미국·유럽 두드리는 국내 개발 신약…임상·허가 성과 기대감[차세대 K-신약③]

(그래픽=신미영 기자 win8226@)

국내 주요 제약바이오 기업들이 미국과 유럽에서 임상연구 및 허가 절차를 진전시키며 대규모 성과에 대한 기대감을 높이고 있다. 핵심 파이프라인들이 글로벌 제약 시장에서 권위 있는 규제기관들의 인정을 잇따라 받으면서 산업계의 이목이 집중되는 모습이다.

7일 제약바이오 업계에 따르면 최근 유한양행은 자체 개발 중인 희귀질환 치료 신약 후보물질의 글로벌 영토 확장에 속도를 내고 있다. 고셔병 치료제 신약 후보물질인 ‘YH35995’에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 성사시켰다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 체내 여러 장기에 축적되는 희귀질환이다. 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동 연구로 확보해 현재 단독으로 개발 중인 경구용 치료제다. 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기전이다.

이번 유럽의약품청의 희귀의약품 지정에 따라 유한양행은 YH35995 개발 단계에서의 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면 혜택은 물론, EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다. 향후 시판허가 승인 시 유럽연합 회원국 전역에서 10년간 독점권을 보장받는 등 막대한 상업적 이점을 확보하게 됐다.

항암 신약 부문에서도 괄목할 만한 성과가 이어지고 있다. LG화학은 미국 생명공학기업으로부터 도입한 고형암 신약후보물질 ‘LG00313112’의 임상 1/2상 시험계획(IND)을 FDA로부터 최종 승인받았다. LG00313112는 암 환자의 1~3%에서 확인되는 ‘TP53 Y220C’ 변이를 표적 하는 기전이다. 해당 물질은 LG화학이 지난 4월 미국 프론티어 메디신즈(Frontier Medicines)와 글로벌 독점 개발 및 상업화 라이선스 계약을 통해 도입했다.

LG화학은 개발을 신속히 진행하기 위해 임상 1상과 2상을 하나의 프로토콜로 통합 설계했다. 1상에서는 난소암과 폐암, 유방암 등 TP53 Y220C 변이를 보유한 진행성 고형암 환자를 대상으로 안전성과 내약성, 2상 권장 용량, 예비 유효성 등을 확인할 계획이다. 이후 임상 2상에서는 1상 결과를 토대로 유효성을 본격적으로 확인할 예정이다.

HLB의 간암 치료 신약 후보물질 ‘리보세라닙’ 미국 허가는 올해 국내 바이오 업계의 최대 관전 포인트로 꼽힌다. HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스를 통해 리보세라닙과 중국 항서제약의 면역항암제 ‘캄렐리주맙’ 병용요법 간암 1차 치료제로 FDA 허가 심사를 받고 있다. 허가 여부는 이달 23일까지 최종 발표될 예정이다.

앞서 HLB는 약물 자체의 효능 문제가 아닌, 생산시설 실사 및 제조·품질관리(CMC)와 관련한 지적 사항으로 인해 FDA로부터 두 차례의 보안요구서한을 받은 바 있다. 이번 심사는 문제점들을 면밀히 보완해 제출한 세 번째 도전이다. 리보세라닙 글로벌 3상(CARES-310) 최종 분석 결과에 따르면, 병용요법 투여군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 23.8개월로 대조군인 소라페닙(15.2개월)을 대폭 뛰어넘었다. 이번 심사에서 최종 허가를 얻을 경우 유한양행의 ‘렉라자’에 이어 국내 기업이 개발한 항암 신약이 FDA 문턱을 넘는 두 번째 사례가 된다.

제약바이오 업계 관계자는 “국내 기업들이 단순히 기술수출과 국내 임상에 그치지 않고, 해외 규제기관에 대응하는 역량을 누적하는 것이 향후 블록버스터 의약품 배출과 ‘빅파마’로 도약하는 데 필수적인 자산이 된다”라며 “특히 미국과 유럽 등 선진국 시장에서 인허가를 확보하면 다른 국가의 시장에 진출할 때 유리하다”라고 말했다.