헬릭스미스 “통증성 DPN 美 확대 임상3상, 안전성·유효성 달성”

(뉴시스)

헬릭스미스는 통증성 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대해 미국에서 실시한 확대 임상 3상(3-1B)에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안전성과 유효성을 모두 입증했다고 7일 밝혔다.

이번 DPN 3-1B 임상3상은 기존 임상3상(3-1)에 참여했던 DPN 환자를 대상으로 ‘VM202’ 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사하기 위해 진행했다. 원래는 미국 식품의약국(FDA) 허가 가이드라인에 따른 장기 안전성 자료 수집 차원에서 시작했지만, 부평가 지표로 통증감소 효과 즉 유효성을 설정해 안전성과 유효성을 동시에 평가할 수 있었다는 것이 회사 측의 설명이다.

이번 DPN 3상에는 기존 임상3상을 수행한 12개 병원이 참여했다. 피험자는 총 101명으로, DPN 3-1B 임상이 승인된 올해 1월 이후 기존 임상의 270일 추적관찰이 끝나지 않은 사람만 모집했다.

안전성 측면에서는 VM202와 플라시보군 간 이상반응(AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었고, 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다. 오히려 한번이라도 AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 플라시보군 25.0%로서 위약군보다 낮았다. 6, 9, 12 개월에서의 VM202의 통증감소 효과는 플라시보에 대비 통계적 유의미성이 높았다. 또한 VM202이 완전히 없어지고 단백질 발현도 전혀 없는 상황에서 효과가 8개월 이상 지속된 것으로 나타나 손상된 신경을 재생해 근본적으로 치료할 가능성을 확인했다.

헬릭스미스는 신경증 질환에서 VM202의 약물작용 원리 연구와 그 간의 임상 결과를 종합해 15일 대한약학회 추계학술대회에서 발표할 예정이다. 이에 앞서 주주 및 투자자를 대상으로 8일 서울 여의도에서 이번 3-1B에 대한 결과와 후속 임상 계획을 설명한다.

임상개발을 총괄하는 윌리엄 슈미트 박사는 “DPN 3-1B 임상은 작은 규모임에도 불구하고 유효성의 통계적 유의미성이 매우 높다는 점이 놀랍다”면서 “앞으로 진행할 임상 3상은 100~150명 수준에서 진행해도 성공할 가능성이 높다는 것을 의미한다”고 말했다.

김선영<사진> 헬릭스미스 대표는 “12개월 시점에서 안전성과 유효성을 모두 보인 점은 향후 허가 단계에서 매우 중요한 자료로 사용될 것”이라며 “이번 결과를 바탕으로 후속 임상 3상을 잘 설계하고 철저히 관리해 이번 3-1B와 같이 뛰어난 결과가 나올 수 있도록 노력하겠다”고 강조했다.