바이오리더스, ‘BLS-M22’ 미국 이어 국내서도 희귀의약품 지정…개발 탄력

바이오리더스가 기술수출을 추진 중인 희귀질환 뒤센 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophyㆍDMD) 치료제 ‘BLS-M22'가 국내에서도 희귀의약품으로 인정받았다.

바이오리더스는 17일 식품의약품안전처(MFDS)로부터 ‘BLS-M22’ 개발단계 희귀의약품 지정 승인을 받아 글로벌 기술수출과 국내 임상실험을 병행한다고 밝혔다.

이번에 개발단계 희귀의약품 목록에 21번째로 이름을 올린 ‘BLS-M22’는 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상시험 승인 후 현재 국내 임상시험 2상을 진행 중이다. 이로써 바이오리더스는 현재 진행 중인 임상시험 2상 진행 후 신속 허가 및 심사비용 면제 등 제도혜택을 누릴 수 있게 된다.

특히 해당 신약 파이프라인은 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA)에서 먼저 희귀의약품 지정(Orphan Drug DesignationㆍODD) 승인을 받은 파이프라인이다. 글로벌 제약사들 대상의 기술수출도 진행되고 있다.

바이오리더스의 BLS-M22는 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제해 근육손실을 줄인다. 스테로이드를 사용해 질환 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 수준인 시중의 타사 제품과 달리 BLS-M22는 면역치료제로서 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료하도록 개발하고 있다.

회사 관계자는 “글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투트랙 전략으로 신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이고 있다”며 “또한 DMD 치료제의 적응증을 확대한 ALS (근위축성 측색 경화증ㆍ루게릭병), SMA(척수성 근위축증), Sarcopenia(근감소증)에 대한 비즈니스 모델을 해외 빅파마들과 협의 중”이라고 밝혔다.

이어 “플랫폼기술을 기반으로 새로운 면역치료제로서 기술제휴가 가능한 면역항암제(고형암), 대사질환 치료제, 항바이러스, 백신 아쥬반트 등 추가 파이프라인을 진행하고 있다”고 강조했다.