아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(Intracerebroventricular injection, ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(Enzyme Replacement Therapy, ERT)를 개발 중이다. 해당 치료제는...
2024-04-23 09:15