바이오리더스, 희귀질환 DMD 치료제 ‘BLS-M22’ 임상 1상 승인

바이오리더스는 27일 식품의약품안전처가 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(DMD) 치료제 BLS-M22에 대해 임상시험을 승인했다고 28일 밝혔다.

회사 측은 “자체 플랫폼 기술인 MucoMAX를 이용한 파이프라인 중 하나인 BLS-M22는 삼성서울병원 연구팀과 진행한 공동연구를 통해 근육 성장을 방해하는 마이오스타틴(Myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 효능을 확인했다”며 “보건복지부의 첨단의료기술개발사업에 선정돼 선행연구 결과부터 가치를 인정받은 파이프라인”이라고 설명했다.

BLS-M22는 지난해 12월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받기도 했다. 희귀의약품 지정 후 임상시험 허가, 임상 2상 완료 후 조건부 판매가 가능하다. 시판허가 승인 후에는 7년간 마케팅 독점권을 받기도 한다.

DMD는 희귀 유전 질환의 일종이다. 근육 위축증 가운데 빈도가 높으며, 남아 3500명당 1명 수준으로 발병된다. 20세경 호흡근 침범에 의한 호흡 마비로 사망하는 질환이다. 현재 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡 기능을 유지하는 방법 이외 마땅한 치료제는 없는 상황이다.

회사 관계자는 “이번 DMD 치료제의 국내 식품의약품안전처의 임상 1상 승인, 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인과 더불어 국내에서도 희귀의약품 지정을 받아 임상 진행에 속도를 내겠다”고 밝혔다.