프리드리히운동실조증 검색결과

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“환자와 가족까지 세심하게”…희귀질환 검사 전후 ‘유전상담’ 중요

희귀질환을 정확히 진단하기 위한 유전자 검사의 중요성이 커졌다. 전문가들은 환자뿐 아니라 그 가족을 대상으로도 가족력을 확인하고, 불안을 해소할 수 있도록 검사와 상담 등 통합적인 지원이 필요하다고 강조했다. 서울대학교병원 희귀질환센터는 22DLF 서울 종로구 서울대병원 의학혁신센터(CMI) 서성환연구홀에서 위크숍을 열고 희귀질환 유전진단 최신 지견과

2026-06-22 17:49
투자 얼어붙은 바이오 업계…자금난에 ‘유상 증자’·‘임상 중단’ 잇따라

글로벌경기 부진과 고금리·고물가·고환율 등 어려운 투자 여건이 지속되면서 바이오업계에 대한 투자 열기도 급속히 얼어붙었다. 자금난에 시달리는 일부 기업에선 ‘선택과 집중’ 전략을 위해 일부 파이프라인 임상을 중단하거나, 유상증자 등의 방식으로 자금 조달에 나서고 있다. 25일 금융감독원 전자공시에 따르면, 올해 하반기에만 10개 이상의 제약·바이오기업이

2023-09-26 05:00
셀리버리 “바이오USA 참가…글로벌 제약사와 TSDT 플랫폼 기술수출 협상”

셀리버리는 13일부터 16일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention·바이오USA)에 조대웅 대표이사와 사업개발본부가 참석해 글로벌 제약 파트너사와 대면 라이센싱 협의를 진행한다고 9일 밝혔다. 이번 행사에서 셀리버리는 그동안 비대면으로 논의를 진행했던 TSDT 플랫폼기술

2022-06-09 10:45
[특징주] 샐리버리, 바이오인터내셔널 컨벤션 참가 소식에 '오름세'

샐리버리가 바이오·제약 업계의 세계 최대 행사인 '2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention)'에 참가한다는 소식에 오름세다. 샐리버리는 9일 오전 10시 19분 현재 전날보다 8.27% 오른 2만8800원에 거래 중이다. 이날 셀리버리는 오는 13일부터 16일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 '2022 바이오

2022-06-09 10:20
셀리버리 “다케다와 희귀유전병 치료신약 라이선싱 본격 논의”

셀리버리는 일본 다케다와 지난 2년간 진행한 선천적 희귀유전질환 프리드리히 운동실조증 (FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다. 프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를

2020-12-21 10:57
셀리버리, 클로벌 톱10 제약사로부터 심장불치유전병 치료 가능 효능 입증 결과 수령

셀리버리가 글로벌 톱10 제약사 다케다에서 진행된 ‘프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약 공동개발’ 프로젝트의 치료효능 평가시험의 분석 결과보고서를 통보받았다고 24일 밝혔다. 셀리버리는 “그동안 불가능한 것으로 판단했던 거대 단백질의 심장과 뇌로의 전송이 실제 가능함을 보였을 뿐만 아니라, 불치유전병으로 죽는 생

2020-11-24 14:48
셀리버리 “다케다와 선천성 유전병 치료신약 공동개발 성공”

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 진행하고 있는 ‘프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia·FRDA) 치료신약 공동개발’ 프로젝트의 치료효능 평가시험 최종결과를 수령했다고 11일 밝혔다. 프리드리히 운동실조증 신약 공동개발은 다케다의 요청으로 2년 전부터 시작됐다. 셀리버리는 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼을 적용해 세

2020-11-11 13:42
셀리버리 “다케다, 선천적 유전질환 치료효능 평가시험 긍정적 통보”

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 공동 개발한 프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia·FRDA) 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 28일 밝혔다. 셀리버리의 TSDT(약리물질 생체 내 전송) 플랫폼 기술을 적용한 세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 회사 내부실험

2020-09-28 09:24
셀리버리 “비대성 심근증 치료신약 물질 다케다에 최종 이전”

셀리버리는 다케다와 공동으로 진행하는 ‘프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트와 관련해 세포/조직투과성 FXN 단백질(CP-FXN)을 다케다 쇼난 연구소에 최종 전달했다고 1일 밝혔다. 에너지 합성에 관여하는 FXN 단백질이 뇌 신경세포에서 결핍되면 운동실조증이 발병하고, 심장 근육세포에서 부족하면 비대성 심근증을 일으켜 조기

2020-09-01 13:17
셀리버리 “다케다, 공동개발 운동실조증 신약 뇌·심장 전송 입증”

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트와 관련해 다케다로부터 운동실조증 및 비대성 심근증 치료효능 평가의 약동학/약력학(PK/PD) 분석결과를 전달받았다고 9일 밝혔다. 이번 분석보고서에 따르면, 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학 효능평가에서 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20% 상승하는 결과를 얻었다.

2020-07-09 10:13
셀리버리, 다케다와 공동개발 신약물질 중기부 국책과제에 선정

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 공동개발 중인 신약개발 프로잭트가 중소벤처기업부 국책과제에 선정됐다고 28일 밝혔다. 이번에 선정된 과제는 ‘세포/조직 투과성 프라탁신(CP-FXN) 개발을 통한 프리드리히 운동실조증 세포 내 단백질 치료법 확립’으로, 2년 동안 10억 원의 연구비가 지원된다. 프리드리히 운동실조증을 치료할 수 있는 CP-FXN 신약

2020-05-28 13:54
셀리버리 “다케다에 운동실조증 효능평가용 신약 물질 인도”

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성심근증 동물모델에서의 약동학/약력학(PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 ‘CV-14’을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다. 물질인도계약(MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포

2020-03-12 10:44
셀리버리, 마일스톤3차 효능평가용 신약물질 ‘다케다’로 물질인도 완료

셀리버리는 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델에서의 약동학·약력학 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다. 셀리버리 관계자는 “단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합

2020-03-12 10:11