헌터증후군은 이두설파제란 효소의 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 꼴로 발생하며, 적절한 치료를 받지 못하면 15살을 넘기지 못하고 사망한다.
GC녹십자는 세계 최초로 헌터라제를 뇌실에 직접 투여하는 ICV제형으로 개발, 뇌혈관장벽(BBB·Blood Brain Barrier)을 통과하기 어려운 기존 치료제의...
캠페인을 통해 기부된 헌혈증은 혈액 속 응고 인자가 없거나 부족해 발생하는 선천성 출혈 질환을 가진 혈우병 환우회에 기부될 예정이다. 헌혈증 기부에 더해 이번 캠페인에 참여한 진아건설이 3000만 원을 후원하며 마음을 더했다.
채정훈 SK플라즈마 본부장은 “희귀질환을 겪고 있는 환우들을 위해 정광고등학교 학생들과 함께 기부 행렬에 동참할 수 있게 돼 뜻...
SK플라즈마 관계자는 “혈우인의 날을 맞아 희귀질환으로 고충을 겪고 계신 환우분들의 건강을 응원하는 차원에서 이번 캠페인을 기획했다”며 “혈우병치료제와 혈액제제 공급 외에도 희귀난치성 질환 환자분들과 지속적으로 소통하고, 회사가 기여할 수 있는 다양한 방안을 모색해 나갈 것”이라고 말했다.
주요 R&D 파이프라인으로는 희귀 소아 내분비 질환인 선천성 고인슐린증 치료제 RZ358, 당뇨병성 황반부종 치료를 위한 경구 혈장 칼리크레인 억제제 RZ402가 있으며 한독은 이 두 제품에 대한 한국 내 상업화 권리를 보유하고 있다. 레졸루트는 올해 개최되는 학회에서 현재까지 진행된 RZ402 임상에 대한 최종 결과를 발표할 계획이다.
권세창 한미약품 사장은 “5만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 심할 경우 생명까지 위협하는 질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없는 상황”이라며 “HM15136의 혁신성에 세계가 주목하고 있는 만큼, 빠르게 상용화해 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고 있다.
글로벌 오픈이노베이션 통한 산학협력 공동연구 및 신사업 추진에도 나선다. 한미는 작년 12월 에퍼메드 테라퓨틱스...
랩스글루카곤 아날로그는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체로, 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’ 가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선하는 효능을 갖고 있어 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로...
헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.
한편, 헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만-15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.
임상 목표를 조기 달성해 최단 기간 내 임상 성공을 알리고, 희귀질환에 대한 임상을 진행해 기술수출을 타진할 계획이다.
신약 상용화만이 살 길…임상 결과 꾸준히 공유
코스닥 시총 상위 100위 권 내 바이오기업 가운데 셀트리온헬스케어나 씨젠, 휴젤 등 몇 곳을 제외하면 매출이 없거나 적자기업이다. R&D에 막대한 비용을 투입한 이들 기업은 임상 시험에...
유전성 희귀질환 샤르코 마리 투스(CMT) 치료제인 ‘CKD-510’도 유럽에서 임상 1상을 진행하고 있다.
종근당은 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 개발에도 연구 역량을 쏟고 있다. 종근당은 최근 식품의약품안전처에서 중증의 코로나19 고위험군 환자를 대상으로 ‘나파벨탄(성분명 나파모스타트)’의 임상 3상 계획을 승인받았다. 이번 임상은 600여...
GC5107은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 증 다양한 용도로 사용되는 GC녹십자의 대표 혈액제제 중 하나다. GC녹십자는 지난 2월 GC5107의 북미 임상 3상 결과를 기반으로 FDA에 BLA를 제출했다.
LG화학, 中트랜스테라와 전략적 파트너십 체결
LG화학은 중국 트랜스테라 바이오사이언스와 자가면역질환 치료 후보물질 'LC510255'에 대한 파트너십 계약을...
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율도 50% 이하로 낮다. 이 환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을...
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다.
한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 획기적으로...
인슐린 수치가 과다하게 나타나는 질환을 대상으로 고인슐린증 및 저혈당 치료를 위해 개발되고 있다. RZ358은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐고 미국과 유럽에서 희귀 소아질환 의약품으로 추가 지정됐다. 레졸루트는 현재 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 RZ358 2b 임상인 ‘RIZE study’를 진행하고 있다.
진행되고 있다”라며 “향후 일본과 중국에 대한 추가 생산 및 공급 계획에 대해서도 차질 없이 준비할 것”이라고 말했다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌고, 중추신경손상을 보이는 중증 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.
인구 2만5000~5만 명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존해 왔다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를...
한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 전체 헌터증후군 환자에서 약 70%는 중추신경손상이 간찰된다. GC녹십자는 이번 허가로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료방식을 제공하게 됐다는데...
대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 되어 기쁘다”며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.