와이투솔루션 룩사, ARVO서 줄기세포 치료 전략 공개…시력 개선 효과 확인

샐리 템플 박사, 세계 최대 안과학회 ‘ARVO 2026’ 메인 키노트 강연 성료

건성 황반변성 치료제 ‘RPESC-RPE-4W’, 임상서 21.67글자 시력 개선

AI 활용한 표적 발굴 및 공정 최적화로 신경 퇴행성 질환 극복 비전 제시

와이투솔루션의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(룩사)가 줄기세포 기반의 혁신적인 안과 질환 치료 전략을 선보였다.

와이투솔루션은 룩사의 최고과학책임자(CSO)인 샐리 템플(Sally Temple) 박사가 세계 최대 안과 학술대회인 ‘아보(ARVO 2026)’에서 ‘모델링ㆍ타겟팅ㆍ치유: 뇌와 눈의 신경퇴행 질환 극복을 위한 줄기세포 전략’을 주제로 키노트 강연을 진행했다고 11일 밝혔다.

템플 박사는 이번 강연에서 줄기세포 기술을 활용해 전두측두엽 치매, 알츠하이머병, 노인성 황반변성 등 중추신경계(CNS) 질환을 극복하기 위한 세 가지 연구 전략을 제시했다. 특히 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 성과가 눈길을 끌었다.

발표에 따르면 현재 진행 중인 인간 대상 최초 임상시험에서 RPESC-RPE-4W 이식 치료는 긍정적인 안전성과 내약성을 나타냈다. 무엇보다 일부 참여자에게서 평균 21.67글자의 시력 개선 효과가 확인되며 치료제로서의 가능성을 입증했다. 해당 치료제는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의료 첨단치료제 지정(RMAT)을 받은 상태다.

최첨단 기술인 인공지능(AI)을 치료제 개발에 접목한 전략도 소개됐다. 연구진은 질병 메커니즘 규명부터 치료 개입에 이르는 전 과정에 AI를 도입해 △유전체 연관 분석 기반 핵심 표적 발굴 △복합 약물 상호작용 모델링 △세포 생산 공정 최적화 등에 적용하고 있다.

템플 박사는 포유류 배아 중추신경계에 줄기세포가 존재한다는 사실을 세계 최초로 입증하며 신경줄기세포 분야의 기틀을 마련한 석학이다. 국제줄기세포학회(ISSCR) 회장을 역임했으며, 현재 미국 국립의학원(NAM) 회원으로 활동하며 재생치료 개발을 이끌고 있다.

와이투솔루션 관계자는 “이번 키노트는 뇌와 눈의 신경퇴행 질환을 다루는 최신 줄기세포 연구 방향을 제시한 뜻깊은 자리”라며 “룩사가 개발 중인 치료제가 임상에서 유의미한 시기능 개선 가능성을 확인한 만큼 개발이 순항 중”이라고 말했다.

한편 룩사는 와이투솔루션과 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 2019년 설립한 합작법인으로 와이투솔루션은 룩사에 약 180억원을 투자해 50%의 지분을 보유하고 있다.