[BioS]GC녹십자, ‘뇌실투여’ 헌터증후군 치료제 日 승인

머리에 디바이스 삽입 약물 뇌실 직접전달하는 ‘헌터라제ICV’

GC녹십자는 22일 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 녹십자에 따르면 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 승인은 세계 최초다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식의 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 이를 통해, 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물을 전달해 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.

오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 일본 국립성육의료연구센터 교수가 진행한 임상에서 헌터라제 ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS, heparan sulfate)을 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.

타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표는 “GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 약물에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다”며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 신속하게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 전체 헌터증후군 환자에서 약 70%는 중추신경손상이 간찰된다. GC녹십자는 이번 허가로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료방식을 제공하게 됐다는데 의미가 있다는 설명이다.