[BioS] NIH, 유전자가위 인간모델 사용 검토 예정

다음주 초, CRISPR/Cas9을 사용한 유전자 편집

과학기술저널 MIT 테크놀로지 리뷰(MIT Technology Review)는 CRISPR/Cas9을 사용한 유전자 편집(gene editing)이 미국 국립보건원(National Institute of Health, NIH)에서 다음주 초에 평가될 것이며 이것이 인간 모델에 처음으로 사용하는 케이스가 될 것이라고 발표했다.

비록 이전의 CAR-T 치료법이 전통 유전자 편집 기술에 의존했지만 유전자가위 CRISPR를 사용한 유전자 편집은 더 정밀하고 저렴할 것이로 전문가들은 보고있다. 유전자 편집 시스템의 사용은 NIH의 재조합 DNA 자문위원회 회의에서 논의될 예정이다.

유전자가위 개발업체인 에디타스(Editas Medicine)의 CRISPR 기반의 눈 치료가 첫 인간에 대한 임상시험이 될 것으로 보이지만(2017년 시작 예정), CAR-T 선구자 칼 준(Carl June)이 이끄는 팀이 결승선에 더 빨리 도달할 수도 있다.

준은 T 세포 면역 요법 프로토콜에서 두 개의 유전자를 골수종, 흑색종 및 육종 종양 세포에 잘 표적화할 수 있도록 편집할 계획이다. 준이 발표할 유전자 중 하나는 면역 검사 억제제 PD-1을 제거하기 위한 코드이다. PD-1은 종양 세포의 PD-L1과 결합하고 종양 세포가 면역 시스템에 의해 파괴를 면하는 것을 도와준다. 시장에 이미 나와있거나 개발중인 많은 단일 클론 항체는 종양 세포의 PD-L1이나 T-cell의 PD-1에 결합하여 자유롭게 작동하고 암 세포와 싸우도록 설계되어 있다.

준은 NIH 회의에서 'CTL019 제조 업데이트'라는 제목으로 CRISPR의 사용을 발표할 것이다. CTL019은 노바티스가 후원하고 있는 펜실베니아 페럴먼 의과 대학(Perelman School of Medicine)에서 개발중인 치료법이다.