급성골수성백혈병은 65세 이상 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환이다. 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억 달러(약 2조7500억 원)에 달할 것으로 전망된다.
파로스아이바이오는 다국적 임상 진행 중인 ‘PHI-101 AML’을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터, 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼 기술을 확보하고...
한미약품은 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전 관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표한 바 있다. 현재 미국에서 재발·불응성 AML 환자 대상 임상 1/2상을 진행 중이며, 용량 증량 연구에서 강력한 항종양 활성화를 입증됐다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로...
희귀난치성질환 신약개발 바이오텍 티움바이오(TiumBio)가 프랑스 바이오기업인 온코디자인(Oncodesign)과 신규 항섬유증 신약후보물질에 대한 공동연구개발 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
이번 계약으로 온코디자인은 나노사이클릭스(Nanocyclix®) 플랫폼을 활용해 신규 후보물질 합성, 생화학(biochemical) 평가를 담당하게 된다. 티움바이오는 신규물질을...
임원빈 아보메드 공동대표는 “신약 R&D 분야의 전문 인력과 역랑을 두루 갖춘 일동제약과 협력하게 되어 기대가 크다”며 “그동안 쌓아온 타깃 선정 및 치료제 개발과 관련한 자사의 경험, 기술력 등을 활용해 혁신 신약과 원천 기술 확보에 최선을 다할 방침”이라고 말했다.
한편 아보메드는 희귀·난치성 질환 분야를 중심으로 윌슨병, 급성호흡곤란증후군(ARDS)...
이번 협약을 통해 일동제약과 아보메드는 저분자 화합물을 활용한 표적치료제를 비롯한 유망 분야의 혁신 신약 개발에 나설 방침이다.
아보메드는 희귀·난치성 질환 분야를 중심으로 윌슨병, 급성호흡곤란증후군(ARDS), 펜드리드증후군 등과 관련한 파이프라인을 보유한 신약 개발 회사로 R&D(연구개발) 센터뿐 아니라 미국 샌프란시스코에 임상 진행 및 FDA 허가...
한미약품은 향후 에페글레나타이드를 난치성 심혈관계 질환, NASH 등 다양한 대사질환 치료를 위한 병용 요법으로 개발을 확장할 계획이다.
권세창 한미약품 사장은 “치료제가 없는 NASH 분야에서 혁신성을 입증한 한미의 독자적 바이오신약들의 가시적 연구 성과들이 모아지고 있다”며 “이 신약들의 상용화를 앞당길 수 있도록 연구 개발에 최선을...
특히 암과 희귀질환 임상연구 비율은 각각 64.5%(780건), 10.3%(125건)이었다. 특히 17개의 코로나19 치료제 및 백신의 임상도 진행됐다. 이는 글로벌 제약사들이 임상 연구를 통해 기존 의약품으로 치료가 어려운 중증·난치성 질환부터 새로운 감염 질환 등에도 국내 환자들이 새로운 치료 옵션에 조기 접근할 수 있음을 뜻한다.
KRPIA는 “한국은...
난치성희귀질환인 ‘단장증후군’ 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 확인됐다. 단장증후군은 작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.
한미약품은 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 ‘LAPSGLP-2 아날로그...
차세대 뇌전증 치료제(SKL24741)는 전임상 단계에 있으며 희귀 신경계 질환은 2025년 신제품 출시를 목표로 하고 있다.
항암제는 2022년 임상1상 진입을 목표로 난치성, 전이성 종양을 타겟으로 개발 중이다. 오픈이노베이션과 개발협력을 통한 AI 기반 신물질 발굴과 RNA를 활용한 신약 개발도 검토 중에 있다.
SK플라즈마는 지난달 희귀난치성 질환 치료제 등을 포함한 신규 바이오 시장 진출을 위해 1100억 원 규모의 유상증자에 나섰다. 이번 유상증자에는 희귀 난치성 질환의 R&D(연구개발) 전문 역량을 보유한 티움바이오가 참여하고, SK플라즈마는 티움바이오와 함께 바이오 영역에서 공동 연구 개발을 추진하며 희귀질환 치료제 시장에 진출한다는 계획이다....
돗토리대 연구 책임자인 히가키 카츠미(Higaki Katsumi) 교수는 희귀질환 샤페론 치료제 연구를 20여년간 이어온 이 분야의 전문가이다.
GC녹십자는 돗토리대에 계약금과 개발단계에 따른 마일스톤을 지급하게 되며, 제품 상용화에 따른 로얄티도 있다.
허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을...
양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤(단계별 성공에 따른 기술료)을 지급받고 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.
허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.
세계보건기구(WHO)에 따르면 희귀난치성 질환은 5000~8000여 종에 달하지만 대부분 질환에 대한 정확한 치료 방법이 없거나 승인받은 치료제가 한정적이다. 이 때문에 희귀난치성 질환 치료제 시장은 신약개발 분야의 블루오션으로 불린다. 큰 성장성뿐 아니라 신약 개발 임상 기간이 짧고 타 영역 대비 성공 확률이 높아 글로벌 시장 진입이 비교적 용이하다는 강점이...
성장호르몬 결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부 종양 등의 원인으로 성장호르몬 분비가 결핍되는 난치성희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받게 된다.
이번 EMA 희귀의약품...
한독과 제넥신이 공동 개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 유럽의약품청(EMA)에서 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.
‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤...
GC녹십자는 20일 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, SSADHD) 치료제 공동 개발에 대한 계약을 체결했다고 밝혔다.
발표에 따르면 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소대체치료제(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 개발에 나선다. 이 질환의 First-in-Class 치료제 개발을...
GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성 질환 ‘SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제의 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.
이번 계약을 통해 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발을 시작한다. 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1·2상 진입을 목표로 하고 있다.
SSADHD는...
또 재단은 의료 미충족 수요가 큰 희귀난치성 질환 극복을 위한 지원에도 적극 나선다. 치료제가 없는 희귀질환 분야의 신약개발을 위한 연구비 지원에도 힘쓸 계획이다.
임성기재단 이관순 초대 이사장은 “한국 제약바이오 산업에 ‘R&D’와 ‘글로벌 신약개발’, ‘제약강국’이란 비전을 제시한 임성기 회장의 철학과 유지를 흔들림 없이 이어나가겠다”라며...
(proof of concept, PoC)를 입증하고 나아가 환자의 편의성을 개선시킨 1일 1회 제형으로 자궁내막증 질환에서 ‘best-in-class’ 치료제를 기대한다”고 설명했다.
한편 티움바이오는 희귀난치성질환 영역에 특화하여 연구개발을 진행하고 있다. 티움바이오는 내달 면역항암제 후보물질로 TGF-β/VEGFR2 이중억제제 ‘TU2218’의 미국 임상1상을 신청할 계획이다.
SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 및 희귀난치성질환 전문 기업으로, 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 갖게 됐다.
SK케미칼의 원천 기술과 함께 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발된 앱스틸라는 2015년부터 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에 선보였고 현재 세계적으로 광범위하게 사용되고 있다.
김윤호 SK플라즈마 대표는...