셀리버리 “다케다와 선천성 유전병 치료신약 공동개발 성공”

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 진행하고 있는 ‘프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia·FRDA) 치료신약 공동개발’ 프로젝트의 치료효능 평가시험 최종결과를 수령했다고 11일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증 신약 공동개발은 다케다의 요청으로 2년 전부터 시작됐다. 셀리버리는 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼을 적용해 세포/조직투과성 프라탁신 (CP-FXN)을 개발했다.

다케다는 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다. 이번 시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델이 사용됐으며, 생후 3개월 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 질병정도가 굉장히 심한 유전병 모델임에도 CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보였다.

셀리버리 공동개발 책임자는 “동일 유전병 동물모델에서 다케다가 그동안 개발하고 평가해온 다른 치료제들의 치료효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줬다”면서 “이 평가 결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내 라이선싱 협상 및 계약의 규모를 더욱 키워줄 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

셀리버리에 따르면 다케다는 유사한 선천성 유전병의 유전차치료제 개발을 위해 미국의 바이오기업 스트라이드바이오로부터 계약금 3000만 달러(330억 원)와 마일스톤 금액 6억8000만 달러(7600억 원)에 바이러스기반(AAV) 전송기술을 도입한 바 있다.