파로스아이바이오 ‘PHI-101’, 관해 유지 요법 치료목적 사용승인

인공지능(AI) 기반 혁신신약 개발 기업 파로스아이바이오는 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 관해 유지요법을 위한 치료목적 사용승인을 받았다고 28일 밝혔다.

치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 처했지만 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해서 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다. PHI-101의 임상 시험 참여 후 완전관해(CR)에 도달한 환자에게 유지요법으로 약을 추가로 사용하기 위해 서울아산병원이 신청했다.

승인 대상 환자는 조혈모세포이식 후 급성 골수성 백혈병이 재발해서 올해 상반기 PHI-101 임상시험에 참여했다. PHI-101 투약을 통해 완전관해에 도달해 최근 동종조혈모세포이식을 시행 받았고, 이번 사용 신청이 승인되면서 관해 유지요법으로 PHI-101을 투약하게 된다.

PHI-101은 FLT3 저해제 계열의 급성 골수성 백혈병 치료제로, 국내와 호주에서 임상 1b상 시험을 진행 중이다. 급성 골수성 백혈병은 재발 위험이 큰 질환으로 조혈모세포이식 이후에도 유지요법 치료가 필요하다. 특히 FLT3 변이가 있는 환자는 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 크다고 알려져 있지만, 현재 국내에서 사용되는 FLT3 억제 계열 치료제 중 조혈모세포이식 후 유지요법을 위한 약은 없다.

PHI-101이 치료목적 사용승인을 받은 것은 이번이 네 번째다. 올해 8월 가톨릭대학교 서울성모병원이 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 승인을 두 차례 획득했고, 4월엔 악성 흑색종 환자를 대상으로 세브란스병원에서 사용됐다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “이번 치료목적 사용승인은 현장 임상의의 PHI-101의 치료 효과에 대한 확신과 기대감이 반영된 결과”라며 “향후 PHI-101의 품목 허가와 유지요법 치료제로서 약물 가치 확장에도 힘쓸 것”이라고 말했다.