야에서 첫 번째로 개발한 제품이다. 통상 2~3개월가량 소요되는 유럽연합...
희귀난치성질환 치료제를 연구하는 티움바이오도 파트너십 체결 및 공동 연구개발을 논의할 예정이다. 회사는 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’ 및 전환성장인자 베타(TGF-ß)와 혈관내피성장인자(VEGF)를 동시에 저해하는 면역항암제 ‘TU2218’ 등을 개발 중이다.
TU2670은 유럽 임상의 환자모집을 80% 이상 완료했으며, 연내 투여를 마치고 글로벌 제약사에 기술수출을...
암 치료와 치료제 개발 동향, 임상 결과 및 혁신 의료 기술 등 세계 각지의 암 관련 연구 정보를 공유하는 자리다.
‘PHI-501’은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정 받은 신약 후보 물질이다. 파로스아이바이오는 PHI-501을 피부 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암 치료 물질로 중개 연구를 진행하고 있다....
케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단)는 KAIST 한용만 교수팀과 공동 연구로 파브리병 치료에 효능을 보이는 치료물질을 개발해 세계적인 의학저널에 연구논문을 실었다고 14일 밝혔다.
파브리병은 세계 인구 4만 명 당 1명꼴, 국내에서는 120여 명의 환자가 있는 희귀난치성 유전질환이다. 비정상적인 지방물질인 당지질 대사에 필요한 ‘알파...
케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단)는 바이오벤처기업 이뮤노포지와 난치성치료제 개발 기술지원 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다.
이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 신약 개발 관련 다수의 파이프라인을 보유하고 있으며, 글로벌 혁신신약(First-in-Class) 개발을 목표로 연구를 진행 중이다.
케이메디허브 의약생산센터는 이번 업무 협약으로 희귀난치...
치료제희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
크리스데살라진은 지엔티파마가 과학기술정보통신부의 ‘21세기 뇌프론티어 연구개발사업’의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 합성신약이다.
퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과...
적용된 후, 2013년과 2023년 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자에 대해서도 급여 인정 기준이 확대돼왔다.
김승주 SK플라즈마 대표이사는 “이번 협약으로 희귀·난치성 질환 전문 제약사로서의 포트폴리오가 한층 더 강화됐다”며 “앞으로도 희귀·난치성 질환 관련 제품군들을 더욱 강화해 국내 희귀질환자들의 치료와 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
선낭암은 통상 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에 마땅한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 조직학적으로 워낙 다양하고 복잡해 미리 감별하기가 어렵고, 타액선 전반에 다발적으로 발생하며, 신경을 따라 국소 재발하거나 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이도 빈번하게 일어나 치료가 까다로운 것으로 알려져 있다.
HLB의...
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청 비용 면제, 세금 감면, 허가 취득 후 7년 간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
넥스트젠바이오사이언스는 유한양행과 대웅제약, SK케미칼 등에서 연구...
미충족 의료 수요가 높은 희귀·난치성 질환에도 효과적일 수 있어 많은 바이오업계가 뛰어들고 있다.
16일 업계에 따르면, 첨단치료제 시장 진입을 위한 국내외 제약바이오기업의 M&A가 활발히 진행되고 있다. SK팜테코는 2021년 3월 프랑스 이포스케시 인수를 통해 유전자 치료제 생산에 필요한 바이러스 벡터 개발 기술을 확보했으며, 유럽 내 CGT...
파시가는 신장과 심부전에도 도움이 되는 것으로 나타나 판매가 크게 늘었지만 이르면 내년이면 복제약과 경쟁을 하게 될 것이라는 전망이 나온다.
한편 영국에 본사를 둔 다국적 제약사 아스트라제네카는 암 치료제 부문을 강화하고 있다. 2021년에는 미국의 희귀 난치성 질환 전문 제약사 알렉시온을 390억 달러에 인수했다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 중국 한소제약으로부터 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’에 대한 단기 마일스톤 150만 달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 밝혔다.
이번 마일스톤은 한소제약에 기술수출한 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’의 임상시료 제조공정(CMC)에 대한 기술이전(Tech-transfer) 달성에 따른 것이다.
티움바이오는...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 티움바이오(Tiumbio)는 중국의 한소제약(Hansoh Pharma)으로부터 자궁내막증 치료제 후보물질 ‘TU2670’에 대한 단기마일스톤 150만달러(약 19억원)를 수령한다고 2일 공시했다. 계약에 따라 티움바이오는 60일내 마일스톤을 수령하게 된다. TU2670은 경구용 GnRH 길항제(Antagonist)이다.
이는 한소제약에 라이선스아웃한...
현재 건선·전신홍반루푸스, 알츠하이머, 크론병, 심부전, 암 등 다양한 질환 치료제를 개발 중이다.
최 대표는 “기존 항체주사제 시장을 경구용 약물로 대체하는 효과가 있어 수요가 매우 높다”며 “기존 약물이 없는 질환이나 난치성질환을 타겟으로 하고 있어, 미충족 수요가 크다. 희귀질환을 우선으로 신약 허가 가능성을 높이고 적응증을 확대하는...
이후 새로운 약물 발굴 플랫폼인 노바(NOVA)를 개발해 치료제가 없는 난치성희귀 신경 질환 치료제 개발을 시작했다. 노바 플랫폼 론칭 이후 현재까지 5개의 신규 프로그램을 도출하고 활발한 연구개발을 진행 중이다. 이와 같은 연구개발의 지속 및 실현을 위해 추가 연구진 및 연구시설 확충의 필요성에 따라 여러 선도적 바이오 벤처기업이 있는 DTU 사이언스...
난치성희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로 삼성바이오에피스가 개발하고 있는 ‘SB12’의 오리지널 의약품 대비 동등성 충족의 견실성이 입증됐다.
삼성바이오에피스는 10일부터 13일(현지시간)까지 미국 뉴올리언스에서 열린 미국혈액학회(ASH)1) 연례 학술대회에서 SB12 오리지널 의약품 대비 동등성 충족의 견실성(robustness)을...
SB12는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성희귀질환 치료제인 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 현재 현재 국내와 유럽에서 판매허가 심사가 진행 중이다.
발표에 따르면 삼성바이오에피스는 지난 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 임상 3상에서 SB12와 오리지널의약품과의...
이 연구원은 “현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 확신한다”고 말했다.
임성기재단은 희귀난치성 질환 분야의 경우 의학적 미충족 수요가 매우 커 연구가 반드시 필요하지만, 환자 수가 극히 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않고...
장두현 보령 대표는 “신약개발 못지 않게, 해외 우수한 의약품의 국내 도입도 국민건강 증진에 기여하는 제약사의 중요한 책무”라며 “국내에 마땅한 치료제가 없어 고통받던 희귀난치성 질환 등을 겪는 많은 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록, 해외신약 도입을 통한 치료성과 향상에 적극 노력할 것”이라고 했다.
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