한미약품 희귀질환 치료제 ‘에페거글루카곤’, 美 FDA 혁신치료제 지정

올해 하반기 2상 결과 발표 예정

▲한미약품 본사 전경 (사진제공=한미약품)

한미약품은 3일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism·CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation·BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 BTD는 중대한 질환을 대상으로 기존 치료제 대비 임상적으로 유의미한 개선 가능성이 확인된 의약품의 개발과 허가를 신속히 지원하기 위한 제도다. BTD로 지정되면 임상 설계 단계부터 허가 심사까지 FDA의 집중적인 자문을 받을 수 있으며, 허가 신청 시 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 등 각종 심사 가속화 제도 적용이 가능해진다.

에페거글루카곤 임상 개발을 이끄는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라면서 “순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.

에페거글루카곤은 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 선천성 고인슐린증 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았으며, FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease·RPD)로도 지정됐다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며 해당 후보물질의 확장 가능성을 높게 평가한 바 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로 현재까지 이를 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다. 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액 저류 등 부작용이 심해 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 글로벌 임상 2상이 순조롭게 진행되고 있으며, 올해 하반기 결과 발표 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 강조했다.