희귀질환 - 이투데이

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[제약·바이오 주간동향] 식약처, 37호 국산신약 ‘자큐보’ 허가 外

심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없다. 종근당, 큐리진의 유전자치료제 도입 종근당은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진(Curigin)과 22일 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다. 이번 계약으로 종근당은 CA102의 글로벌 권리를 확보해 표재성...

2024-04-27 05:00
이수앱지스, '파브리병 인식의 달' 맞아 1000만원 기부

이수앱지스는 세계 파브리병 인식의 달을 맞이해 한국희귀·난치성질환연합회에 기부금 1000만 원을 전달했다고 26일 밝혔다. 이수앱지스는 최근 한달간 파브리병 질환 인식 증진을 위해 임직원과 보건의료 전문가를 대상으로 파브리병 인식의 달이 시작되는 4월 첫날을 의미하는 4분 1초에 초시계를 멈추는 ‘캐치 더 타임(CATCH THE TIME)’ 캠페인을 진행하기도...

2024-04-26 17:10
‘장기 유사체’ 오가노이드 재생치료제 상용화 가능성 높아진다

유 대표는 “첨단재생의료개정안(첨생법)이 통과되며 내년부터 희귀난치성 질환 치료에 오가노이드 재생치료제가 쓰일 수 있다”며 “한국에서 축적한 기술과 경험으로 글로벌 오가노이드 시장 리더십을 확보하겠다. 오가노이드가 국가 신성장동력이 될 수 있도록 하겠다”고 강조했다. 정형구 미리어드생명과학 이사는 “국내에서 산업의 법적 근거 마련 및...

2024-04-26 16:29
좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 파이프라인 구축에 집중하고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적지만, 치료제 미충족 수요가 커 정부도 투자를 늘리고 있다. 의약품 당국에서 인정받은 희귀의약품은 각종 혜택도 적용돼 기업들의 도전이 꾸준하다. 24일 본지 취재를 종합하면 국내 기업들이 희귀질환 치료제 개발·공급에 투자와 관련 자체 기술을 적용해...

2024-04-25 05:01
[BioS]삼바, 1Q 매출 9469억, 영업익 2213억 "역대 최대"

국내에서는 희귀성 혈액질환 치료제 '에피스클리(솔리리스 바이오시밀러, SB12)', 안과질환 치료제 '아필리부(아일리아 바이오시밀러, SB15)', 자가면역질환 치료제 '에피즈텍(스텔라라 바이오시밀러, SB17)'의 허가를 업계 최초로 승인받았다. 또한 전세계 의약품 매출 1위 면역 항암제 '키트루다'의 바이오시밀러(SB27) 개발을 통해 다양한 질환 분야에서의...

2024-04-24 15:59
종근당, 큐리진과 유전자치료제 도입 계약 체결

서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 AAV vector 기술 기반으로 희귀난치성 질환을 타깃으로 하는 다수의 유전자치료제를 개발하고 있으며, 전문 역량을 융합하여 핵심 기술 플랫폼을 확보하는 데 집중하고 있다. 한편, 큐리진은 전세계적으로 가장 짧은 길이의 siRNA로 두 개의 질병유전자를 억제할 수 있는 신개념 이중표적 RNAi 기술을...

2024-04-23 10:02
[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군’ 약물 “美 IND 신청”

심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사측의 설명이다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를...

2024-04-23 09:43
GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 1상 신청

심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(Intracerebroventricular...

2024-04-23 09:15
한국애브비 “스카이리치, 손발바닥 농포증 새 치료 옵션될 것”

다만 환자 치료접근성 강화와 경제적 부담 완화를 위해 손발바닥 농포증에 대해 희귀질환으로 인정해야 한다는 목소리도 나왔다. 한국애브비는 건선성 질환 치료제 ‘스카이리치’에 대한 식품의약품안전처의 손발바닥 농포증 치료제 허가를 기념해 22일 서울 강남 안다즈호텔에서 기자간담회를 열고 주요 임상결과를 공개했다. 앞서 식약처는 9일자로 ‘스카이리치...

2024-04-22 13:56
‘480조’ 희귀의약품시장, 5년 내 바이오의약품이 주도

미국에서는 20만 명 이하인 희귀질환을 치료하기 위한 약물의 개발, 허가가 원활하게 이뤄지도록 마련됐다. 희귀의약품에 지정된 의약품은 시판 허가 후 7년간 시장 독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다. 유럽에선 18만5000명 이하인 희귀질환치료제의 품목허가 신청...

2024-04-20 06:00
‘눈물의 여왕’ 속 등장한 세포치료제, 고형암 환자 치료에도 희망될까

한편, 올해 2월 개정된 첨단재생바이오법 개정안이 국회를 통과하면서 국내 세포유전자치료제 연구 개발사들이 각 파이프라인 임상 및 상업화에 속도를 붙을 전망이다. 제약바이오업계에선 중증 희귀 난치성 질환 치료제 개발 연구의 폭이 넓어져 국내 고형암 세포치료제 개발에 가속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.

2024-04-19 06:00
배경은 사노피 대표, 한국 및 호주·뉴질랜드 제약 총괄 다국가 리드 선임

사업부 총책임자, 미국 지역 글로벌 프로덕트 디렉터, 항암제·전문의약품 사업부 총괄, 대표 등을 역임했다. 2010년 사노피 그룹의 희귀질환 사업부인 ㈜젠자임코리아 대표로 선임된 후, 2013년부터 사노피-아벤티스 코리아 대표이사 및 사노피 한국법인의 컨트리 리드를 맡아 역임해왔다. 최근 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 제15대 회장에 선임됐다.

2024-04-18 10:42
JW중외제약, ‘세계 혈우인의 날’ 맞아 ‘브라보 캠페인’ 진행

JW중외제약은 혈우병을 비롯한 희귀질환에 대한 인식을 개선할 수 있는 활동을 지속할 계획이다. JW중외제약 관계자는 “JW중외제약은 A형 혈우병 치료제인 ‘헴리브라’를 공급해 환우들의 삶의 질 개선에 앞장서고 있다”며 “앞으로도 치료제 공급뿐만 아니라 환우들에게 실질적인 도움이 될 수 있는 다양한 활동을 전개하겠다”고 말했다. 한편...

2024-04-17 14:22
노보 노디스크제약, 세계혈우병의 날 맞아 한국코헴회에 기부물품 전달

노보 노디스크제약 희귀질환사업부는 4월 17일 세계혈우병의 날(World Hemophilia Day, 이하 WHD)을 맞아 혈우병 환자의 관절 보호를 위한 무릎보호대와 임직원들이 직접 제작한 키링(key ring)을 한국코헴회에 기부했다고 17일 밝혔다. 혈우병은 충분한 혈액 응고 단백질이 부족해 혈액이 제대로 응고되지 않는 희귀질환이다. 현재 전 세계적으로 혈우병 진단 및 전문...

2024-04-17 11:04
베링거인겔하임, R&D 투자 강화…신규 파이프라인 개발 가속

후기단계 포트폴리오의 화합물 개발은 항암제, 심폐질환, 심장-신장-대사질환(CRM), 정신건강 부문에서 크게 약진했다. 브리기마들린(Brigimadlin)은 치료 옵션이 제한된 희귀암인 역분화성 지방육종 치료제로 핵심 임상시험 단계에 진입했다. 존거티닙(zongertinib)은 긍정적인 초기 임상 데이터를 바탕으로 임상개발이 가속화됐다. 서보두타이드...

2024-04-17 09:27
SK플라즈마, 세계 혈우인의 날 맞아 헌혈 캠페인 전개

김승주 SK플라즈마 대표는 “앞으로도 지속해서 정기적인 헌혈 캠페인을 진행하면서 희귀질환에 대한 사회적 관심을 높이고 환우의 삶의 질을 개선하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라며 “우리가 맞이하고 있는 다양한 사회문제 해결을 위해 구성원들과 힘을 모아 ESG경영을 적극 실천해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

2024-04-16 10:26
한국유씨비제약, 장-크리스토프 텔리에르 회장 방한 비즈니스 투어 성료

식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정된 소식을 축하하며 이와 같은 성과를 이뤄낸 한국유씨비제약 임직원들에게 격려의 말을 전하기도 했다. 타운홀 미팅 이후 텔리에르 회장은 서울대학교병원을 방문, 중추신경계 및 면역 질환 분야의 명의들을 만나 국내 환자들의 미충족 수요를 짚어보고 치료 환경 개선 방안에 대한 깊이 있는 의견을 공유했다. 특히...

2024-04-15 09:12
이엔셀, 올해 첫 바이오기업 상장 예심 통과…CGT CDMO 특화

이는 국내 CGT CDMO 기업 중 최다 실적으로 알려졌다. 이엔셀은 신약 개발에도 집중하고 있다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 기반으로 하는 근육질환 치료제다. 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 2022년 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.

2024-04-12 14:21
부업 잘하는 K톡신 업계…수술용 실에 신약까지 뚝딱

희귀 자가면역질환인 ‘중증근무력증’ 항체 치료제 ‘MT122’를 개발 중이다. MT122는 기존 중증근무력증 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이다. 이 때문에 투약량이 적고, 편의성이 높을 것으로 회사는 기대하고 있다. MT122는 지난해 12월 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년 제3차 국가신약개발사업 과제’로 선정돼 향후 2년간 연구비를...

2024-04-12 08:00
리퓨어헬스케어, 시니어 헬스케어 사업 고도화 다자간 업무협약 체결

리퓨어헬스케어는 희귀질환 치료제의 R&D 및 유통 글로벌 파트너십을 구축했으며 헬스케어 분야에서는 원격진료, 개인건강기록(PHR) 플랫폼을 구축·제공하는 기업이다. 키즈노트는 영유아 보육뿐만 아니라 아동기, 청소년기, 노년기 등 고객 환경에 맞는 생애 주기 맞춤형 서비스 플랫폼을 제공하는 패밀리 케어 솔루션을 제공하고 있다. 단국 상의원은 대학 내...

2024-04-08 11:04

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