큐로셀, 국내 첫 CAR-T 치료제 ‘림카토‘ 상용화 박차…“9월 급여 목표”

지난달 식약처 허가…기존 글로벌 치료제 대비 치료 효과 확인

▲김건수 큐로셀 대표가 14일 서울 종로구 포시즌스호텔에서 열린 림카토 허가 기념 기자간담회에서 발언하고 있다. (사진제공=큐로셀)

큐로셀이 자체 개발한 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘림카토’(성분명 안발캅타젠오토류셀) 상용화에 본격 시동을 걸었다. 해외 제품에 의존하던 국내 CAR-T 시장에 국산 치료제 공급 체계를 구축하고 빠른 건강보험 등재와 치료센터 확대를 통해 환자 접근성을 높일 계획이다.

큐로셀은 14일 서울 종로구 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 국내 최초 CAR-T 치료제 림카토의 상업화 전략과 후속 파이프라인 계획을 공개했다. 림카토는 지난달 29일 식품의약품안전처 품목허가를 획득한 국내 개발 42호 신약이다. 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자에게 쓸 수 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “림카토의 허가는 단순히 하나의 신약 출시를 넘어 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발하고 상용화할 수 있다는 역량을 입증한 사례”라며 “연구개발부터 임상·생산·품질관리·허가까지 전 과정을 국내에서 수행할 수 있는 기반을 구축했다”고 말했다.

그는 이어 “그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 국내 환자들이 실제 치료에 도달하기까지 제조·공급·기관 접근성 측면의 장벽이 존재했다”며 “치료 접근성 개선과 안정적 공급 기반 마련에 역량을 집중하겠다”고 강조했다.

림카토는 임상 2상에서 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%란 경쟁력 있는 치료 효과를 확인했다. 특히 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구 결과, 전체 생존 기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소시켰다.

임상 2상 책임자인 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “재발·불응성 환자는 기존 항암치료와 자가조혈모세포이식 이후에도 장기 생존 가능성이 매우 낮다”며 “CAR-T 치료는 사실상 마지막 치료 기회에 가까운 영역”이라고 설명했다.

김 교수는 “기존 상용 CAR-T가 면역관문 활성화에 따른 T세포 탈진 문제를 겪는 반면 림카토는 PD-1·TIGIT 발현을 억제하는 OVIS™(OVercome Immune Suppression) 플랫폼 기술 기술을 적용했다”며 “차세대 CAR-T로서 차별화된 기술력을 보여줬다. 효과뿐만 아니라 중증 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성 발생률도 낮아 안전성 측면에서도 경쟁력이 있다”고 덧붙였다.

림카토의 상업화 전략도 공개됐다. 이승원 큐로셀 상무는 “림카토는 정부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상에 선정돼 일반 신약보다 빠른 급여 등재가 가능하다”며 “베스트 시나리오 기준으로 올해 9월 급여 출시를 목표로 준비 중”이라고 밝혔다.

큐로셀은 대전 상업용 의약품제조및품질관리기준(GMP) 시설에서 연간 700 배치(Batch) 이상 생산이 가능하다. 또한 기존 해외 CAR-T 제품은 환자 세포를 해외 제조소로 보내는 과정에서 수주간 운송 기간이 필요하지만 림카토는 국내 생산 기반을 통해 제조·공급 시간을 단축할 수 있다는 장점이 있다.

이 상무는 “현재 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대병원, 서울성모병원 등 12개 주요 병원과 공급 협의를 진행하고 있다”며 “연내 전국 30개 병원으로 치료센터를 확대해 국내 어디서든 림카토 투여가 가능한 체계를 구축하겠다”고 말했다.

큐로셀은 림카토의 적응증 추가를 위한 연구를 이어간다. 현재 성인 급성림프모구성백혈병(ALL) 대상 CAR-T 임상 1상이 마무리 단계이며, 전신홍반성루푸스(SLE) 영역에서도 국내 최초 자가면역질환 CAR-T 임상을 시작했다. 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 “치료목적 사용 경험에서 고무적인 결과를 확인하고 있어 향후 임상 결과에 대한 기대가 크다”고 밝혔다.